财务状况与盈利前景 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来几年仍会亏损，可能无法实现或维持盈利[122] - 公司需要大量额外资金，若无法及时筹集，可能需延迟、减少或取消产品开发或商业化工作[127] - 截至2019年4月30日，公司现金及现金等价物为3200万美元，有价证券为6880万美元[322] - 截至2019年4月30日，88%的现金及现金等价物以美元持有，12%以英镑持有[322] - 汇率变动10%将导致公司产生非重大净损益[322] 业务发展阶段与局限 - 公司目前处于临床开发早期阶段，运营局限于组织人员、业务规划等，尚未证明能完成大规模关键临床试验等商业化活动[125] - 公司目前没有获得监管批准的产品，产品收入依赖早期候选产品的成功开发和商业化，这可能需要多年时间[130] 临床开发风险 - 临床药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，公司候选产品失败风险高，可能产生额外成本或遭遇延迟[132] - 公司临床研究可能会因多种原因延迟、暂停或提前终止，如与监管机构就试验设计未达成协议、招募受试者困难等[135][136] - 若需进行额外临床试验或测试，或无法成功完成试验，或结果不佳，公司可能面临多种不利情况，如延迟获得营销批准等[137] - 公司在临床试验患者招募方面可能遇到困难，这会导致获得监管批准延迟或费用增加，甚至可能放弃临床试验[138] - 临床试验患者招募受多种因素影响，如试验成本、产品供应或质量、政府法规变化等[139] - 产品研发中若出现严重不良事件或不可接受的副作用，公司可能需放弃或限制部分候选产品的开发[143] 监管审批风险 - 候选产品需获FDA、EMA等监管机构批准才能商业化，获批过程昂贵且耗时多年，公司尚无产品获批[144] - 英国脱欧可能对KVD001、KVD900等候选产品在英国或欧盟的审批制度产生重大影响[146] - FDA的快速通道指定和突破性疗法指定不一定能加快开发、审查或获批进程，也不增加获批可能性[151][152] - 产品获批后将面临广泛的上市后监管要求，不遵守可能面临多种处罚[156][159] 市场与竞争风险 - 即使获得孤儿药独占权，也可能无法有效保护候选产品免受竞争[150] - 《患者保护与平价医疗法案》等医疗改革措施可能导致更严格的覆盖标准和产品价格下行压力[161][162] - 美国以外政府倾向于实施严格的价格控制，可能对公司收入产生不利影响[164] - 即使产品获批上市，也可能因未获市场充分认可而无法盈利，市场接受程度受疗效、价格等多因素影响[170][172] - 公司面临来自全球各大制药和生物技术公司的激烈竞争，竞争对手资源更丰富[174][176] - 新获批产品的保险覆盖和报销情况不确定，可能限制产品营销和创收能力[177] 法律合规风险 - 若公司不遵守环境、健康和安全法律法规，可能面临罚款、处罚或承担损害赔偿责任[165] - 公司未购买环境责任或有毒侵权索赔保险，可能面临潜在责任风险[166] - 公司可能因遵守环境、健康和安全法律法规而产生大量成本，违规可能导致巨额罚款和制裁[168] - 公司面临员工不当行为风险，可能导致重大民事、刑事和行政处罚等后果[169] 合作与供应链风险 - 公司与默克合作开发KVD001和其他口服DME化合物，未来大量收入和现金资源预计来自此类合作协议[183][187] - 公司与第三方合作开发和商业化产品，若合作失败或未达成合作，可能影响产品开发和业务发展[183] - 合作存在风险，可能导致公司收入减少、业务受影响，合作方有自主决定权，还可能侵权或终止合作[188][190] - 依赖第三方制造产品，可能面临供应不足、成本质量问题，影响开发和商业化[191] - 制造商表现不佳会延迟临床开发或营销批准，更换供应商会增加成本和时间[192] - 产品配方可能需变更，依赖第三方存储和分销，分销商表现不佳会影响产品[193][194] - 与第三方制造商合作有风险，包括合规、违约、信息盗用和协议终止等[195][197] 战略交易风险 - 战略交易存在不确定性，竞争激烈、谈判复杂，可能无法实现预期协同效应[199][200] 知识产权风险 - 公司成功依赖知识产权保护，专利申请过程昂贵耗时，可能无法及时获得保护[203][204] - 专利地位不确定，可能面临第三方挑战，影响专利的有效性和商业价值[205][206] - 即使获得专利，也可能无法提供有效保护，竞争对手可能绕过专利[207] - 维护专利需遵守各种要求，不遵守可能导致专利权利丧失，影响公司业务[211] - 公司可能卷入知识产权诉讼，费用高昂、耗时且结果不确定，若败诉专利可能被无效或狭义解释，和解许可协议可能需支付高额费用[212] - 第三方可能发起诉讼指控公司侵犯其知识产权，若被判侵权，公司可能需获许可、停止商业化、承担赔偿责任，影响业务[213][215] - 公司依赖商业秘密保持竞争优势，但协议可能被违反，保护商业秘密困难，若泄露或被独立开发，竞争地位将受损[216] 人员与管理风险 - 公司未来成功依赖关键人员，人员流失可能阻碍业务目标实现，招聘和保留人才竞争激烈[217][218] - 公司预计业务增长，可能面临管理困难，导致成本增加、资源分散，影响业务计划执行和运营[220] 外部环境风险 - 英国脱欧可能对公司业务和运营产生负面影响，因其科研业务多在英国，且与欧盟监管机构互动依赖英国[221] - 公司内部及第三方计算机系统易受损害，2019年5月供应商曾发生安全breach，未来类似事件可能导致业务中断和财务损失[222] 股价与证券风险 - 公司股价波动大，受多种因素影响，股价波动可能引发证券集体诉讼，导致高额辩护费用和业务受影响[224][225][226] - 证券或行业分析师的研究报告和意见会影响公司股价和交易量，负面意见或停止覆盖可能导致股价和交易量下降[227] 上市合规风险 - 作为上市公司，公司运营成本高，需遵守多项规则，若未能遵守Sarbanes - Oxley法案第404条等规定，可能面临制裁和处罚[228][230] 公司治理条款 - 公司受特拉华州普通公司法第203条反收购条款约束，持有公司15%或以上资本股票的股东，除非持股三年或经董事会批准，否则公司一般不得与其进行业务合并[234] - 公司章程规定，至少66 2/3%有权投票的股份批准才能因正当理由罢免董事，且不得无故罢免董事[235] - 公司章程规定，至少66 2/3%有权投票的股份批准才能在董事选举时通过、修订或废除公司章程和细则中有关董事选举和罢免的某些条款[235] - 公司分类董事会任期三年且交错，可能延迟股东改变董事会多数成员构成的能力[235] - 公司董事选举无累积投票制，限制少数股东选举董事候选人的能力[235] - 公司董事会有权不经股东批准授权发行优先股并确定价格和其他条款，可能稀释敌意收购者的所有权[235] 税务风险 - 根据美国国内税收法第382条，公司发生“所有权变更”（一般指特定股东在滚动三年期间股权所有权累计变化超过50个百分点），利用净营业亏损抵减未来应税收入的能力将受限[237] 产品责任保险 - 公司持有产品责任保险总保额为800万美元，每次事故赔偿限额为800万美元[182] - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额赔偿并限制产品商业化，现有保险可能不足以覆盖所有责任[181][182] 孤儿药认定与市场独占期 - 美国罕见病患者群体一般定义为少于200,000人，获孤儿药认定产品在美国有7年、欧洲有10年（满足特定条件可减至6年）的市场独占期[148][149]