公司业务定位与背景 - 公司是临床前阶段生物技术公司，致力于用基因改造细胞和免疫疗法技术预防或治疗HIV及癌症[105] - 公司从事制药和生物产品研发及临床试验，旗下有Enochian Biopharma和Enochian Biosciences Denmark ApS两家子公司[178][179][180] 公司人员与运营资金情况 - 截至2019年6月30日公司有8名全职员工[85] - 公司运营目前靠证券销售资助，产品获批前销售收入难以支持运营[35] - 公司运营靠证券销售资助，预计疗法或产品在美国和欧洲获批上市前销售收入无法支持运营，且不一定能盈利[106] 公司在研项目进展 - ENOB - HV - 01计划于2020年初向美国FDA申请召开INTERACT会议[20] - ENOB - HV - 11和ENOB - HV - 12的体内研究预计于2020年初开始[21] - 截至2019年9月公司有多个在研项目，包括ENOB - HV - 01、ENOB - HV - 11等[24] 公司专利情况 - 与ENOB - 4001相关的已授权专利从2022年11月开始到期[39] - 生成树突状细胞的专利到期日期为2026年12月[40] 公司合作与收购情况 - 2018年2月16日子公司与Weird Science签订许可协议[42] - 2014年2月12日公司收购DanDrit Denmark全部已发行和流通的股本，收购前取消440万股，发行144万股用于服务，收购后共发行804万股[86] - 2018年2月16日公司收购Enochian Biopharma，股东获得18081962股普通股及或有股份权利[87] - 2018年2月16日收购Enochian Biopharma，其股东获得18,081,962股公司普通股及最多6,488,122份认股权证行权或转换时按比例获得普通股的权利[107] - 2018年1月12日公司签订收购协议，2月16日完成对Enochian BioPharma的收购[213] - 收购对价包括18,081,962股普通股（每股公允价值8美元，计144,656,000美元）、或有对价（最高可额外发行6,488,122股普通股，价值21,516,000美元）及约297,000美元现金，总对价166,469,000美元[213][214] - 收购发行的股份占公司发行后已发行普通股的50%[214] - 交易后公司原股东和Enochian卖方各持有公司50%股份[216] 行业竞争情况 - 基因治疗领域竞争激烈，对手包括uniQure N.V.、GSK等[43][46] - 细胞治疗领域竞争对手有Novartis AG、Adaptimmune Therapeutics PLC等[47] - 已知Sangamo和American Gene Technology两家公司在开发针对HIV/AIDS的基因疗法，还有Geovax、Biosantech SA、FIT Biotech等公司在开发HIV疫苗[49] - 有两家CAR - T疗法获批用于治疗白血病，越来越多机构在研究实体瘤的CAR - T疗法[51] 公司生产与运营模式 - 公司打算依靠合同制造组织（CMOs）生产临床前和临床候选产品，并配备技术运营人员监督CMOs、支持监管申报和开展临床试验[55] 公司产品监管与审批情况 - 公司开发的产品需经监管审查和批准，获得FDA批准成本高、耗时长，通常需进行临床前研究并提交IND，经FDA和独立机构审查后才能开展人体临床试验[56][57] - 治疗产品的临床试验通常分三个阶段，分别评估安全性、有效性和整体效益 - 风险关系，某些特殊情况可能需在动物中进行有效性测试，符合条件的先进疗法可加快临床开发[61] - 新产品完成临床试验后，若为生物制品需提交生物制品许可申请（BLA），若为新药需提交新药申请（NDA），申请需包含产品开发活动、临床前研究和临床试验结果等信息[64] - 产品获得营销批准前，生产设施需经FDA检查并符合cGMP法规，获批后也需定期接受检查[66] - 符合条件的产品可申请孤儿药认定，若首个获批用于指定疾病或病症，可获得七年孤儿药排他权，但认定不缩短监管审查和批准时间[68] 公司法规合规情况 - 公司可能受联邦、州和外国的医疗保健法规约束，包括反回扣法、虚假索赔法、HIPAA及其修正案、医师支付阳光法案等，违规将面临处罚[70][71][72][73][74][75] 公司产品销售与报销情况 - 获批产品的销售部分取决于第三方支付方的覆盖范围和报销水平，第三方支付方会审查药品价格、医疗必要性、成本效益等，且支付方的覆盖决定不意味着批准足够的报销率[76][77][79] 公司租赁情况 - 公司租赁5901 W. Olympic Blvd物业，租期5年2个月，约2325平方英尺，首年月租约8719美元，第6年2个月每月10107美元，每年租金递增3%，有70800美元租户改进津贴[94] - 公司租赁2080 Century Park East物业，原租约10年约2453平方英尺，2019年2月扩展至约3554平方英尺，首年月租17770美元，第10年月租23185.82美元，每年租金递增3%，有148168美元租户改进津贴[94] 公司股权情况 - 截至2019年6月30日公司有45273924股普通股发行和流通，7月3日发行50万股，截至9月27日有46273924股普通股发行和流通，约215名在册股东[100] - 公司未宣布或支付普通股现金股息，且可预见未来不打算支付[101] - 2019和2018财年普通股发行和流通股数分别为45,273,924股和36,163,924股[159] - 2019年加权平均流通股数为3755.2062万股，2018年为2194.0489万股[161] - 截至2019年6月30日，有92237股托管股份，2018年收购Enochian Biopharma时，其股东获得1808.1962万股普通股[180][181] - 截至2019年6月30日和2018年6月30日，分别有193.8122万股和648.8122万股或有股份与收购Enochian Biopharma有关[181] - 2019年和2018年6月30日，公司普通股流通股数分别为45273924股和36163924股，潜在稀释股份分别为4393005股和12976244股[195] - 截至2019年6月30日，有1,938,122股普通股或有发行[214] 公司财务数据关键指标变化 - 2018年2月16日完成私募配售1,677,130股普通股，每股8美元，总收益13,417,040美元；2018 - 2019年部分认股权证持有人行权，分别获收益3,295,000美元、1,700,000美元和4,319,999美元[109][124][125] - 2019年和2018年运营费用分别为10,990,032美元和5,329,329美元，增长106.2%[112][115] - 2019年和2018年净亏损分别为18,016,480美元和6,311,835美元，增长185.4%[112][120] - 截至2019年6月30日，公司现金为12,282,224美元，营运资金为11,384,571美元，较2018年分别下降21.3%和23.5%[123] - 2019年和2018年经营活动净现金使用量分别为8,507,341美元和4,338,269美元，增长96.1%[127][129] - 2019年和2018年其他费用分别为7,026,448美元和1,094,222美元，增长542.1%[112][119] - 2019年和2018年研发费用分别为2,498,107美元和616,961美元，增长约304.9%[112][117] - 2019年和2018年咨询费用分别为148,676美元和794,166美元，下降81.3%[112][118] - 2019年和2018年一般及行政费用分别为8,271,540美元和3,899,718美元，增长112.1%[112][116] - 2019和2018财年投资活动使用的净现金分别为716,669美元和575,732美元，增加140,937美元，增幅24.5%[132] - 2019和2018财年融资活动提供的净现金分别为6,020,000美元和16,712,715美元，减少10,692,715美元，降幅64.0%[133] - 2019和2018财年非现金员工薪酬和咨询费用分别为2,124,967美元和257,937美元[142] - 2019和2018财年现金分别为12,282,224美元和15,600,865美元[156] - 2019和2018财年总资产分别为179,877,353美元和182,502,456美元[156] - 2019和2018财年总负债分别为6,777,416美元和23,764,722美元[159] - 2019和2018财年股东权益分别为173,099,937美元和158,737,734美元[159] - 2019和2018财年累计亏损分别为52,771,840美元和34,755,360美元[159] - 2019和2018财年其他综合收益分别为101,818美元和205,680美元[159] - 2019年净亏损1801.648万美元，2018年为631.1835万美元，亏损扩大[161][164][172] - 2019年基本和摊薄后每股亏损0.48美元，2018年为0.29美元[161] - 2019年经营活动净现金使用量为850.7341万美元，2018年为433.8269万美元[172] - 2019年投资活动净现金使用量为71.6669万美元，2018年为57.5732万美元[172] - 2019年融资活动净现金流入为602万美元，2018年为1671.2715万美元[172] - 2019年现金及现金等价物净减少331.8641万美元，2018年增加1165.9153万美元[172] - 2019年和2018年6月30日，公司在丹麦和美国金融机构的现金及现金等价物余额分别为12282224美元和15600865美元[184] - 2019年和2018年6月30日，公司研发费用分别为2498107美元和616961美元[192] - 2019年6月30日，或有对价负债余额为5667000美元，2018年6月30日为22891000美元，期间或有股份发行减少24297579美元，公允价值调整增加7073579美元[197] - 2019年和2018年，公司非现金补偿成本分别为2124967美元和257937美元[200] - 2019年和2018年，公司分别发行10000股（价值40000美元）和18750股（价值105000美元）[201] - 2018年财务报表中，257937美元的非现金补偿费用被重新分类为一般及行政费用[205] - 公司修正2018年6月30日的合并财务报表，将无形资产从有限寿命调整为无限寿命，调整金额为2840030美元[208][209][211] - 2018年修正后，无形资产净值不变为111489美元，无限寿命无形资产增至154824000美元，总资产增至182502456美元[211] - 2018年修正后，折旧及摊销降至18484美元，总运营费用降至5329329美元，税前亏损降至6423551美元[211] 公司股价及相关参数情况 - 2019年6月30日、2018年6月30日和2018年2月18日的股价分别为4.50美元、8.00美元和8.00美元[215] - 行使价格区间为1.30 - 2.00美元[215] - 期限分别为0.55 - 3.05年、1.8 - 4.3年和1.55 - 4.05年[215] - 无风险利率区间分别为2.46% - 2.57%、2.17% - 2.54%和2.43% - 2.54%[215] 其他 - 约100万人因抗逆转录病毒药物耐药或无法获取而死于HIV/AIDS[19] - 2019年1月1日起，医保法案中基于税收的共同责任付款废除，2019年1月1日起，参与医保D部分的制药商销售点折扣从50%提高到70%[80] - 公司为会计收购方，收购资产公允价值计量为非经常性，属公允价值层级3[216]