市场患者情况 - 公司估计全球约有52000例营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者，美国约有3500例确诊患者，美国每位DEB患者每年的姑息治疗费用估计在20万至40万美元之间[73] - 公司估计全球约有23000例转谷氨酰胺酶 - 1（TGM1）缺乏的常染色体隐性遗传性先天性鱼鳞病（ARCI）患者，每年约有400例新病例[82] B - VEC产品临床数据 - 公司B - VEC产品在1/2期联合研究中，10个伤口中有9个完全闭合（100%），平均完全闭合时间为17.4天（中位数14天），截至最后一次随访，两名患者伤口完全闭合后的平均持续时间为113天（中位数110天）[75] 股票发行情况 - 2019年6月27日，公司完成250万股普通股公开发行，每股价格40美元，扣除相关费用后净收益9380万美元；7月3日，承销商行使期权额外购买353946股，净收益1330万美元[84] 财务关键指标（截至2019年9月30日） - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资余额约为2.032亿美元，2019年第三季度和前九个月净亏损分别为430万美元和1370万美元，累计亏损3370万美元[85] - 截至2019年9月30日，公司累计亏损3370万美元，现金、现金等价物和短期投资约2.032亿美元，预计可支持至少12个月运营[104] - 截至2019年9月30日，公司有现金、现金等价物和短期投资2.032亿美元，认为利率变动10%不会对经营和财务状况产生重大影响[119] 产品资质情况 - 公司B - VEC产品获得美国FDA和欧洲EMA孤儿药指定，FDA还授予其快速通道指定和罕见儿科疾病指定，以及再生医学先进疗法（RMAT）指定；获得欧洲EMA优先药物（PRIME）资格[77][78][79] - 公司KB105产品于2019年10月获得美国FDA快速通道指定，2019年10月获得欧洲EMA孤儿药指定，此前于2018年8月已获得美国FDA孤儿药指定[80][81] 专利情况 - 2019年10月，美国专利商标局授予公司专利号10441614，涵盖其用于皮肤靶向治疗的STAR - D载体平台及其使用方法[83] 收入情况 - 公司目前没有获批产品，尚未从产品销售或其他来源获得任何收入，未来可能从产品销售、特许权使用费、许可费、里程碑付款或前期付款中获得收入[88] 费用及亏损预计情况 - 公司预计研发费用和一般及行政费用未来将增加，以支持产品研发和公司运营[91][93] 费用及亏损对比情况（2019年与2018年） - 2019年第三季度研发费用为388.5万美元，较2018年增加200万美元；一般及行政费用为145.7万美元，增加39.9万美元；净亏损427.2万美元，增加151.7万美元[96][97][98] - 2019年前九个月研发费用为1126.7万美元，较2018年增加630.8万美元；一般及行政费用为466万美元，增加192.2万美元；净亏损1373.1万美元，增加655万美元[100][101][102] 现金流量情况（2019年前九个月与2018年对比） - 2019年前九个月经营活动净现金使用量为1170万美元，2018年为590万美元[109][110][111] - 2019年前九个月投资活动净现金使用量为440万美元，2018年为660万美元[109][112][113] - 2019年前九个月融资活动净现金流入为1.07226亿美元，主要来自6月公开发行股票；2018年为960万美元，主要来自私募[109][114][115] 资金用途及支持情况 - 公司预计主要资本用于薪酬、制造、研发等费用，资金可支持B - VEC 3期临床试验和KB105的1/2期临床试验[105] 资金需求情况 - 公司认为商业化B - VEC或其他候选产品需大量额外资金，否则可能影响产品开发和商业化[108] 表外安排及合同义务情况 - 公司无表外安排，合同义务除特定说明外无重大变化[116][117]