财务数据关键指标变化 - 公司收购的Promet Therapeutics自成立至收购日累计亏损330万美元，到2019年12月31日累计亏损增至约1100万美元[128] - 公司自成立以来未产生任何收入，一直处于净亏损状态，运营活动使用净现金[132] - 公司目前没有合同收入，也没有即时销售前景[133] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损1100万美元，2019年持续经营业务净亏损约340万美元，经营活动净现金使用约280万美元[258][261] - 2019年公司研发成本为232.0573万美元，较2018年的308.5317万美元减少76.4744万美元[277][280] - 2019年公司研发薪资和福利为74.2254万美元，较2018年的65.0702万美元增加9.1552万美元，主要因股票薪酬增加11.3239万美元[280][281] - 2019年公司临床前、临床试验及其他成本为78.2991万美元，较2018年的181.2968万美元减少102.9977万美元[280][281] - 2019年公司2a期试验成本为55.4935万美元，预计到2020年还需约48.7万美元完成当前试验，估计总成本约150万美元[282] - 2019年公司一般及行政费用为161.4909万美元，较2018年的143.9623万美元增加17.5286万美元，主要因薪资及相关成本增加约41.3万美元[277][287] - 2019年公司利息费用为3.6658万美元，较2018年的16.1205万美元减少12.4547万美元，主要因2018年部分高级票据转换为普通股和认股权证[277][290] - 2019年公司利息收入为1.1548万美元，较2018年的1.8297万美元减少0.6749万美元[277][291] - 2019年公司所得税收益为60.2716万美元，较2018年的90.2801万美元减少30.0085万美元，因2019年应纳税净营业亏损较2018年减少104.3567万美元[277][292] - 2019年12月31日公司现金及现金等价物为691,536美元，2018年12月31日为170万美元[294][301] - 2019年全年经营活动使用的净现金为2,750,145美元，2018年为3,707,914美元，2019年较2018年减少[294][307][308] - 2019年12月31日公司总资产为1090万美元，较2018年12月31日的1250万美元减少约160万美元[295] - 2019年12月31日公司总负债（不包括递延所得税影响）为1,338,954美元，较2018年12月31日的645,704美元增加693,250美元[296] - 2019年公司研发费用摊销为795,328美元，2018年为621,647美元；2019年股份支付费用为510,478美元，2018年为74,063美元[308] - 2019年投资活动无现金收支，2018年投资活动使用净现金22,282美元[307][310] - 2019年融资活动提供净现金1,700,720美元，2018年为2,623,728美元[307][311] - 截至2019年12月31日，公司经营租赁义务总计252,839美元，其中不到1年到期的为92,603美元，1 - 3年到期的为160,236美元[317] 融资情况 - 公司近期签订两笔信贷协议，总循环授信额度达140万美元，但截至目前未提款[133] - 2019年12月公司完成过桥融资，向合格投资者发行80.5万美元8%的高级可转换票据[133] - 2019年第四季度现有股东购买了80.5万美元的8%高级可转换票据，票据于2020年12月15日到期[245] - 2019年9月20日，公司与DKBK和CorLyst签订两份信贷协议，提供总计最高140万美元的循环信贷承诺，年利率8%，截至2020年2月28日未提款[262] - 2019年12月公司完成过桥融资，向合格投资者发行80.5万美元的2019年高级票据[264] - 公司预计现有现金和信贷协议能支持运营至2020年第三季度，并在2020年上半年进行承销公开发行筹集资金[265] - 2019年12月公司完成过桥融资，向合格投资者发行80.5万美元的2019年优先票据[297][300][301][311] - 2019年9月20日公司与DKBK和CorLyst签订两份循环信贷协议，总承诺额度为140万美元，借款年利率为8%[302] 产品研发与临床试验风险 - 公司产品候选药物PCS499正在进行2期安全性耐受性评估，不确定1800毫克/天剂量在坏死性脂膜炎患者中是否安全耐受[144] - 公司依赖产品候选药物的成功开发，但这些药物在临床试验中尚未证明对目标适应症有效[137] - 公司计划的临床试验或合作方的试验可能会揭示出临床前研究中未发现的重大不良事件等，影响产品候选药物的监管批准和市场接受度[142] - 产品获批后可能出现毒性问题，会对公司业务和财务状况造成重大损害[148] - 临床药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，早期研究结果可能无法预测后期试验结果[172] - 公司产品候选药物的临床试验由CRO管理，若其表现不佳，可能导致开发和商业化延迟或受损[169] 产品商业化风险 - 产品获批后商业化成功取决于产品被医学界接受程度，受临床安全有效性等多因素影响[149][150] - 公司完全依赖第三方制造产品，若第三方出现问题，产品商业化可能受阻[153] - 合同制造商需获FDA等监管机构批准，若未获批或失去批准，会影响产品开发和销售[155] - 产品获批后需持续接受监管审查，会产生额外费用[161] - 在一个司法管辖区获批不代表在其他司法管辖区也能获批，可能面临延迟、困难和成本增加[162] - 近期和未来立法可能增加产品获批和商业化难度及成本，影响产品价格[164] - 公司面临来自其他生物科技和制药公司的竞争，若无法有效竞争，经营业绩将受影响[165] - 产品获批后可能不是首个上市，会影响价格和需求，还可能受孤儿药规定限制[167] - 公司依赖第三方进行临床试验，若第三方未履行职责，可能无法获批或商业化产品[168] 知识产权相关 - 公司当前专利组合包含从CoNCERT Pharmaceuticals许可的约29项已授权或已发布的专利，其中9项在美国[189] - 美国和欧洲已授权或已发布的专利预计在2029 - 2031年到期，不包括可能的专利期限延长或调整[189] - 公司依赖从其他生物技术或制药公司获得许可的某些药物化合物的权利，不拥有相关专利[188] - 公司产品候选药物的开发和商业化权利受许可方知识产权有效性、许可协议遵守情况等因素影响[192][193] - 公司难以确保知识产权得到保护，现有专利和专利申请可能被挑战、无效或规避[194] - 公司未来可能依赖专有技术和商业秘密保护技术，但难以有效保护，且执行相关权利成本高、结果不可预测[196] - 公司产品候选药物可能侵犯他人知识产权，增加成本并延误或阻碍开发和商业化工作[200] 孤儿药相关 - 孤儿药指定可使公司有资格获得每年最高40万美元、为期四年的赠款资助，用于支付临床试验费用[175] - 罕见病或病症通常指在美国影响少于20万个体的疾病或病症[175] - 若产品获得孤儿药指定并首次获得FDA针对该指定疾病或病症的批准，可获得7年的孤儿药排他权[176] - 公司的产品候选药物PCS499于2018年6月22日获得FDA针对NL治疗的孤儿药指定[176] - 公司虽申请孤儿药指定，但不一定能获得孤儿药营销排他权[174] 公司运营与管理风险 - 公司作为临床阶段生物制药公司，运营历史有限，产品开发面临高风险且需大量资金[127] - 自2019年8月1日起，公司为节省现金，延迟部分现金流出，主要是延迟支付工资122175美元[133] - 公司预计员工和顾问总数达15 - 20人，未来可能需扩大规模[203] - 公司在财务报告内部控制方面存在重大缺陷，涉及实体层面控制、职责分离和政策程序文档等问题[208] - 公司于2018年7月聘请财务与会计总监，9月聘请首席财务官，正持续整改重大缺陷并完善内部控制[208] - 公司计划在2020年完成整改计划，但无法确保成功整改重大缺陷或避免未来出现新问题[211] - 公司若失去关键管理人员或无法招聘到高技能人员，将影响新产品候选药物的开发，导致市场份额损失和竞争力下降[206] - 公司作为早期运营企业，经营历史有限，面临融资、研发、监管、竞争等多方面风险[205] - 2018年1月公司遭遇网络安全漏洞，造成144,200美元欺诈损失且追回可能性渺茫[215] 股权结构与股票相关 - 公司高管、董事和持股超5%的股东合计实益拥有约57.8%的已发行股本，若共同行动可影响公司管理和事务[226] - 公司第四份修订重述公司章程允许董事会发行最多1,000,000股优先股，目前无已发行和流通的优先股[230] - 公司普通股于2018年12月8日开始在OTCQB交易，代码“PCSA”，此前在OTC Pink Marketplace交易[237] - 未来融资若发行股权证券，现有股东的百分比所有权将降低并可能大幅稀释股权[219] - 公司普通股价格预计波动大，受多种因素影响，如市场整体波动、交易量低等[221] - 公司普通股在OTCQB交易，作为“低价股”受额外交易限制，可能影响股票流动性和价格[222] - 公司目前无意在可预见未来向股东支付股息，股东回报依赖公司价值增值[229] - 若公司解散，股东可能无法收回全部或部分投资[231] - 2019年12月23日公司进行了1比7的普通股反向拆分，授权普通股数量为1亿股，优先股数量为100万股[238] - 截至2020年2月28日，公司有5486476股流通普通股和136名登记股东[240] 公司业务合作与协议 - 2019年8月29日，公司与Akashi Therapeutics签订独家许可协议，支付1万美元预付款，并可能支付最高300万美元的开发和监管里程碑付款[273][275] - 公司与第三方签订许可和合作协议，与CRO的协议约定未来服务费用最高约48.7万美元，实际费用取决于临床试验进展和结果[318] 公司产品信息 - 公司主要产品PCS499是口服片剂，主要开发适应症为脂性渐进性坏死（NL），美国约7.4 - 18.5万人、美国以外超20 - 50万人受NL影响，约30%的NL患者会出现溃疡[268] - 治疗NL的PCS499在2期试验中，1.8克/天的剂量比PTX最大耐受剂量高50%，耐受性良好，9名患者仅报告轻度不良事件[270] 公司其他信息 - 公司主要行政办公室位于马里兰州汉诺威市可口可乐大道7380号106套房，目前租赁约6,500平方英尺办公空间，租期三年至2022年9月[234] - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[319] - 公司无形资产包括软件许可证资本化成本2.05万美元和与CoNCERT相关的1103.8929万美元[323] - 公司获取PCS499独家许可权的资本化成本还包括1782美元交易成本和303.7147万美元递延税项负债[323] - 2017年10月4日，公司收购Promet Therapeutics全部净资产，交易后Promet前股权持有人约占84%，公司原股东约占10%，2019年12月Promet向其合伙人分配4135396股普通股[256] - 截至2019年12月31日，股权补偿计划下待发行证券数量为176962，加权平均行使价格未提及，剩余可发行证券数量为370810[244]