EyeGate OBG产品研发计划 - 公司计划2020年上半年向FDA提交EyeGate OBG眼药水首个适应症(PRK手术后伤口愈合)的上市申请[15][25] - 2019年第三季度启动EyeGate OBG治疗PE的后续试验,预计2020年上半年公布顶线数据,若结果积极,计划2020年下半年启动关键试验[15][25] - 公司正完成初步研究,若结果积极,计划2020年底前启动EyeGate OBG与活性药物成分组合的2期研究[25] - 公司计划2020年上半年提交PRK手术后伤口愈合适应症的新药申请[46] - 公司2019年第三季度启动PE适应症后续试验,预计2020年上半年获得顶线数据,若结果积极,计划2020年下半年启动关键试验[47] - 公司计划在2020年底前启动组合产品的2期研究[48] - 公司计划在2020年上半年提交OBG产品的de novo申请[127] EyeGate OBG产品试验数据 - 2017年第一季度首次人体试验中,EyeGate OBG组83.3%的受试者在第3天实现伤口完全闭合,比标准护理组的53.8%多约55%[33][34] - 2017年首次人体试验第3天,EyeGate OBG组平均伤口长度水平和垂直方向分别比标准护理组小83.3%和66.7%[34] - 2017年首次人体试验第1天,EyeGate OBG组平均伤口长度水平和垂直方向分别比标准护理组小35.9%和27.4%[34] - 2018年第四季度后续试验中,两种EyeGate OBG给药方案在术后第3天和第4天愈合的眼睛数量上均优于标准护理[37][38] - 2018年后续试验术后第3天,两种EyeGate OBG治疗方案分别有73%和87%的眼睛完全愈合,标准护理组为67%[38] - 2018年后续试验术后第4天,两种EyeGate OBG治疗组100%的眼睛完全愈合,标准护理组为87%[38] - 2018年后续试验术后第2天,两种EyeGate OBG组的最大伤口尺寸比标准护理组小67%和49%[38] - 角膜伤口愈合试验中,第3天OBG治疗方案的眼睛完全愈合率为80.2%,BCL为67.0%;第2天OBG治疗的眼睛平均伤口大小为3.61mm,BCL为6.66mm,比标准护理小46%[40] - 点状上皮病变试验中,第28天OBG症状较基线下降30%,对照组仅下降4%;中央角膜染色测量结果显示,OBG最多减少40%,润眼液组最多减少23%;第7天总角膜染色测量结果显示,OBG减少26%,润眼液组减少23%[44] 公司专利情况 - 公司拥有8项美国专利和24项相应的国际专利,通过子公司持有149项专利[53] - 公司目前有13项待决专利,待决和未来专利申请可能无法获得有效专利保护,且专利的有效性和商业价值高度不确定[184] 公司合作协议及费用 - 与迈阿密大学医学院的许可协议,需支付每年12,500美元许可费,已支付里程碑款项30,000美元,潜在额外款项最高150,000美元[56] - 与Jade Therapeutics的协议,需支付50,000美元许可发行费,每年30,000美元费用及基于CMHA - S技术产品收入的特许权使用费[58] - 与SentrX的协议,已支付250,000美元预付款,SentrX有资格获得最高475万美元的里程碑付款[59] - 与BHC的新协议,BHC支付400万美元初始预付款,公司有资格获得最高约9900万美元的里程碑付款及特许权使用费,但该协议于2019年3月14日终止[62] - 公司与BHC的许可协议于2019年3月14日终止[167] 产品定价与市场情况 - 公司产品若获批上市,预计定价将大幅高于竞争仿制药[71] 药品审批流程 - 美国药品上市前需获FDA批准,流程包括临床前试验、提交IND、开展人体临床试验、提交NDA等[75] - IND提交后30天若无问题自动生效,否则需解决问题后才能开展临床试验[76] - 人体临床试验通常分四个阶段,各阶段目的不同[79] - FDCA规定有三种新药申请类型,公司打算选择能最大化产品商业机会的途径[80][85] - 505(b)(2)申请需提交专利认证,若提供Paragraph IV认证,需在20天内通知相关方[82][83] - 若在45天内被提起专利侵权诉讼,FDA将暂停批准30个月,若在原药五年排他期内提交含Paragraph IV认证的申请,暂停期延至七年半[83] - 公司EGP - 437组合产品被FDA认定为药物/设备组合产品,由药品评估和研究中心主要管辖[87] - 公司EyeGate® OBG作为独立设备将通过510(k) de novo流程获批[89] - NDA获批后,产品将受到FDA广泛持续监管,包括产品/设备列表、记录保存等要求[92] 公司人员与财务数据 - 截至2019年12月31日,公司全职员工有10人[104] - 公司自成立以来产生重大经营亏损,2019年净亏损约710万美元,2018年净亏损1080万美元,从成立(2004年12月26日)至2019年12月31日净亏损1.002亿美元[110] - 公司预计未来将继续产生重大费用和经营亏损,且无法准确预测何时或能否实现盈利[110,114] - 公司未来需要大量额外资金,若无法及时筹集资金,可能被迫推迟、减少或取消产品开发计划或商业化努力[116] - 公司未来资本需求取决于临床试验进展、成本和结果,工艺开发和制造扩大及验证活动的成本和时间等诸多因素[117] - 截至2019年12月31日,公司现金及现金等价物为380万美元[118] 公司法规与监管相关 - 公司产品制造需符合FDA的cGMP法规,生产设施需在获批前检查满足要求[93,98] - 公司部分美国专利可能符合《药品价格竞争和专利期限恢复法案》规定,获得最长5年的专利期限延长,但不能使专利剩余期限超过产品批准日期起14年[95] - 《联邦食品、药品和化妆品法案》规定,首个获得新化学实体新药申请批准的申请人在美国享有5年非专利市场独占期,若有新临床研究,NDA、505(b)(2) NDA或获批NDA的补充申请可享有3年市场独占期[97] - 公司产品商业化的商业成功部分取决于第三方付款人(包括联邦、州和私人层面)的保险覆盖和报销情况[99] - 公司受实验室实践、动物实验使用、危险物质使用和处置等相关法律法规约束,合规成本高[103] - 产品候选的开发和商业化活动受美国FDA等监管机构全面监管,公司尚未获得任何产品候选的营销批准[202] - 获得营销批准过程昂贵、耗时且不确定,可能需多年,且获批产品可能有使用限制[203] - 国际市场营销需单独获批并遵守不同监管要求,获批时间和结果不确定[205] - 即使获得营销批准,后续监管和限制可能影响产品制造和营销,损害公司创收能力[207] - 若不遵守监管要求或产品出现问题,公司可能面临多种处罚和不利后果[209] - 公司与客户和第三方付款人的关系受医疗保健法律法规约束,可能面临刑事制裁等风险[212] - 违反相关法律法规可能导致罚款、吊销营销批准等多种后果[213] 公司产品开发与商业化风险 - 公司依赖EyeGate OBG的成功,若无法获批或商业化,业务将受重大损害[126] - 临床测试昂贵、耗时且结果不确定,失败可能导致产品开发和商业化延迟或无法完成[131] - 若需进行额外临床试验或测试,产品开发成本将增加,获批可能延迟或无法获批[135] - 若无法招募足够患者进行临床试验,可能导致延迟、放弃试验及无法获批[136] - 若产品候选药物出现严重不良或不可接受的副作用,可能需放弃或限制开发[139] - 公司可能因资源分配决策未能利用更有潜力的产品候选药物或适应症[140] - 即使产品获批,也可能无法获得足够市场认可,市场机会可能小于预期[142] - 公司若无法建立销售、营销和分销能力,获批产品可能无法成功商业化[146] - 公司计划在美国建立眼科销售和营销基础设施,以推广EyeGate OBG产品及其他候选产品,但建立相关能力存在风险,如招募和培训销售团队成本高、耗时长,可能导致产品推出延迟[147] - 公司自行商业化EyeGate OBG或其他候选产品可能面临的阻碍包括无法招募、培训和留住足够的销售和营销人员,销售人员无法接触医生或说服医生开处方等[148] - 公司预计与第三方合作,在美国以外市场或美国国内提供咨询、销售、营销和分销服务,但第三方合作可能导致产品收入和盈利能力降低,且公司可能无法成功达成合作或获得有利条款[149] - 公司面临来自全球各大制药公司、专业制药公司和生物技术公司的激烈竞争,竞争对手可能更快开发和商业化更优产品,抢占市场份额[150] - 公司产品商业化成功与否部分取决于政府医疗计划、私人健康保险公司等是否提供覆盖和足够的报销,但报销可能不足、延迟或受限,影响产品需求和价格[156] - 公司通过授权和收购获得眼科疾病治疗产品候选权和批准产品的战略可能不成功,可能无法获得合适产品的权利或无法获得有利条款[162] - 公司面临产品责任诉讼风险,若无法成功辩护将承担巨额赔偿,可能导致产品商业化受限,且保险可能无法覆盖所有责任[165] - 公司可能与第三方合作开发或商业化产品候选,但合作可能不成功,若未获得预期资金,产品开发可能延迟,且合作方可能因业务合并等原因终止合作[167] - 公司在寻找合适合作伙伴方面面临激烈竞争,若无法及时达成合适合作,可能需要调整开发和商业化计划,增加支出或自行承担相关活动[171] - 公司依赖第三方进行临床试验和产品制造,若第三方表现不佳或协议终止,会延误产品开发和商业化进程[174][177] - 公司目前无EyeGate OBG或其他候选产品的生产设施,依赖第三方制造临床和商业供应品,这可能影响未来利润率和产品商业化能力[177] - 公司目前无EyeGate OBG的商业供应合同和冗余供应安排,供应价格波动会影响财务结果[178] - 若第三方制造商无法供货,更换制造商可能产生额外成本和延误,且可能无法达成协议或按可接受条款达成协议[180] - 公司申请产品营销许可时,若更换制造商可能需进行可比性研究,研究延误将影响开发和商业化计划及收入增长[181] - 公司可能面临第三方对专利权利的挑战,不利裁决会缩小专利保护范围、使专利无效或导致无法制造和商业化产品[186] - 公司可能卷入保护或执行专利的诉讼,诉讼可能昂贵、耗时且不成功,还可能导致机密信息泄露[189] - 第三方可能指控公司侵犯其知识产权,若侵权成立,公司可能需获取许可、停止商业化产品并承担赔偿责任[190][192] - 若公司未履行知识产权许可和资金安排中的义务,可能失去重要权利,影响产品开发、制造和营销[193] - 知识产权诉讼可能使公司花费大量资源、分散人员精力,增加运营损失,影响股价和市场竞争力[198] - 若无法保护商业机密,公司业务和竞争地位将受损,且维权困难、结果不可预测[199] - 若无法获得产品候选的监管批准,公司将无法商业化产品,创收能力将受重大影响[201]
Kiora Pharmaceuticals(KPRX) - 2019 Q4 - Annual Report