临床阶段候选产品信息 - 公司临床阶段候选产品ganaxolone有静脉注射和口服两种剂型，用于治疗癫痫和神经精神疾病[59] 各研究计划进展及数据预期 - Marigold研究计划在2019年底完成70 - 100名2 - 21岁CDD患者入组，预计2020年年中获得顶线数据[60] - Violet研究预计2019年第二季度开始筛选患者，计划入组最多70名1 - 17岁PCDH19 - RE患者，预计2021年获得顶线数据[61][62] - RSE的2期多次递增剂量研究预计2019年第三季度获得约15 - 20名患者的初步数据[64] - Magnolia研究Part 1中，140 µg/kg/h剂量组在48小时、60小时和34天HAM - D17分别降低15.1、16.9和15.7分，60小时和34天的平均缓解率分别为33%和50%[66] - Magnolia研究Part 2已完成33名患者入组，预计2019年第三季度上半段获得数据[67] - Amaryllis研究中，675 mg中度剂量组患者在28天和35天HAM - D17分别降低13.2和15.7分[70] - Amaryllis研究已完成额外43名患者入组，预计2019年第三季度上半段获得数据[71] 财务关键指标数据 - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为6080万美元，三个月净亏损1250万美元，累计亏损1.939亿美元[72] - 公司预计2019年3月31日的现金及现金等价物可支持运营至2020年下半年，但未来需额外融资[73] - 2019年第一季度研发费用增至890万美元，上年同期为390万美元[79] - 2019年第一季度各项目研发费用分别为：CDKL5障碍090万美元、产后抑郁症240万美元、难治性癫痫持续状态050万美元、PCDH19 - RE 070万美元、一般支持性研究120万美元、间接研发320万美元[80] - 2019年第一季度一般及行政费用为370万美元，上年同期为220万美元，主要因前首席执行官离职遣散费100万美元及业务规模扩大产生约50万美元专业费用等[81] - 2019年第一季度净亏损1250万美元，经营活动使用现金1170万美元，上年同期为610万美元[82] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为6080万美元，2018年通过二次公开发行普通股获得净收益4210万美元[82] - 2019年第一季度经营活动使用现金增加至1170万美元，主要因净亏损增加650万美元，被基于股票的薪酬费用增加70万美元部分抵消[83] - 2019年第一季度投资活动提供现金，短期投资到期收回500万美元，支付物业和设备010万美元[84] - 2019年第一季度融资活动使用现金010万美元，2018年同期为020万美元[85] - 公司自成立以来未盈利，预计近期现金支出增加，2019年3月31日的现金等预计可支持到2020年下半年，但未来需大量额外融资[86][87] 市场风险信息 - 公司面临的市场风险主要为利率波动，投资组合保守，预计利率立即上升10%不会对投资组合公允价值产生重大影响[93][94]