财务数据关键指标变化 - 现金及资金来源 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为2.043亿美元，自成立以来通过出售普通股、A类普通股和C类可转换优先股获得约2.837亿美元，与杨森制药的合作获得1亿美元[147] - 截至2019年6月30日，公司有2.043亿美元的现金及现金等价物[197] - 2019年上半年融资活动提供现金7760万美元，来自普通股私募所得8000万美元，扣除发行成本240万美元[202] - 2018年上半年融资活动提供现金1.315亿美元，来自IPO发行普通股所得6980万美元、C系列优先股发行所得5620万美元、认股权证行使所得970万美元，扣除票据支付140万美元和发行成本280万美元[203] 财务数据关键指标变化 - 净亏损情况 - 2019年和2018年第二季度净亏损分别为2080万美元和3000万美元，2019年和2018年上半年净亏损分别为3880万美元和4640万美元，截至2019年6月30日累计亏损1.871亿美元[148] - 2019年第二季度净亏损为2082.24万美元，2018年同期为2998.08万美元，减少915.84万美元[182] - 2019年上半年净亏损为3880.43万美元，2018年同期为4638.42万美元，减少757.99万美元[188] - 2018年上半年经营活动使用现金3640万美元，净亏损4640万美元，非现金费用1710万美元[200] 财务数据关键指标变化 - 运营费用情况 - 2019年和2018年上半年总运营费用分别为4470万美元和4320万美元，预计运营费用将因产品研发活动增加，但合作协议的研究资金会部分抵消增长[149] - 2019年第二季度总运营费用为2320.89万美元，2018年同期为2516.87万美元，减少195.98万美元[182] - 2019年上半年总运营费用为4468.46万美元，2018年同期为4321.81万美元，增加146.65万美元[188] 财务数据关键指标变化 - 许可收入情况 - 2019年第二季度许可收入为198.17万美元，2018年同期为0，增长198.17万美元[182] - 2019年上半年许可收入为276.66万美元，2018年同期为0，增长276.66万美元[188] 财务数据关键指标变化 - 现金流量情况 - 2019年上半年经营活动产生的现金流量为6042.19万美元，2018年同期为 - 3642.54万美元[198] - 2019年上半年投资活动使用的现金流量为 - 220.70万美元，2018年同期为 - 131.80万美元[198] - 2019年上半年融资活动提供的现金流量为7756.09万美元，2018年同期为1.3147亿美元[198] - 2019年和2018年上半年投资活动使用现金分别为220万美元和130万美元[201] 财务数据关键指标变化 - 资金预测与需求 - 基于2019年6月30日的现金及现金等价物，估计资金足够支持运营费用和资本支出至2022年，但估计可能有误[152] - 公司预计到2022年有能力为运营费用和资本支出需求提供资金[205] - 公司未来资金需求受产品临床前和临床试验进展、成本和结果等多种因素影响[206] - 公司预计通过股权发行、债务融资等方式满足现金需求[207] - 若通过出售股权或可转换债券筹集资金，股东权益将被稀释[208] 财务数据关键指标变化 - 其他财务情况 - 2019年上半年合同义务承诺无重大变化[209] - 公司未参与任何表外安排，无可变利益实体持股[210] 各条业务线数据关键指标变化 - 业务现状与前景 - 公司有6个临床项目和一系列临床前项目，尚未产生产品收入，预计未来几年也难以实现产品销售收入[148] 各条业务线数据关键指标变化 - 具体项目进展 - AAV - CNGA3治疗色盲症已启动1/2期剂量探索试验，正在招募3至15岁儿童[157] - AAV - RPE65治疗RPE65缺陷症的1/2期剂量递增试验6个月数据积极，达到主要安全和耐受性终点，预计2019年与全球监管机构会面确定开发路径[158] - AAV - GAD治疗帕金森病预计2019年与FDA会面确定临床路径以支持监管批准[159] - AAV - hAQP1治疗2/3级放射性口干症已启动多中心1/2期剂量探索试验，单中心1期剂量探索研究也在继续招募患者[160] 公司人员情况 - 公司目前全职员工超过100人，扩大了工艺开发、制造和临床运营团队[162]