首次公开募股情况 - 2020年6月16日公司完成首次公开募股，发行并出售12105263股普通股，净收益2.107亿美元[85] - 2020年6月16日公司完成首次公开募股，发行并出售12105263股普通股，净收益2.107亿美元[116] 净亏损情况 - 2020年前9个月公司净亏损5630万美元，2019年全年净亏损6130万美元，截至2020年9月30日累计亏损1.647亿美元[86] - 2020年第三季度净亏损为2084.9万美元，2019年同期为1612.8万美元，增加472.1万美元[106] 项目研发计划 - 公司预计2021年为苯丙酮尿症和A型血友病项目选定最终开发候选药物并启动IND支持性研究，2022年提交这两个项目的IND申请，2023年及以后提交更多项目的IND申请[84] 净运营亏损及税收抵免结转 - 截至2019年12月31日，公司有9190万美元的联邦净运营亏损结转，其中820万美元从2036年开始到期，其余8370万美元无到期日但每年抵扣上限为应纳税所得额的80%[105] - 截至2019年12月31日，公司有9060万美元的州净运营亏损结转，从2036年开始在不同日期到期[105] - 截至2019年12月31日，公司有400万美元的联邦研发税收抵免结转和250万美元的州研发税收抵免结转，分别从2036年和2032年开始在不同日期到期[105] 第三季度费用变化 - 2020年第三季度研发费用为1530.8万美元，2019年同期为1344.7万美元，增加186.1万美元[106] - 2020年第三季度一般及行政费用为566.1万美元，2019年同期为288.6万美元，增加277.5万美元[106] - 2020年第三季度总运营费用为2096.9万美元，2019年同期为1633.3万美元，增加463.6万美元[106] - 2020年第三季度研发费用为1530万美元，2019年同期为1340万美元，增长186.1万美元[107] - 2020年第三季度一般及行政费用为570万美元，2019年同期为290万美元，增长277.5万美元[108] - 2020年第三季度其他收入及费用净额为10万美元，2019年同期为20万美元[109] 前九个月费用变化 - 2020年前九个月研发费用为4220万美元，2019年同期为3740万美元，增长475.5万美元[112] - 2020年前九个月一般及行政费用为1460万美元，2019年同期为870万美元，增长587万美元[113] - 2020年前九个月其他收入及费用净额为50万美元，2019年同期为90万美元[115] 现金及等价物情况 - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.804亿美元[116] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.804亿美元[133] 现金流量情况 - 2020年前九个月经营活动使用现金5180万美元，投资活动使用现金2.255亿美元，融资活动提供现金3.208亿美元[117] 资金支持情况 - 公司预计现有资金可支持运营至2023年，若资金不足需额外融资，可能影响财务状况和业务战略[125] 合同义务和承诺情况 - 截至2020年9月30日的三个月，公司合同义务和承诺无重大变化[128] 会计政策和估计情况 - 公司关键会计政策和估计与2020年6月12日提交的IPO最终招股说明书披露相比无重大变化[130] 表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无表外安排[131] 市场风险情况 - 市场利率立即变动10%不会对公司投资组合的公允价值产生重大影响[133] - 公司目前未面临与外汇汇率变化相关的重大市场风险[133] 披露控制和程序情况 - 截至2020年9月30日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[135] 财务报告内部控制情况 - 截至2020年9月30日的三个月，公司财务报告内部控制无重大变化[136] 法律诉讼情况 - 公司目前未面临任何重大法律诉讼[137]