财务数据关键指标变化 - 收入 - 截至2020年9月30日，公司从普通股、A类普通股和C类可转换优先股销售中获得约3.719亿美元毛收入，从与杨森制药的合作协议中获得1亿美元[164] - 2020年第三季度许可收入为510万美元，2019年同期为360万美元，增长源于1亿美元前期付款摊销增加[196][197] - 2020年前三季度许可收入为1180万美元，2019年同期为630万美元，增长源于1亿美元前期付款摊销增加[203][205] 财务数据关键指标变化 - 亏损 - 2020年和2019年第三季度净亏损分别为640万美元和1050万美元，2020年和2019年前九个月净亏损分别为4750万美元和4930万美元[166] - 2020年前九个月，公司净亏损4600万美元，其中非现金费用2510万美元[216] - 2019年前九个月，公司净亏损4930万美元，收到合作协议预付款1亿美元[217] 财务数据关键指标变化 - 现金及等价物与累计亏损 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为1.793亿美元，累计亏损为2.506亿美元[164][167] - 截至2020年9月30日，公司有现金、现金等价物和受限现金1.793亿美元[214] 财务数据关键指标变化 - 运营费用 - 2020年和2019年前九个月总运营费用分别为6110万美元和5920万美元[168] - 公司预计运营费用将大幅增加，但合作协议的研究资金将部分抵消这些增加[168] - 2020年第三季度一般及行政费用为890万美元，2019年同期为990万美元，减少100万美元主要因薪资及差旅成本降低[196][198][199] - 2020年第三季度研发费用为460万美元，2019年同期为460万美元，增加1.2万美元主要因合作协议研究资金增加[196][200] - 2020年前三季度一般及行政费用为3220万美元，2019年同期为3180万美元，增加40万美元主要因多项费用增加但薪资及差旅成本降低[203][206] - 2020年前三季度研发费用为2890万美元，2019年同期为2740万美元，增加150万美元主要因多项成本增加但研究资金增加及非现金许可费减少[203][207] 财务数据关键指标变化 - 外汇收益 - 2020年第三季度外汇收益为190万美元，2019年同期为10万美元，增加180万美元因美元兑英镑贬值[196][201] - 2020年前三季度外汇收益为80万美元，2019年同期为310万美元，减少230万美元因美元兑英镑升值[203][208] 财务数据关键指标变化 - 现金流 - 2020年前三季度公司经营活动使用现金3440万美元，未来预计仍会产生重大费用和经营亏损[210] - 2020年前九个月，经营活动使用现金3440.5415万美元，2019年同期提供现金4201.6287万美元[215] - 2020年前九个月，投资活动使用现金2678.5696万美元，2019年同期使用现金423.074万美元[215] - 2020年前九个月，融资活动提供现金1329.1506万美元，2019年同期提供现金1.47766947亿美元[215] - 2020年前九个月，投资活动使用现金主要用于收购爱尔兰制造设施和购买物业设备，分别为1390万美元和1290万美元[218] - 2020年前九个月，融资活动提供现金主要来自发行普通股净收益1270万美元和行使股票期权所得70万美元[222] - 2019年前九个月，融资活动提供现金主要来自私募普通股总收益1.552亿美元，扣除发行成本740万美元[223] 财务数据关键指标变化 - 外汇远期合约 - 截至2020年9月30日，公司持有名义金额总计260万美元的外汇远期合约，净公允价值为258万美元，外汇汇率10%不利变动不会导致净亏损显著增加[228] 业务线数据关键指标变化 - 产品研发 - AAV - RPGR的9个月数据显示低剂量和中剂量组治疗后视力显著持续改善，12个月数据将于2020年11月13日公布[182] - 公司预计2021年上半年提交AAV - GAD的研究性新药申请[180] 业务线数据关键指标变化 - 制造设施建设与认证 - 爱尔兰香农制造园区建设进展顺利，质粒设施预计2020年底完成，病毒载体设施预计2021年底完成[183] - 公司伦敦的cGMP病毒载体制造设施于2020年第二季度重新认证[183] 财务数据关键指标变化 - 资金支持与融资方式 - 基于2020年9月30日的现金、现金等价物和受限现金，公司估计这些资金足以支持运营费用和资本支出至2022年[170] - 公司历史上主要通过手头现金和股票销售收益融资，2019年3月获1亿美元合作协议款项[212]