财务数据关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司总资产为215,721千美元，较2019年12月31日的223,218千美元下降3.36%[16] - 2020年第一季度，公司实现收入7,264千美元，而2019年同期为0[19] - 2020年第一季度，公司净亏损4,913千美元，较2019年同期的5,826千美元有所收窄[19] - 2020年第一季度，公司研发费用为6,670千美元，较2019年同期的3,446千美元增长93.56%[19] - 2020年第一季度，公司一般及行政费用为6,249千美元，较2019年同期的2,470千美元增长152.99%[19] - 截至2020年3月31日，公司普通股发行及流通股数为31,009,250股，较2019年12月31日的30,844,507股增加0.53%[16] - 2020年第一季度，公司经营活动净现金使用量为9,363千美元，较2019年同期的6,150千美元有所增加[27] - 2020年第一季度，公司投资活动净现金流入为13,688千美元，而2019年同期为净现金流出35,341千美元[27] - 2020年第一季度，公司融资活动净现金流入为309千美元，较2019年同期的342千美元略有减少[27] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物、短期投资及受限现金为204,893千美元，较期初的200,259千美元增加2.31%[27] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损7.3801亿美元，预计未来仍会产生运营亏损[36] - 2020年和2019年第一季度，公司分别录得1000美元和 - 9000美元的外汇交易损益[46] - 2020年和2019年第一季度基本和摊薄后每股净亏损分别为0.16美元和3.24美元，净亏损分别为491.3万美元和582.6万美元[91] - 2020年和2019年第一季度计算摊薄后每股净亏损时排除的潜在普通股总数分别为691.3715万股和1837.893万股[94] - 2020年3月31日和2019年12月31日，公司金融资产公允价值分别为2.05202亿美元和2.17316亿美元[102] - 2020年3月31日和2019年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为382.8万美元和400万美元[104] - 2020年3月31日和2019年12月31日，物业和设备净值分别为188.9万美元和176.2万美元，2020年和2019年第一季度折旧费用分别为21.5万美元和16.7万美元[105] - 2020年3月31日和2019年12月31日，应计费用分别为199.2万美元和323.9万美元[106] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司已发行和流通的普通股分别为3100.925万股和3084.4507万股[107] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司为未来发行预留的普通股分别为889.7363万股和782.8326万股[110] - 2020年和2019年第一季度分别行使16.4743万股和13.1485万股，行使的股票期权合计内在价值分别为321.6万美元和15.4万美元[122] - 2020年和2019年第一季度授予员工期权的加权平均授予日公允价值分别为16.18美元和0美元，归属期权的总授予日公允价值分别为150.6万美元和7.3万美元[123] - 截至2020年3月31日，受限普通股为165.7345万股，加权平均公允价值为0.28美元，本季度归属6.4766万股，未归属5600股，公允价值为1.51美元[125] - 2020年和2019年第一季度的股份支付费用分别为216.4万美元和4.9万美元，截至2020年3月31日，未确认的股份支付费用为3002.8万美元，预计在3.58年内确认[126] - 截至2019年12月31日，公司有联邦净经营亏损结转约5019.9万美元和马萨诸塞州州经营亏损结转约4124.2万美元，以及联邦和州研发税收抵免结转分别为70.1万美元和53.3万美元[131] - 2020年第一季度和2019年全年，公司从Astellas收到联合成本报销款34.4万美元和18.6万美元[149] - 截至2020年3月31日，公司有208.8万美元的使用权资产，41.1万美元的流动租赁负债和203万美元的非流动租赁负债[151] - 2020年第一季度，公司记录10.7万美元的经营租赁成本、9.3万美元的可变租赁成本和3万美元的短期租赁成本，租赁费用为13.8万美元[151] - 2020年第一季度，公司支付与租赁负债计量相关的现金7.2万美元[151] - 截至2020年3月31日，加权平均剩余租赁期限为4.9年，加权平均折现率为6.0%[155] - 截至2020年3月31日，公司承诺自2019年10月起十二个月内支付研究机构70.5万美元[157] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损7380万美元，2020年第一季度、2019年和2018年净亏损分别为490万美元、1870万美元和1920万美元[176] - 自成立以来，公司通过多种方式筹集约3.165亿美元资金[176] - 2020年第一季度公司研发费用为667万美元，2019年同期为344.6万美元，预计未来将大幅增加[197] - 截至2019年12月31日，公司有联邦净运营亏损结转约5020万美元，马萨诸塞州州净运营亏损结转约4120万美元，联邦和州研发税收抵免结转分别为70万美元和50万美元[206] - 2017年3月公司发生所有权变更，1240万美元联邦净运营亏损结转使用受限，预计可使用约1080万美元[207] - 2019年10月公司因首次公开募股发生第二次所有权变更，约4610万美元联邦净运营亏损结转使用受限，但预计可全部使用[208] - 2020年第一季度营收为730万美元，2019年同期无营收[210] - 2020年第一季度研发费用为670万美元，较2019年同期的340万美元增加330万美元[212] - 2020年第一季度平台开发、早期研究和未分配费用为560万美元，较2019年同期的260万美元增加300万美元[213] - 2020年第一季度一般及行政费用为620万美元，较2019年同期的250万美元增加370万美元[214] - 2020年第一季度总运营费用为1291.9万美元，较2019年同期的591.6万美元增加700.3万美元[209] - 2020年第一季度运营亏损为565.5万美元，较2019年同期的591.6万美元减少26.1万美元[209] - 2020年第一季度利息收入为71万美元，较2019年同期的9.9万美元增加61.1万美元[209] - 2020年第一季度投资实现收益为6.9万美元，2019年同期无此项收益[209] - 2020年第一季度外汇收益为1000美元，2019年同期亏损9000美元[209] - 2020年第一季度净亏损为491.3万美元，较2019年同期的582.6万美元减少91.3万美元[209] 公司股权及融资相关 - 2019年9月20日，公司进行1比6.7355的普通股反向股票分割，授权资本修订为1亿股普通股和1.48724922亿股面值0.001美元的优先股[30] - 2019年10月，公司完成首次公开募股，发行并出售632.5万股普通股，每股价格14美元，净收益约7970万美元[31] - 公司2014年股票激励计划预留855.0415万股普通股，截至2020年3月31日无可用股份[111] - 2019年激励奖励计划初始预留310万股普通股用于发行，2020年1月1日增加123.378万股至433.378万股，且每年自动增加前一年12月31日流通股数量的4%[112] - 2020年第一季度，2019计划授予110.6536万股，行使价23.85美元；2014计划行使16.4743万股，行使价1.88美元，没收2350股，行使价2.14美元[116] - 截至2020年3月31日，2019计划和2014计划的加权平均剩余合同期限分别为9.69年和8.67年，合计内在价值分别为463.9万美元和6793.5万美元[116] - 公司确定股票期权授予日公允价值的假设：无风险利率1.5%，预期期限6年，预期波动率78.7%，预期股息收益率0%[117] - 2019年员工股票购买计划初始预留31.5万股，每年自动增加前一年12月31日流通股数量的1%，截至2020年3月31日未发行[128] - 公司在2019年10月完成首次公开募股，发行632.5万股普通股，每股价格14美元，净收益约7970万美元[175] - 公司在2019年7月完成C轮可转换优先股融资，发行3949.296万股，总收益约6170万美元[175] - 公司在2019年7月与安斯泰来制药签订协议，获得8000万美元预付款[175] 公司业务合作相关 - 公司与Astellas Pharma Inc.达成合作安排[71] - 2019年7月公司与Astellas达成合作协议，Astellas支付8000万美元预付款，潜在开发里程碑付款最高2.3亿美元，商业化里程碑付款最高3.15亿美元[141] - 公司在2020年第一季度和自协议签订以来，分别确认Astellas协议收入726.4万美元和3621.1万美元[147] - 安斯泰来制药根据协议可能支付高达2.3亿美元的开发里程碑付款和3.15亿美元的商业里程碑付款，以及低至中双位数百分比的分层特许权使用费[180] - 公司在2020年第一季度确认安斯泰来协议8000万美元预付款中的730万美元为收入，自协议签订以来共确认3620万美元[180] - 公司与麻省理工学院签订协议，支付5万美元许可费，发行占当时已发行股本5%的普通股，可能支付高达290万美元的里程碑付款[182] - 公司与马萨诸塞州眼耳医院签订协议，支付2万美元许可费，可能支付高达35万美元的里程碑付款[185] - 2018年9月公司与CALIBR签订许可协议，支付100万美元许可费，需支付最高2600万美元里程碑付款，支付中个位数版税和10% - 50%的分许可收入版税[186][187] - 2018年9月公司与斯克里普斯签订研究资助和期权协议，需支付70万美元资助其研究活动[188] - 2019年12月公司与剑桥企业签订独家专利许可协议，支付5万美元许可费，每年支付5万美元许可费，需支付最高1050万美元里程碑付款，并支付低个位数版税[190][191] - 2019年7月公司与安斯泰来达成协议，收到8000万美元预付许可费，2019年确认1600万美元收入，截至2020年3月31日的三个月和协议签订后分别确认730万美元和3620万美元收入[193] 公司会计政策相关 - 公司财产和设备按成本入账，采用直线法折旧，实验室设备、计算机设备和办公家具等折旧年限为3年[58] - 2020年和2019年第一季度，公司未确认任何长期资产减值损失[59] - 研发费用包括薪资福利、材料供应、临床试验费用等，相关合同付款在发生时记录为研发费用[60] - 公司于2020年1月1日提前采用ASC 842，对期限超12个月的租赁在资产负债表记录使用权资产和租赁负债[62] - 公司按ASC Topic 606核算与客户的合同，采用五步模型确认收入[72][73] - 公司评估承诺的商品或服务是否可明确区分以确定合同中的履约义务[75] - 若合同含可变对价，公司用预期价值法或最可能金额法估计，且后续重新评估[76] - 含开发和监管里程碑付款的安排，公司评估里程碑达成可能性并调整交易价格[77] - 含基于销售的特许权使用费的合同，公司在相关销售发生或履约义务满足时确认收入[78] - 公司将客户预付款在收入确认前记为递延收入，预计12个月内确认的记为流动负债[80] - 公司按ASC Topic 718核算股份支付，用Black - Scholes模型估计期权公允价值[82] - 公司将股份支付奖励公允价值在归属期直线摊销计入费用[85] - 公司于2020年1月1日采用新租赁标准，记录了120万美元的使用权资产和150万美元的租赁负债，第一季度分别增加100万美元[96] 公司运营及其他相关 - 公司依靠第三方制造商供应研发产品，临床项目依赖单一制造商[53] - 2020年3月31日和2019年12月31日，公司现金及现金等价物全部为银行存款和货币市场基金[47] - 2020年3月31日和2019年12月31日，短期可销售证券为美国国债投资[50] - 截至2020年3月31日，公司未因担保义务产生损失，无重大未决索赔，预计无重大索赔，未计提相关准备金[164] - 公司计划在2021年下半年向FDA提交多发性硬化症产品候选药物的研究性新药申请[171]