公司业务概况 - 公司是药物发现公司，产品管线涵盖临床前和临床开发各阶段的两类化合物，有广泛治疗潜力[120] - 公司有两类抗癌药物在研，分别是LB - 100系列蛋白磷酸酶抑制剂和LB - 200系列组蛋白去乙酰化酶抑制剂[152] 公司资金状况 - 截至2019年6月30日，公司有现金及现金等价物3563956美元用于运营[130] - 公司尚未开展创收业务，无正向运营现金流，依赖定期注入股权资本满足运营需求[121] - 管理层认为公司持续经营能力存在重大疑问，独立注册会计师事务所也表达了相同疑虑[127] - 公司预计2020年末开始需要筹集额外资金[130] - 截至2019年6月30日，公司未开展创收业务，无正向经营现金流，依赖股权融资满足运营需求[173] - 2019年6月30日，公司营运资金为3,396,224美元，较2018年12月31日减少727,306美元[194] - 2019年6月30日，公司现金及现金等价物为3,563,956美元[195] - 2019年截至6月30日的六个月，经营活动使用现金709,056美元，2018年为769,753美元[197] - 2019年6月30日，公司无表外安排[216] 公司合作与临床试验计划 - 2019年7月31日，公司与GEIS达成合作协议开展临床试验，目标是2019年12月31日季度内入组首位患者，约170名患者将在两年内入组，预计2022年12月完成试验并公布结果[125] - 公司与莫菲特癌症中心达成为期5年的临床试验研究协议，2019年4月开始对低或中1风险MDS患者进行LB - 100的1b/2期临床试验，预计2年完成，3年内完成最终分析和报告[167] - 公司计划对未治疗的小细胞肺癌患者开展1b/2期随机临床试验，比较含与不含LB - 100的标准方案[169] - 公司计划开展1b/2期随机临床试验，在PD - 1抑制剂基础上加用LB - 100治疗几种癌症[170] - 小细胞肺癌和LB - 100联合PD - 1抑制剂的1b/2期临床试验需额外融资或合作关系[171] 公司成本支出情况 - 2019年和2018年第二季度，公司分别向Theradex支付1835美元和0美元以更新LB - 100一期临床试验结果；2019年和2018年前六个月，分别支付2768美元和0美元[139] - 2019年第二季度和前六个月，公司根据与Moffitt的协议分别支付13253美元，截至2019年6月30日，该协议累计产生成本13253美元[141] - 与Theradex的工作订单协议成本预计约954000美元，其中约94%支付给Theradex作为服务费用，约6%为转付成本；2019年第二季度和前六个月分别产生成本15529美元和48493美元，截至2019年6月30日累计成本60399美元[142] - 2019年和2018年第二季度，专利和许可成本分别为119133美元和243153美元；2019年和2018年前六个月分别为309906美元和460813美元[146] - 2019年截至6月30日的三个月，一般及行政成本为547,763美元，较2018年增加216,924美元，增幅65.6%[178][180] - 2019年截至6月30日的三个月，研发成本为80,123美元，较2018年增加39,017美元，增幅94.9%[181][183] - 2019年截至6月30日的三个月，公司利息收入为17,422美元，2018年为525美元；净亏损为610,464美元，2018年为371,420美元[184] - 2019年截至6月30日的六个月，一般及行政成本为938,191美元，较2018年增加253,282美元，增幅37.0%[186][188] - 2019年截至6月30日的六个月，研发成本为128,437美元，较2018年增加61,642美元，增幅92.3%[189][191] - 2019年截至6月30日的六个月，公司利息收入为27,428美元，2018年为1,124美元；净亏损为1,039,200美元，2018年为750,580美元[192] - 公司与BioPharmaWorks合作协议月费10000美元，2019年和2018年6月30日止六个月研发成本分别为40000美元和30000美元[204] - 公司与INSERM的专利协议，开发里程碑付款最高1750000美元，商业里程碑付款最高6500000美元[205] - 公司与Liberi的咨询协议，一次性预付费用18348美元，按净付款2.5%收费，2019年6月30日未摊销余额6881美元[206] - 公司与Moffitt的独家许可协议，非退还许可发行费25000美元，年度许可维护费25000美元，里程碑付款最高1897000美元，可减40% [207] - 公司与Moffitt的许可协议，2019年6月30日止三个月和六个月运营费用分别为6233美元和21507美元[208] - 公司向Moffitt支付全球累计净销售额4%的特许权使用费，可减至2%，前四年最低50000美元，第五年起最低100000美元，可减40% [209] - 公司与Moffitt的临床试验研究协议，2019年6月30日止六个月支付13253美元[211] - 公司与Theradex的工作订单协议，成本约954000美元，2019年6月30日止六个月成本48493美元[212] - 公司与Triligent的工作订单协议，成本不超10500美元，2019年6月30日止六个月支付840美元[214] 公司营收情况 - 2019年和2018年截至6月30日的三个月及六个月公司均无营收[177][185] 公司药物研发成果 - LB - 100一期临床试验中，20名可测量疾病患者里，1例胰腺癌客观缓解（肿瘤缩小）持续11个月，9例进展期实体瘤停止生长（病情稳定）4个月以上[153] - del(5q)MDS肿瘤缺失50%的PP2A活性，可能对LB - 100抑制PP2A更敏感[161] 公司专注方向 - 公司专注于在2期临床试验中证明LB - 100对一种或多种特定人类癌症的显著治疗益处[166] 相关癌症背景信息 - 小细胞肺癌占所有肺癌约15%，肝细胞癌是世界第5大常见癌症和第3大癌症死因[162]