公司融资与运营资金 - 公司拟进行公开发行，预计产生约937.5万美元的总收益，以满足至少未来两年的运营资金需求[148] - 截至2020年9月30日，公司有107.6248万美元的现金及现金等价物用于运营[152] - 公司尚未开始任何创收业务，没有来自运营的正现金流，依赖定期注入股权资本来满足运营需求[147] - 截至2020年9月30日，公司未开展创收业务，无正向运营现金流，依赖股权融资满足运营需求[181] 公司股权相关 - 2020年7月14日，公司董事会批准了1比6的反向股票分割，待监管批准并与公开发行完成同时实施[150] 公司持续经营能力 - 公司的合并财务报表基于持续经营假设编制，但管理层和独立注册会计师均对公司在报表发布后一年内持续经营的能力存在重大怀疑[153][154] 公司药物研发成果 - 公司开发了LB - 100和LB - 200两个系列的药物，LB - 100系列对多种癌症有活性，还能增强常用抗癌药物的有效性[170] - LB - 100系列有潜力成为同类首创，可用于治疗多种癌症、血管和代谢疾病；LB - 200系列有潜力成为同类中最有效的，可用于治疗癌症、神经退行性疾病和慢性遗传性疾病[171] - 公司完成了LB - 100的1期临床试验，显示其在可耐受剂量下具有抗肿瘤活性，20名有可测量疾病的患者中，1例胰腺癌客观缓解持续11个月，9例其他进行性实体瘤疾病稳定4个月以上[176] 公司财务成本与费用计量 - 公司的研究和开发成本主要包括支付给顾问和承包商的费用等，按合同期限分摊计入运营成本[160][161] - 公司定期向人员发行普通股和股票期权作为服务报酬，按授予日公允价值计量并在归属期内直线法确认为补偿费用[165][166] 公司关键财务指标变化 - 2020年第三季度，公司净亏损160.1655万美元，2019年同期为107.9072万美元；2020年前九个月，净亏损235.7955万美元，2019年同期为211.8272万美元[192][201] - 2020年第三季度，公司行政成本为80.2273万美元，较2019年的52.236万美元增加27.9913万美元，增幅53.6%；2020年前九个月，行政成本为135.0201万美元，较2019年的146.0551万美元减少11.035万美元，降幅7.6%[185][186][194][195] - 2020年第三季度，公司研发成本为79.942万美元，较2019年的57.0601万美元增加22.8819万美元；2020年前九个月，研发成本为101.2038万美元，较2019年的69.9038万美元增加31.3万美元[188][189][197][198] - 2020年第三季度，公司利息收入为38美元，2019年同期为13889美元；2020年前九个月，利息收入为4284美元，2019年同期为41317美元[191][200] - 截至2020年9月30日，公司营运资金为96.6673万美元，较2019年12月31日的243.4135万美元减少146.7462万美元[202] - 2020年前九个月，经营活动使用现金139.2372万美元，2019年同期为129.661万美元[206] - 2020年前九个月，融资活动包括支付递延发行成本13.0244万美元，2019年同期无融资活动[209] 公司临床试验相关 - 公司与莫菲特癌症中心签订为期五年的临床试验研究协议，评估抗癌化合物LB - 100对骨髓增生异常综合征患者的治疗效果[210] - 一项评估LB - 100治疗骨髓增生异常综合征的1b/2期临床试验计划招募41名患者，按当前招募速度，试验将在启动后四年完成，预计2023年7月完成最终分析和报告[211] - 2020和2019年截至9月30日的三个月内，公司根据协议分别向Moffitt支付10,643美元和9,996美元；九个月内分别支付36,008美元和23,249美元；截至2020年9月30日，该协议累计产生成本81,101美元[212] - 公司与GEIS的临床试验预计2021年9月30日结束的季度开始，2024年9月30日结束的季度完成，原计划2020年6月30日结束的季度开始[215] - 公司与GEIS的协议预计招募约150名患者，多柔比星组中位无进展生存期为4.5个月，多柔比星加LB - 100组为7.5个月[214] - 2020和2019年截至9月30日的三个月内，公司根据与GEIS的协议分别产生成本0美元和87,471美元；九个月内分别产生成本43,411美元和87,471美元；截至2020年9月30日，该协议累计产生成本130,882美元[217] - 截至2020年9月30日，公司上述临床试验协议的总承诺金额约为504.9万美元，其中GEIS临床试验约442.8万美元，Moffitt临床试验约62.1万美元，预计在2025年6月30日前产生[218] 公司其他协议成本 - 公司与Theradex的工作订单协议成本估计约为95.4万美元，其中约94%支付给Theradex，约6%为转付成本；截至2020年9月30日，该协议累计产生成本75,885美元[220] - 截至2020年9月30日，公司与Theradex的临床试验监测协议未支付的承诺金额约为87.5万美元，预计在2025年6月30日前产生[221] - 截至2020年9月30日，公司其他两项短期临床研究协议未支付的承诺金额约为25.8万美元，预计在未来五个月内产生；2020年截至9月30日的三个月和九个月内，该协议产生成本41,625美元[222] - 公司与INSERM的专利协议，开发里程碑最高支付175万美元，商业里程碑最高支付650万美元；截至2020年9月30日和2019年12月31日，该协议无应付款项[223] - 公司与Moffitt的许可协议，公司需支付非退还许可发行费2.5万美元、年度许可维护费2.5万美元，里程碑付款最高189.7万美元（某些情况可减40%）；销售提成4%（某些情况减至2%），前四年最低季度提成5万美元，第五年及以后每年最低10万美元（某些情况减40%）[225][226] 公司人员雇佣协议 - 2020年8月1日公司与James Miser博士签订雇佣协议，年薪15万美元，获50万份公司普通股期权，需投入至少50%工作时间，截至2020年9月30日的三个月和九个月薪资费用为2.5万美元[229] - 2020年8月12日公司与Robert Weingarten签订雇佣协议，年薪12万美元，获35万份公司普通股期权，截至2020年9月30日的三个月和九个月薪资费用为1.6452万美元[230] - 公司与James Miser博士的协议有效期至生效日期起一年，可自动续约，终止需提前60天书面通知[229] - 公司与Robert Weingarten的协议有效期至生效日期起一年，可自动续约，终止需提前60天书面通知[230] 公司咨询与合作协议 - 2013年12月24日公司与NDA Consulting Corp.签订协议，季度咨询费4000美元，2020年和2019年截至9月30日的三个月咨询费均为4000美元，九个月均为1.2万美元[231] - 2015年9月14日公司与BioPharmaWorks签订合作协议，月费1万美元，2020年和2019年截至9月30日的三个月费用均为3万美元，九个月分别为9万和7万美元[232][233] - 公司与NDA Consulting Corp.的协议自2014年起每年自动续约[231] - 公司与BioPharmaWorks的合作协议初始为期两年，后续自动按年续约，终止需提前60天通知[233] 公司其他协议 - 2020年8月12日公司与FAST签订主服务协议，若临床前研究证实LB - 100效果，公司将支付FAST研究结果收益的5%，最高25万美元[234] 疾病相关数据 - Angelman综合征在美国影响约1/12000至1/20000的人[234]