公司项目管线情况 - 公司有6个临床开发项目和广泛的临床前及研究项目管线[142] 公司资金获取与持有情况 - 截至2020年3月31日，公司通过出售股份获得约3.587亿美元，与杨森的合作协议获得1亿美元，现金及现金等价物为2.104亿美元[143] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为2.108亿美元[180] - 截至2020年3月31日，公司持有的外汇远期合约名义金额总计379万美元，净公允价值为373万美元[189] 公司亏损情况 - 2020年和2019年第一季度净亏损分别为1570万美元和1800万美元，截至2020年3月31日累计亏损2.187亿美元[144] - 2020年第一季度净亏损为1568.12万美元，2019年同期为1798.19万美元，减少230.07万美元[171] 公司运营费用情况 - 2020年和2019年第一季度总运营费用分别为1990万美元和2150万美元[145] - 2020年第一季度一般及行政费用为1180.61万美元，2019年同期为849.95万美元，增长330.67万美元[171][172] - 2020年第一季度研发费用为808.33万美元，2019年同期为1297.62万美元，减少489.29万美元[171][173] 公司资金支持情况 - 预计现有资金足够支持运营和资本支出至2022年[147] 公司临床试验数据报告计划 - 2020年将报告AAV - RPGR治疗X连锁视网膜色素变性的1/2期临床试验数据[154] - 预计2020年第二季度恢复AAV - AQP1治疗2/3级放射性口干症新患者治疗，下半年报告初步临床数据[155] 公司新药研究申请计划 - 预计2020年末或2021年初提交AAV - GAD治疗帕金森病的新药研究申请[156] 公司设施投入运营计划 - 预计cGMP质粒生产设施2020年底投入运营，第二个cGMP病毒载体制造设施2021年投入运营[158] 公司费用增减预期 - 预计未来研发和行政费用将大幅增加，部分会被合作协议的研究资金抵消[164][162] 公司许可收入情况 - 2020年第一季度许可收入为420.96万美元，2019年同期为78.5万美元，增长342.46万美元[171][172] 公司外汇情况 - 2020年第一季度外汇损失为75.67万美元，2019年同期外汇收益为271.84万美元，减少347.51万美元[171][175] 公司现金活动情况 - 2020年第一季度经营活动使用现金1238.33万美元，2019年同期提供现金8216.6万美元[181] - 2020年第一季度投资活动使用现金403.6万美元，2019年同期使用现金111.52万美元[181][184] - 2020年第一季度融资活动提供现金16.48万美元，2019年同期提供现金7756.64万美元[181][185]