财务数据关键指标变化 - 2019年和2018年第一季度净亏损分别为1800万美元和1640万美元，截至2019年3月31日累计亏损1.663亿美元[140] - 2019年和2018年第一季度总运营费用分别为2150万美元和1810万美元，预计未来运营费用将大幅增加[141] - 2019年3月31日止三个月研发费用为1300万美元，较2018年同期的700万美元增加600万美元[172][175] - 2019年3月31日止三个月一般及行政费用为850万美元，较2018年同期的1110万美元减少260万美元[172][174] - 2019年3月31日止三个月许可收入为80万美元，系合作与许可协议1亿美元预付款的摊销[172][173] - 2019年3月31日止三个月外汇收益为270万美元，较2018年同期的100万美元增加170万美元[172][177] - 2019年3月31日止三个月认股权证负债公允价值无变化，2018年同期减少70万美元[172][176] - 2019年第一季度经营活动产生的现金流量为8220万美元，2018年同期使用现金1740万美元[181] - 2019年第一季度投资活动使用现金110万美元，2018年同期使用现金120万美元[181][185] - 2019年第一季度融资活动提供现金7760万美元，2018年同期提供现金4240万美元[181][186] 现金及资金情况 - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为2.273亿美元，自成立以来通过出售普通股、A类普通股和C类可转换优先股获得约2.837亿美元，与杨森制药的合作获得1亿美元[139] - 基于2019年3月31日的现金及现金等价物，公司估计资金可支持运营至2022年[144] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为2.273亿美元[180] - 基于现有现金及合作与许可协议预计获得的研究资金，公司估计能够为运营费用和资本支出需求提供资金至2022年[188] - 公司未来资金需求取决于多项因素，包括产品研发进度、成本、战略合作等[189][190] - 若通过股权或可转债融资，股东权益将被稀释；若通过第三方融资，可能需放弃部分权利[191] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为2.273亿美元，均为无息银行存款[195] 业务合作与交易 - 2019年1 - 2月，公司修订与UCLB的许可协议，就CNGB3相关协议向UCLB支付150万英镑并发行150万英镑普通股[152] - 2019年1月30日，公司与杨森达成战略合作，杨森支付1亿美元预付款，公司有资格获得高达3.4亿美元的里程碑付款和20%的净销售额特许权使用费[153] - 2019年3月1日，公司完成私募配售，发行579.7102万股普通股，获得约8000万美元收益[154] 业务线项目进展 - AAV - RPE65治疗RPE65缺陷的1/2期剂量递增试验治疗15名患者，达到主要安全耐受性终点，多个次要终点有显著改善[149] - AAV - CNGB3治疗全色盲研究已完成，共治疗23名患者[150] - AAV - RPGR治疗X连锁视网膜色素变性正在招募随机扩展部分患者，预计治疗40名患者[150] 其他财务相关情况 - 2019年第一季度末，公司合同义务承诺无重大变化[192] - 公司未参与任何表外安排，无可变利益实体持股[193] - 公司作为新兴成长型公司，选择利用JOBS法案的过渡期来遵守新会计准则[194] - 公司面临外汇汇率风险，2019年3月31日，外汇汇率不利变动10%不会导致净亏损显著增加[195] - 截至2019年3月31日，除应付账款、应计费用和资本化租赁义务外，公司无其他未偿债务[195]