公司在研产品临床试验计划 - 公司于2020年7月28日启动B - VEC治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）的3期关键试验，预计2021年提交生物制品许可申请（BLA）[80] - 公司于2020年8月4日启动KB105治疗常染色体隐性遗传性先天性鱼鳞病（ARCI）的1/2期研究的2期部分[80] - 公司预计2020年下半年开始KB301治疗皱纹和痤疮疤痕的1期临床研究[81] - 公司预计2021年上半年为KB407提交研究性新药（IND）申请[82] - 公司预计2022年完成并验证15万平方英尺的ASTRA设施[83] - 公司预计2021年获得B - VEC 3期试验的顶线数据并向FDA提交BLA[90] - 公司认为GEM - 3的数据将在BLA提交后不久作为向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA）的基础[90] - 2020年8月，公司启动KB105治疗ARCI的1/2期临床试验第二阶段，计划最多再招募约4名患者，包括儿科患者[94] - 公司预计2020年下半年开始KB301治疗皱纹和痤疮疤痕的1期临床试验[97] - 公司正在开发KB407作为治疗囊性纤维化的非侵入性吸入式基因治疗产品，目前处于临床前阶段，计划2021年提交IND申请[99] B - VEC 3期关键试验详情 - B - VEC的3期关键试验GEM - 3旨在招募约30名6个月及以上的DEB患者[89] - B - VEC的3期关键试验中，每个伤口的剂量为4x10⁸至1.2x10⁹ PFU[89] 公司技术平台 - 公司拥有基于工程化HSV - 1的专利平台，可创建编码功能性蛋白质的载体[79] 公司财务数据关键指标变化 - 2020年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资余额约为2.972亿美元，累计亏损为5120万美元[103] - 2020年第二季度和上半年净亏损分别为680万美元和1220万美元，2019年同期分别为530万美元和950万美元[103] - 2020年第二季度研发费用为363.9万美元，较2019年同期减少57.7万美元，主要因外包研发活动减少98.1万美元和实验室用品减少11.8万美元[113][114] - 2020年第二季度一般及行政费用为331.5万美元，较2019年同期增加164.1万美元，主要因薪资相关费用增加95.5万美元、市场研究相关费用增加49万美元和其他行政费用增加19.6万美元[113][115] - 2020年第二季度利息及其他收入为12.1万美元，较2019年同期减少42.1万美元[113][116] - 公司目前没有获批产品用于商业销售，尚未产生任何产品销售或其他来源的收入[106] - 2020年上半年研发费用为716.4万美元，较2019年的738.3万美元减少21.9万美元[118] - 2020年上半年一般及行政费用为573.5万美元，较2019年的320.2万美元增加253.3万美元[118] - 2020年上半年总运营费用为1289.9万美元，较2019年的1058.5万美元增加231.4万美元[118] - 2020年上半年净亏损为1217.4万美元，较2019年的945.9万美元增加271.5万美元[118] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损5120万美元，现金、现金等价物和短期投资约为2.972亿美元[123] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为1130万美元，2019年为740万美元[128] - 2020年上半年投资活动净现金使用量为230万美元，2019年为370万美元[128] - 2020年上半年融资活动净现金流入为1.177亿美元，主要来自2020年5月公开发行股票；2019年为9410万美元，主要来自2019年6月公开发行股票[128][133][134] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.972亿美元，预计利率变动10%不会对经营成果或财务状况产生重大影响[139] 囊性纤维化患者情况 - 2018年美国囊性纤维化患者的中位死亡年龄为30.8岁，美国约有3万名患者，全球超过7万名患者，2018年约有850例新病例[100] 公司法规选择 - 公司作为新兴成长型公司，选择不享受JOBS法案下新或修订会计准则的豁免[137]