公司财务与盈利风险 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来几年仍会亏损，可能无法实现或维持盈利[135] - 公司预计费用将随业务活动增加而大幅上升，需大量额外资金，若无法筹集，可能延迟、减少或取消产品开发或商业化工作[140] - 筹集额外资金可能导致股东股权稀释，限制公司运营或要求放弃技术或产品候选权[141] - 公司董事和高级管理人员的赔偿要求可能减少公司可用资金，公司将在特拉华州法律允许的最大范围内对他们进行赔偿[257] - 公司经历的所有权变更限制了其使用美国联邦所得税净运营亏损（NOLs）的能力，若发生额外所有权变更，NOLs使用可能进一步受限，且NOLs在州法律下也可能受损[258,261] - 2017年《减税与就业法案》规定2017年后产生的净运营亏损结转只能抵消未来任何一年应税收入的80%且不会过期，《新冠病毒援助、救济和经济安全法案》暂时取消了2021年1月1日前纳税年度的80%应税收入限制，2018 - 2020年产生的净运营亏损可向前结转5年[262] 公司运营与发展风险 - 公司运营历史有限，难以评估业务成功与否和未来生存能力[137] - 新冠疫情导致公司临床开发活动延迟，影响现有现金使用和充足性，或需提前筹集额外资金，且筹资可能成本高、有摊薄效应[128] - 公司目前无获监管批准产品，产品收入依赖临床阶段候选产品的成功开发和商业化[142] - 临床药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，公司可能产生额外成本、经历延迟或无法完成产品候选开发和商业化[145] - 临床试验可能因多种原因延迟、暂停或提前终止，如与监管机构协议问题、招募受试者困难等[146][148] - 若需进行额外试验、无法完成试验、试验结果不佳或有安全问题，公司产品开发成本将增加，可能损害业务和经营业绩[149] - 公司开展KVD900和KVD824临床试验，因HAE是罕见病，患者招募或受限或慢于预期，且竞争对手也在开展同类试验，会影响患者招募[151] - 若未按预期实现产品开发目标，产品商业化或延迟，股价可能下跌[153] - 若产品开发中出现严重不良事件或不可接受的副作用，公司可能需放弃或限制部分产品开发[156] - 产品候选药物需获FDA、EMA等监管机构批准才能商业化，获批过程昂贵且耗时久，公司尚无产品获批[157] - 2019年12月31日英国脱欧，可能影响KVD900等产品在英国或欧盟的获批[158] - 产品在欧盟等国际司法管辖区上市需单独获批，获批时间和流程与英美不同，且可能需先获批报销[165] - 获批产品需遵守大量上市后监管要求，若违规或产品出现问题，可能面临多种处罚[168][170] - 不遵守欧盟安全监测、儿童用药开发、个人信息保护等要求，会导致重大经济处罚[171] - 2010年签署的《ACA》持续面临修订和废除的立法努力，该法案对医疗体系进行了大量重大变革，影响公司业务[173] - 立法和监管提案旨在扩大药品获批后的要求，并限制销售和促销活动，公司无法确定是否会有更多立法变化[175] - 美国以外政府倾向于实施严格价格控制，如欧盟国家，药品定价需与政府协商，可能影响公司收入[176] - 公司面临员工不当行为风险，可能导致监管制裁、声誉受损及重大民事、刑事和行政处罚[181] - 即使产品获批，公司可能无法获得医生、患者和第三方支付方等的市场认可，从而无法实现商业成功[182] - 公司面临来自全球各大制药和生物技术公司的激烈竞争，竞争对手可能拥有更多资源和专业知识[186] - 新获批产品的保险覆盖和报销情况不确定，美国CMS决定新药医保报销，欧洲报销机构可能更保守[192] - 美国联邦政府支出可能减少，影响FDA和NIH等机构运作，进而影响公司产品研发、营销和销售[195] - 公司2017年与默克达成合作，授予其在2期临床试验完成后收购KVD001的选择权以及计划中未来口服DME项目的选择权，这些选择权于2020年2月到期[200] - 若无法及时与合适的合作伙伴达成协议，公司可能需缩减产品候选药物的开发、减少或延迟开发计划、增加支出等[200][202] - 依赖第三方制造产品候选药物，可能面临数量、成本和质量问题，新冠疫情可能导致供应链中断[206] - 现有或未来制造商的性能故障可能导致临床开发或营销批准延迟，更换制造商将增加成本和时间[207] - 产品候选药物和产品可能与其他产品竞争制造设施，符合cGMP法规的制造商数量有限[212] - 公司未来依赖第三方制造可能影响利润率和产品商业化的及时性和竞争力[213] - 公司寻求战略交易（如合作、收购等）面临激烈竞争，谈判复杂，可能无法达成预期协同效应[214][215] - 公司成功依赖于在美国、欧盟和其他国家获得和维持专利保护，专利申请过程昂贵且耗时[218][219] - 生物技术和制药公司的专利地位高度不确定，可能面临第三方挑战，专利权利的有效性和商业价值不确定[220][221] - 若无法获得或维持足够的知识产权保护，竞争对手可能开发和商业化类似产品，影响公司产品商业化能力[218] - 公司专利可能无法提供有效保护，面临被挑战、规避风险，且可能因未遵守规定失去专利权利[222][224][226] - 公司可能卷入知识产权诉讼，费用高昂、耗时且结果不确定，还可能需支付高额费用[227] - 第三方可能指控公司侵犯其知识产权，若成立可能需获许可、停止商业化并承担赔偿[228][230] - 公司依赖贸易秘密保持竞争优势，但难以确保其保密性，泄露会损害竞争地位[231] - 公司未来成功依赖关键人员，人员流失可能导致产品开发延迟和业务受损[232] - 公司预计业务增长，可能面临管理困难，导致运营中断和成本增加[236] - 英国脱欧可能对公司业务和运营产生负面影响[237] - 公司运营可能受自然灾害、疫情等影响，导致业务受损和成本增加[238] - 不稳定的全球市场和经济条件可能影响公司业务、财务状况和股价[239] 公司股票相关风险 - 投资公司普通股风险高，若风险发生，公司业务、财务状况等可能受重大不利影响，股价或下跌[126] - 公司股票价格波动大，股东可能无法以买入价或更高价格出售股票[244] - 证券或行业分析师不发布公司研究报告、发布不利意见、停止覆盖或不定期发布报告，可能导致公司股价和交易量下降[247] - 股票市场波动可能影响公司普通股交易价格和流动性，股东可能发起证券集体诉讼，公司可能承担高额辩护成本并分散管理层注意力[246] - 公司董事会分类，董事任期三年交错，选举董事无累积投票制，董事会有权选举董事填补空缺，罢免董事需至少三分之二有表决权股份批准，董事会可不经股东批准授权发行优先股等，这些规定可能阻碍收购[255] - 根据特拉华州普通公司法第203条，公司一般不得与持有其15%或以上资本股票的股东进行业务合并，除非该股东持股三年或董事会批准交易[256] 公司投资相关情况 - 公司投资的有价证券可能存在市场风险，利率变化可能导致投资本金波动[333] - 公司投资组合仅包括有活跃二级市场或转售市场的有价证券和工具[334] - 利率沿整个收益率曲线的升降不会显著影响利率敏感金融工具的公允价值，但可能影响未来收益和现金流[334] - 公司一般打算持有固定收益投资至到期，预计利率突然变化不会对经营成果、财务状况或现金流产生重大影响[334] - 公司未来投资收入可能因利率变化低于预期，若被迫出售因利率或其他因素市值下跌的证券可能遭受本金损失[334] - 公司安排投资到期日与预期现金流需求一致，以避免提前赎回投资[334] - 公司认为投资不存在重大利率风险，且未从投资中实现重大损失[334] 公司财务数据 - 截至2020年4月30日，现金及现金等价物为1580万美元，可交易证券为5190万美元[335] - 截至2020年4月30日，75%的现金及现金等价物为美元，25%为英镑[335] - 汇率变动10%将导致非重大净损益[335] - 公司认为通胀和价格变化对运营结果无重大影响[337] 公司保险情况 - 公司目前持有总计1000万美元的产品责任保险，每次事故赔偿限额为1000万美元[199] 公司股息政策 - 公司目前不打算支付普通股股息，股东投资回报依赖于股票价格上涨[263] 公司合规风险 - 公司若不符合2002年《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404条等上市公司规则，可能面临制裁或处罚，且最近财年经审计财务报表显示年收入低于1亿美元的符合条件的较小报告公司可排除在“加速申报公司”和“大型加速申报公司”定义之外，公司截至2020年4月30日不符合相关定义[248,249] 行业法规政策 - 美国FDA规定罕见病患者少于20万的药物可申请孤儿药认定，获批后美国有7年、欧洲有10年（可能减至6年）市场独占期[161][162] - FDA已授予KVD900治疗HAE的快速通道资格，但不一定加快开发、审查或获批进程，也不增加获批可能性[164] - 2011年《预算控制法》规定，若国会未在2013 - 2021年实施至少1.2万亿美元的赤字削减措施，将触发对多数联邦项目的自动削减，其中包括对医疗服务提供商的医疗保险支付每年最多削减2%，该措施于2013年4月1日生效，将持续至2025年[195]