依曲帕米尔临床试验数据 - NODE - 301试验第一部分共招募431名患者，依曲帕米尔组SVT转窦律中位时间为25分钟，安慰剂组为50分钟（p = 0.12）；45分钟内依曲帕米尔组61%患者转窦律，安慰剂组为45%（p = 0.02）[77] - NODE - 301试验中，依曲帕米尔组患者报告的治疗满意度在全球满意度（p = 0.0069）和有效性得分（p = 0.0015）等次要终点上有显著改善；寻求急救医疗干预的患者比例，依曲帕米尔组为15%，安慰剂组为27%（p = 0.12）[78] - 更新统计分析计划后，NODE - 301中30分钟内依曲帕米尔组54%患者转窦律，安慰剂组为35%（HR 1.87，p = 0.02）[85] - NODE - 301研究中，10分钟内依曲帕米尔组32%患者转窦律，安慰剂组为14%[87] - 依曲帕米尔治疗PSVT的2期临床试验中，选定3期试验剂量下15分钟内诱导性SVT终止率为87%，安慰剂组为35%[92] 临床试验计划 - RAPID试验预计招募最多500名患者，在达到180例确诊SVT事件后完成，预计2021年末或2022年初公布topline数据[86] 公司财务亏损情况 - 2020年和2019年截至9月30日的九个月，公司净亏损分别为4130万美元和3690万美元；截至2020年9月30日，累计亏损1.548亿美元[99] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月，净亏损分别为1200万美元和1280万美元；九个月分别为4130万美元和3690万美元[132] 公司资金状况 - 2020年9月30日，公司有现金、现金等价物和短期投资1.029亿美元；2020年10月，出售预融资认股权证获得5170万美元收益[99] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.029亿美元，累计亏损为1.548亿美元[134] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.029亿美元，主要由银行存款和保证投资证书组成[160] 公司融资情况 - 2020年7月23日，公司签订证券购买协议，以每份3.7465美元价格出售预融资认股权证，可购买最多6655131股普通股，24日完成私募，扣除费用前获得约2500万美元总收益[100] - 公司与Jefferies签订公开市场销售协议，可发售最高5000万美元普通股[103] - 2020年10月22日公司进行公开发售，发行5095897股普通股，每股5.25美元，以及可购买4761903股普通股的预融资认股权证，每股5.24美元，总收益5170万美元[105] - 首次公开募股前，公司通过向合格投资者出售可转换优先股融资1.388亿美元；2019年5月，首次公开募股获得净收益8540万美元[133] - 2020年7月，公司与RTW Investments LP的关联方达成证券购买协议，私募发行预融资认股权证，总收益2500万美元；7月29日，与杰富瑞达成销售协议，可发行和出售总发行价高达5000万美元的普通股；10月22日，与杰富瑞和派珀·桑德勒公司达成承销协议，发行和出售证券，总收益5170万美元[136][137][138] 预融资认股权证情况 - 预融资认股权证初始行权价格为每股0.01美元，无到期日，持有人行权后持股不得超过公司已发行普通股的9.99%[101][102] 公司费用情况 - 2020年第三季度研发费用为822.8万美元，较2019年同期减少131.7万美元，降幅13.8%；前九个月研发费用为2872.2万美元，较2019年同期增加88.6万美元，增幅3.2%[116][124] - 2020年第三季度一般及行政费用为295.2万美元，较2019年同期增加84.8万美元，增幅40.3%；前九个月为861.1万美元，较2019年同期增加388.6万美元，增幅82.2%[124] - 2020年第三季度商业费用为90.5万美元，较2019年同期减少117.1万美元，降幅56.4%；前九个月为461.5万美元，较2019年同期减少181.3万美元，降幅28.2%[124] - 2019年同期，公司为依曲帕米治疗PSVT的疗效试验记录了1910万美元的费用，研发人员相关成本为900万美元；2020年和2019年截至9月30日的三个月分别确认了魁北克省政府提供的可报销研发投资税收抵免30万美元和10万美元，九个月分别确认了50万美元和30万美元[127] - 2020年截至9月30日的三个月，一般及行政费用增加了90万美元，增幅40%；九个月增加了400万美元，增幅82%[128] - 2020年截至9月30日的三个月，商业费用减少了120万美元，降幅56%；九个月减少了180万美元，降幅28.2%[130] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月，净利息收入分别为10万美元和80万美元；九个月分别为60万美元和200万美元[131] 公司费用削减计划 - 公司预计在2020财年剩余时间将运营费用降低20% - 25%，主要削减预商业化活动[121] 公司运营支持情况 - 公司预计当前运营计划及现有现金、现金等价物和短期投资足以支持未来至少12个月运营[110] 新冠疫情影响 - 新冠疫情对公司临床开发造成干扰和延误，可能影响业务、财务状况、运营结果和增长前景[106][107][109] - 公司预计新冠疫情将影响临床项目开发时间表[156] 公司人事变动 - 2020年9月21日，公司董事会任命Lisa M. Giles和Robert J. Wills博士为董事会成员，10月1日生效[104] 公开发售结束情况 - 公司公开发售于2020年10月27日结束[105] 高管雇佣协议修订 - 2020年6月，公司修订高管雇佣协议，高管基本工资降低20%（首席执行官降低25%），为期一年[129] 公司现金流量情况 - 2020年和2019年截至9月30日的九个月，经营活动净现金使用分别为4200万美元和3450万美元，投资活动分别为6000万美元和3500万美元，融资活动分别为29.7万美元和2.5万美元[144][147][148][149][150] 公司会计政策情况 - 未经审计的中期简明合并财务报表附注2之外，关键会计政策无重大变化[157] - 公司选择不利用新兴成长公司的会计标准过渡期规定[159] 公司投资组合及汇率影响 - 公司认为利率立即上升或下降10%不会对投资组合公允价值产生重大影响[160] - 截至2020年9月30日，公司以加元计价的净货币资产相当于0.75美元[161] - 加元兑美元汇率波动可能影响公司亏损、资产价值和股东权益[163] - 公司认为通胀和价格变化对运营结果无重大影响[164] - 公司认为当前汇率上升或下降10%不会对合并财务结果产生重大影响[164]