财务数据关键指标变化 - 2019年第一季度战略联盟收入680万美元，较2018年同期的不足10万美元大幅增长[126] - 2019年第一季度研发支出598.3万美元，同比下降49%（2018年同期为1182.8万美元）[127] - 人员及内部研发费用同比下降40%至279.5万美元，占研发总支出的47%[127] - 第三方外包研发费用同比下降60%至251.9万美元，占研发总支出的42%[127] - 2019年第一季度净现金流出361.5万美元，其中经营活动现金流出443.3万美元[135] - 2019年第一季度净亏损330万美元，较2018年同期的1600万美元亏损显著收窄[136] 融资与资金状况 - 公司自成立至2019年3月31日累计通过股权和可转换债券融资3.022亿美元，战略合作收入8930万美元，短期贷款净收益1980万美元[103] - 截至2019年3月31日，公司现金及短期投资余额为1030万美元[103] - 公司通过私募融资获得1670万美元总收益，并可能通过里程碑融资再获2510万美元[131] - 截至2019年3月31日现金及短期投资余额为1030万美元[131] - 公司累计通过股权和可转债融资获得3.022亿美元，战略联盟收入8930万美元[131] 研发项目进展 - RG-012已完成I期健康志愿者多剂量递增试验，在24名受试者中显示良好耐受性且无严重不良事件[105] - RG-012的II期HERA临床试验纳入40名Alport综合征患者，肾活检研究显示肾脏组织浓度达到动物模型预测的治疗水平[105] - RGLS4326在ADPKD小鼠模型中显示肾脏囊肿减少、肾功能改善，I期单剂量递增试验健康志愿者耐受性良好[106] - RGLS4326因小鼠慢性毒性研究异常暂停I期多剂量试验，但2019年1月中期分析显示13周给药无不良反应[107] - 胶质母细胞瘤候选药物RGLS5579在动物模型中联合替莫唑胺使生存期延长超2倍，计划寻求合作伙伴推进[111] - 乙肝病毒项目在体外研究中显示对HBV DNA复制的亚纳摩尔级抑制效力及95%以上表面抗原降低[112] - NASH项目在动物模型中显示肝脏纤维化改善、血糖降低等疗效，计划寻求合作伙伴推进开发[113] 合作与权益转移 - 公司与赛诺菲完成miR-21项目（含RG-012）的权益转移，后者将承担后续开发全部成本[105] 债务与利率风险 - 截至2019年3月31日，公司定期贷款未偿还本金为1530万美元[144] - 定期贷款的年浮动利率为8.51%加上30天美元LIBOR利率或0.44%中的较大值[144] - 美元LIBOR利率变化可能影响公司定期贷款的利息支出[144] - 10%的利率变动不会对2019年3月31日的利息支出产生重大影响[145] 投资策略与风险 - 公司短期投资受市场利率变化影响，但10%的利率变动不会对2019年3月31日的投资组合公允价值产生重大影响[143] - 公司投资主要集中在金融机构、企业、美国政府支持机构和美国国债的债务工具上[141] - 投资活动的主要目标是确保流动性和本金安全，同时最大化短期投资收入[141] - 公司制定了关于批准投资和投资期限的指导方针，以保持安全性和流动性[141] 累计研发支出 - 公司截至2019年3月31日累计研发支出达3.517亿美元[118]