公司基本信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，成立于2007年，专注发现和开发靶向microRNAs的一流药物，最先进候选产品是RG - 012和RGLS4326[99] microRNA相关理论 - 超过500种microRNAs已在人类中被识别，每个可结合多个信使RNA，靶向单个microRNA调节多条途径为治疗复杂疾病提供新方法[100] - 公司认为microRNA疗法有可能成为具有广泛治疗应用的新的主要药物类别，原因包括调节生物途径、治疗复杂疾病、与病原体相互作用以及与其他疗法协同等[102][103] 公司资金来源及现金情况 - 截至2020年3月31日，公司自成立以来通过出售股权和可转换债务证券获得3.425亿美元，战略合作获得9180万美元，定期贷款获得1980万美元净收益，现金及现金等价物为2810万美元[106] - 截至2020年3月31日，公司自成立以来通过出售股权和可转换债务证券获得3.425亿美元，从合作中获得9180万美元，定期贷款净收益1980万美元；现金及现金等价物为2810万美元[136] RG - 012项目进展 - 2017年5月，RG - 012完成24名健康志愿者的1期多次递增剂量临床试验；2017年第三季度启动HERA 2期临床试验，评估40名Alport综合征患者；2018年11月与赛诺菲达成协议，将RG - 012等miR - 21项目开发活动转移给赛诺菲，2019年第二季度完成转移[108] RGLS4326项目进展 - 2018年3月，RGLS4326完成健康志愿者的1期单次递增剂量临床试验；4月启动1期多次递增剂量临床试验；7月因小鼠慢性毒性研究意外观察结果暂停；2020年2月恢复该试验，4月启动第三组也是最后一组给药，预计年中完成[109][110][111] - 公司计划2020年下半年启动RGLS4326在ADPKD患者中的1b期短期给药研究，但新冠疫情可能影响研究启动和患者招募[111] RGLS5579项目情况 - 2019年1月，公司宣布RGLS5579为多形性胶质母细胞瘤项目临床候选药物，其在动物模型中显示出显著生存改善，计划寻求合作伙伴进一步推进开发[115] 乙肝病毒临床前项目情况 - 公司确定推进针对乙肝病毒的临床前项目是有吸引力的投资机会，该病毒估计影响全球2.5亿人，先导化合物在体外研究中对乙肝病毒DNA复制显示出亚纳摩尔效力，乙肝表面抗原减少超95%[116] 非酒精性脂肪性肝炎项目情况 - 公司非酒精性脂肪性肝炎项目的先导候选药物在多个动物模型中显示出关键终点改善，计划寻求合作伙伴进一步推进开发[117] 公司研发费用情况 - 截至2020年3月31日，公司自成立以来研发费用总计约3.612亿美元[123] - 2020年第一季度研发费用为311.9万美元，2019年同期为598.3万美元，同比下降48%，主要因人员及内部费用减少150万美元和外部开发费用减少100万美元[130][132] 公司合作收入情况 - 2020年第一季度合作收入为6000美元，2019年同期为677.8万美元；与赛诺菲合作收入2020年第一季度不足10万美元，2019年同期为680万美元[130][131] 公司一般及行政费用情况 - 2020年第一季度一般及行政费用为242.2万美元，2019年同期为353.3万美元，下降主要归因于2018年第三季度公司重组后的持续成本削减[130][134] 公司利息及其他费用净额情况 - 2020年第一季度利息及其他费用净额为41万美元，2019年同期为52.2万美元，主要与未偿还定期贷款利息有关[130][135] 公司经营活动净现金情况 - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为600.2万美元，2019年同期为443.3万美元，增加主要因净亏损和非现金费用调整[140][141] 公司投资活动净现金情况 - 2020年第一季度投资活动净现金为零，2019年同期为16.1万美元，源于出售财产和设备[140][142] 公司融资活动净现金情况 - 2020年第一季度融资活动净现金使用量为6.7万美元，2019年同期为65.7万美元，2020年用于设备租赁本金支付，2019年源于发行普通股所得[140][143] 利率变化影响情况 - 若利率在2020年3月31日发生10%的变化，不会对公司现金等价物公允价值产生重大影响[147] - 若2020年3月31日利率发生10%的变化，对当日利息费用无重大影响[149] 定期贷款情况 - 截至2020年3月31日，定期贷款未偿还本金金额为1470万美元[148] - 定期贷款年利率为8.51%加上（a）利息应计月份前一个月最后一个工作日《华尔街日报》公布的30天美元伦敦银行同业拆借利率和（b）0.44%中的较大值[148] - 美元伦敦银行同业拆借利率计划于2021年逐步淘汰[148]