KSI-301在湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者中的疗效 - KSI-301在湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者中，92%的眼睛在初始负荷剂量后治疗间隔延长至3个月或更长[89] - 85%的湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者在KSI-301末次负荷剂量后治疗间隔超过3个月[89] - 约50%的湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者在初始负荷剂量后有望达到6个月无需再次治疗[90] - 湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者队列平均基线视力（BCVA）为64.5个ETDRS字母（标准差11.1）[87] - 湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者队列平均基线视网膜中心凹下厚度（OCT CST）为426微米（标准差176）[87] - 在12周至20周随访期间，湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者平均中心凹下厚度（OCT CST）仅变化15.3微米[91] - 在16周至20周随访期间，湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者平均中心凹下厚度（OCT CST）变化仅为5.7微米[91] KSI-301在糖尿病黄斑水肿（DME）患者中的疗效 - 在DME（糖尿病黄斑水肿）1b期研究中，72%接受KSI-301治疗的眼睛在3次初始剂量后无需再次治疗即可延长至4个月或更长时间[97] - 在DME患者中，81%的眼睛在最后一次初始剂量后治疗间隔延长至3个月以上，94%延长至3个月或更长时间[97] - 截至2019年11月8日，DME患者从第12周到第20周，平均中央子区厚度（OCT）仅变化19.2微米，第16周到第20周仅变化13.6微米[98] KSI-301在视网膜静脉阻塞（RVO）患者中的疗效 - 在RVO（视网膜静脉阻塞）1b期研究中，所有接受5mg KSI-301治疗的眼睛在最后一次初始剂量后治疗间隔均延长至2个月或更长时间，其中50%延长至3个月或更长时间[103] - RVO患者从第12周到第20周，平均中央子区厚度（OCT）仅变化9.5微米，第12周到第16周变化21.6微米[104] - RVO患者在治疗第20周时，平均最佳矫正视力（BCVA）较基线改善+21.3个字母表字母[104] KSI-301的安全性及免疫原性 - 截至2019年11月9日，在1a期和1b期项目共116名患者、338次注射中，未报告眼内炎症或研究眼严重不良事件[107] - 截至2019年10月28日，在103名受试者的362份样本中，仅有3名受试者（3/103）检测出低滴度的抗药物抗体（ADA）阳性[109] KSI-301临床试验进展与计划 - 截至2019年10月10日，KSI-301的1b期研究已入组104名患者[83] - 公司计划在2020年启动至少4项基于美国/欧盟的关键试验[79] - 公司计划在2020年中期启动至少四项关键试验，分别针对CRVO、BRVO、DME和无DME的DR[115] - RVO研究的主要数据读数预计在2021年，支持KSI-301在2022年初提交首次生物制品许可申请（BLA）[116] 公司战略目标 - 公司"2022愿景"目标为KSI-301在2022年获得视网膜静脉阻塞（RVO）的首次FDA批准[77] 收入与利润（亏损） - 公司2019年第三季度净亏损1240万美元，前九个月净亏损3170万美元[122][133][143] - 截至2019年9月30日，公司累计赤字为1.425亿美元[122][143] 成本与费用 - 公司2019年第三季度研发费用为1011.5万美元，同比增长540.6万美元[133][134] - 公司2019年前九个月研发费用为2467.6万美元，同比增长1273.4万美元[133][134] - KSI-301项目2019年第三季度外部费用为580.8万美元，同比增长410万美元[134][136] - KSI-301项目2019年前九个月外部费用为1169.1万美元，同比增长650万美元[134][136] - 公司2019年第三季度管理费用为261.7万美元，同比增长94.6万美元[133][139] - 公司2019年前九个月管理费用为833万美元，同比增长325.5万美元[133][140] 现金流状况 - 公司经营活动现金流出增加720万美元，主要由于净亏损扩大、人员薪酬及生产和临床试验成本增加[149] - 公司投资活动现金流出增加2370万美元，主要由于有价证券的净购买[150] - 公司筹资活动现金流入减少3060万美元，主要由于2018年发行可转换债务及与IPO相关的递延发行成本增加[151] - 截至2019年9月30日的九个月内，公司经营活动现金流出为2785.3万美元，投资活动现金流出为2371.5万美元，筹资活动现金流入为34.7万美元[148] - 截至2019年9月30日的九个月内，公司现金及现金等价物和限制性现金净减少5122.1万美元，而2018年同期为净增加1019.5万美元[148] 融资与资金状况 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物和可售证券总额为6060万美元[124] - 公司于2019年11月提交了总额最高达4亿美元的储架注册声明[125] - 公司面临融资风险，若无法按可接受条款获得足够资金可能对财务状况和业务战略实施产生负面影响[147] - 公司现金使用受药物发现、临床前开发、临床试验、生产活动及监管审查的成本和时间进度影响[147] 会计政策与合规 - 公司关键会计政策涉及重大判断和估计，包括应计研发费用、股权激励费用和所得税[154] - 公司未从事任何表外安排[155] - 公司选择不利用JOBS法案规定的延长过渡期，将与非新兴成长型公司同时遵守新会计准则[156]