财务数据关键指标变化 - 公司总收入从2018年九个月的54千美元增至2019年同期的6,814千美元，主要来自与赛诺菲的战略联盟[133][134] - 研发费用从2018年九个月的28,720千美元降至2019年同期的10,259千美元，降幅达64%[133][135] - 人员及内部研发费用从2018年九个月的13,340千美元降至2019年同期的5,267千美元，降幅61%[135] - 第三方外包研发费用从2018年九个月的12,932千美元降至2019年同期的4,301千美元，降幅67%[135] - 公司经营活动净现金流出从2018年九个月的3925.6万美元减少至2019年同期的1484.4万美元，降幅达62.2%[143][144] - 2019年九个月投资活动净现金流入仅为13.3万美元，较2018年同期的4007.9万美元骤降99.7%[143][145] - 融资活动净现金流入从2018年九个月的25.8万美元转为2019年同期的1542.2万美元，主要来自2019年5月私募配售的1550万美元净收益[143][146] - 公司2019年九个月净亏损从2018年同期的4010万美元收窄至1370万美元，降幅达65.8%[144] 融资与资金状况 - 公司自成立至2019年9月30日累计通过股权和可转换债券融资3.179亿美元，战略合作收入9180万美元，定期贷款净收益1980万美元[108] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物余额为1460万美元[108] - 公司现金及等价物截至2019年9月30日为1,460万美元[139] - 2019年5月私募融资获得1,670万美元总收益，可能通过里程碑融资再获2,510万美元[139] - 公司存在持续经营风险，未来资本需求取决于战略联盟进展和临床试验结果[141][142] 业务线表现（药物研发进展） - RG-012已完成针对Alport综合征的II期临床试验（HERA研究），涉及40名患者，并获得欧美孤儿药资格认定[111] - 2018年11月公司将miR-21项目（含RG-012）开发权转移给赛诺菲，后者承担全部开发成本，2019年6月完成过渡[111] - RGLS4326在ADPKD治疗中显示临床前疗效：降低肾脏囊肿形成、改善肾重/体重比，2018年完成I期单次剂量递增试验[112] - 2019年1月RGLS4326提交FDA的数据包包括13周小鼠慢性毒性研究结果，未发现不良反应[113] - 2019年7月FDA对RGLS4326实施部分临床暂停，要求补充非临床数据以恢复多次剂量研究[113] - RGLS5579（靶向miR-10b）在胶质母细胞瘤动物模型中单药及联合替莫唑胺显示生存期延长超2倍[118] - 公司计划为RGLS5579寻求合作伙伴以推进临床开发[118] - 乙肝病毒项目中，公司发现靶向宿主microRNA的化合物在体外抑制HBV DNA复制效率达亚纳摩尔级，表面抗原减少超95%[119] - 非酒精性脂肪性肝炎(NASH)候选药物在动物模型中显示关键指标改善，包括肝纤维化和高血糖[120] 战略合作与收入 - 与赛诺菲的战略联盟在2019年前九个月产生680万美元收入，而2018年同期仅为10万美元[134] 债务与投资组合 - 截至2019年9月30日，公司定期贷款未偿还本金为1470万美元，利率浮动部分与30天美元LIBOR挂钩[151] - 若利率在2019年9月30日发生10%变动，对公司投资组合公允价值及利息费用均不会产生重大影响[150][152] - 公司短期投资组合主要配置于金融机构债务工具、企业债及美国政府债券，强调本金安全和流动性[149] - 截至2019年9月30日，公司无任何表外安排[148] 研发支出累计 - 截至2019年9月30日，公司累计研发支出达3.56亿美元[126]