临床前研究数据 - 公司宣布非人类灵长类动物药代动力学研究和患者来源细胞系体外药效学研究的积极临床前数据，单剂量全身静脉给药后PATrOL™化合物在体内循环的半衰期约为1.5小时，单剂量注射后治疗相关剂量可保留超过一周[86][87] 项目计划 - NT0100项目计划在2020年底前选择先导候选药物，2021年上半年启动IND启用研究，2021年底提交IND申请，2022年底获得临床数据[94] - NT0200项目计划在2021年上半年选择先导候选药物，2021年下半年启动IND启用研究，2022年下半年提交IND申请[94] 疾病相关数据 - 美国约有30000名有症状的亨廷顿病患者，全球有超过200000人有遗传该病的风险[100] - 当HTT基因中CAG序列重复26次或更少时，产生的蛋白质正常；重复40次或更多时，产生的蛋白质有毒并导致HD[100] - DM1的CTG重复长度超过34次为异常，分子基因检测可在近100%的受影响个体中检测到致病变体[103] - 全球DM1的患病率估计为每20000人中1人[103] 研究结果报告计划 - 公司预计在2020年第四季度通过新闻稿、科学出版物或在科学会议上报告某些额外研究的结果[98] 平台优势 - 公司的PATrOL™平台具有多种优势，可用于开发针对多种罕见遗传病和癌症的疗法[99] 会计政策与估计 - 截至2020年6月30日的九个月内，公司关键会计政策和估计与2019年9月30日财年的年度报告相比无重大变化[106] 运营与净亏损变化 - 2020年第二季度运营亏损较2019年同期增加190万美元，净亏损增加180万美元[108] - 2020年前六个月运营亏损较2019年同期增加660万美元，净亏损增加710万美元[114] 累计亏损 - 截至2020年6月30日，公司累计亏损3970万美元[122] 净营运资金与公开发行 - 2019年9月30日至2020年6月30日，净营运资金增加2490万美元，达到3340万美元[123] - 2020年4月公司公开发行603.75万股普通股，净收益约3330万美元[123] 现金流量变化 - 2020年前九个月经营活动净现金使用约710万美元，2019年同期约40万美元[126][127] - 2020年前九个月投资活动净现金使用约40万美元，2019年同期约40万美元[126][128] - 2020年前九个月融资活动净现金提供约3310万美元，2019年同期约60万美元[126][129] 费用增加情况 - 2020年第二季度，一般及行政费用增加70万美元，研发费用增加120万美元[108][109][110] - 2020年前六个月，一般及行政费用增加360万美元，研发费用增加400万美元[114][115][116]