公司基本信息 - 公司是一家创新基因药物公司，利用非病毒基因治疗平台开发针对罕见和常见疾病的基因疗法[84] - 公司推进广泛的项目组合，包括肝脏、视网膜、骨骼肌、肿瘤和中枢神经系统疾病[85] - 公司最先进的项目在肝脏和视网膜领域，肝脏项目为苯丙酮尿症和A型血友病，处于临床前开发阶段；视网膜项目为莱伯先天性黑蒙症10和斯塔加特病，处于先导优化阶段[86] 项目研发计划 - 预计2021年为苯丙酮尿症和A型血友病项目选定最终开发候选药物并启动IND启用研究，2022年提交这两个项目的IND申请，2023年及以后提交更多项目的IND申请[87] 财务数据 - 股权融资 - 2020年6月16日公司完成IPO，发行并出售12105263股普通股，获得净收益2.107亿美元[88] - 2020年6月16日公司完成首次公开募股，发行1210.5263万股普通股，净收益2.107亿美元[118] 财务数据 - 净亏损情况 - 2020年上半年净亏损3540万美元，2019年全年净亏损6130万美元，截至2020年6月30日累计亏损1.439亿美元[89] 财务数据 - 运营亏损及费用变化（季度） - 2020年第二季度研发费用为1345.6万美元，2019年同期为1223.7万美元，增加121.9万美元；一般及行政费用为430.8万美元，2019年同期为309.8万美元，增加121万美元；总运营费用为1776.4万美元，2019年同期为1533.5万美元，增加242.9万美元；运营亏损为1776.4万美元，2019年同期为1533.5万美元，增加242.9万美元；净亏损为1773.1万美元，2019年同期为1503.2万美元，增加269.9万美元[109] - 2020年Q2研发费用为1350万美元，2019年同期为1220万美元，增长121.9万美元[110] - 2020年Q2一般及行政费用为430万美元，2019年同期为310万美元，增长121万美元[111] - 2020年Q2其他收入及费用净额为10万美元，2019年同期为30万美元[112] 财务数据 - 运营亏损及费用变化（上半年） - 2020年上半年研发费用为2690万美元，2019年同期为2400万美元，增长289.4万美元[114] - 2020年上半年一般及行政费用为900万美元，2019年同期为590万美元，增长309.5万美元[116] - 2020年上半年其他收入及费用净额为40万美元，2019年同期为70万美元[117] 财务数据 - 现金流量情况 - 2020年上半年经营活动使用现金3330万美元，2019年同期使用1680万美元[119] - 2020年上半年投资活动使用现金1.316亿美元，2019年同期提供现金3970万美元[124] - 2020年上半年融资活动提供现金3.214亿美元，2019年同期提供不足10万美元[126] 财务数据 - 净运营亏损及税收抵免结转 - 截至2019年12月31日，公司有联邦净运营亏损结转9190万美元，其中820万美元从2036年开始到期，其余8370万美元无到期日但年抵扣额限制为年应纳税所得额的80%；州净运营亏损结转9060万美元，从2036年开始不同日期到期；联邦和州研发税收抵免结转分别为400万美元和250万美元，分别从2036年和2032年开始不同日期到期[108] 财务数据 - 资金支持情况 - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券能支持运营费用和资本支出至2023年[95] 财务数据 - 合同义务与会计政策 - 截至2020年6月30日的三个月内，公司的合同义务和承诺与2020年6月12日向美国证券交易委员会提交的首次公开募股最终招股说明书中所述相比无重大变化[131] - 公司按照美国公认会计原则编制合并财务报表，实际结果可能与管理层的估计存在重大差异[132] - 公司的关键会计政策和估计与2020年6月12日向美国证券交易委员会提交的首次公开募股最终招股说明书中披露的相比无重大变化[133] - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则和条例所定义的资产负债表外安排[134] - 本季度报告的合并财务报表附注2中披露了可能对公司财务状况和经营成果产生潜在影响的近期发布的会计准则[135] 财务数据 - 资产及市场风险 - 截至2020年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券3.011亿美元，包括现金、货币市场基金、美国政府证券、商业票据和公司证券[136] - 利率立即变动10%不会对公司投资组合的公允价值产生重大影响[136] - 公司目前未面临与外汇汇率变化相关的重大市场风险，但未来运营可能受外汇汇率波动影响[136] 风险因素 - 新冠疫情可能导致公司临床前研究和研发活动所需物品采购中断[96]