财务数据关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司通过出售股权和可转换债务证券获得3.425亿美元，从战略合作获得9280万美元，从定期贷款获得1980万美元净收益，现金及现金等价物为1780万美元[111] - 截至2020年9月30日，公司累计研发支出约3.694亿美元[128] - 2020年第三季度和前九个月合作收入分别为500万美元和500.6万美元，2019年同期分别为1.8万美元和681.4万美元[135] - 2020年第三季度和前九个月研发费用分别为403.6万美元和1139.6万美元，2019年同期分别为244万美元和1025.9万美元，第三季度同比增长65%，前九个月同比增长11%[135][137][138] - 2020年第三季度和前九个月管理费用分别为205.9万美元和673.6万美元，2019年同期分别为257.1万美元和895.4万美元[135][139] - 2020年和2019年第三季度及前九个月利息及其他费用净额均为42.8万美元和128.9万美元[135][140] - 自成立至2020年9月30日，公司通过股权和可转换债券证券销售获3.425亿美元，合作获9280万美元，定期贷款获1980万美元，截至该日现金及现金等价物为1780万美元[141] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为1572.5万美元，2019年同期为1484.4万美元[145][146] - 2020年前九个月投资活动净现金使用量为1.1万美元，2019年同期为13.3万美元[145] - 2020年前九个月融资活动净现金使用量为54.2万美元，2019年同期为1542.2万美元[145] - 2020年前9个月投资活动使用的净现金少于0.1百万美元，2019年前9个月投资活动提供的净现金为0.1百万美元[147] - 2020年前9个月融资活动使用的净现金为0.5百万美元，2019年前9个月融资活动提供的净现金为15.4百万美元[148] - 截至2020年9月30日，公司无表外安排[151] - 截至2020年9月30日，定期贷款未偿还本金为13.7百万美元，年利率为8.51%加上30天美元LIBOR利率（不低于0.44%）[154] 各条业务线数据关键指标变化 - RG - 012项目 - 2017年5月，RG - 012完成24名健康志愿者的1期多次递增剂量临床试验；同年第三季度启动HERA 2期随机双盲安慰剂对照临床试验，评估40名Alport综合征患者；同年12月完成全球ATHENA疾病自然史研究[113] - 2018年11月，公司与赛诺菲达成协议，将RG - 012等miR - 21项目后续开发活动转移给赛诺菲，2019年第二季度完成转移[113] 各条业务线数据关键指标变化 - RGLS4326项目 - 2018年3月，RGLS4326完成健康志愿者1期单次递增剂量临床试验；4月启动1期随机双盲安慰剂对照多次递增剂量临床试验；7月因小鼠慢性毒性研究意外观察结果暂停该研究[114] - 2019年1月，公司向FDA提交RGLS4326综合数据包；7月FDA对其IND实施部分临床搁置；11月公司提交完整回复；12月FDA解除部分临床搁置[115] - 2020年2月，RGLS4326重新开始多次递增剂量临床试验并完成所有给药；10月开始在ADPKD患者中进行1b期短期给药研究[115][116] - RGLS4326的1b期短期给药研究首组预计招募最多9名患者，每两周给药一次，为期六周，预计2021年第一季度末出结果[117] 各条业务线数据关键指标变化 - RGLS5579项目 - 2019年1月，公司宣布RGLS5579为多形性胶质母细胞瘤项目临床候选药物，其在原位GBM动物模型中作为单药和与替莫唑胺联用均显著提高生存率[120] - RGLS5579与替莫唑胺联用，单次颅内注射抗miR - 10b比单用替莫唑胺生存率提高两倍多[120] - 公司计划为RGLS5579寻找合作伙伴以推进其开发[120] 各条业务线数据关键指标变化 - 乙肝病毒项目 - 乙肝病毒项目针对约2.5亿患者，先导化合物体外研究显示对乙肝表面抗原降低超95%[121] 金融风险相关 - 公司部分投资证券存在市场风险，金融工具主要信用风险集中于现金及现金等价物[152] - 若2020年9月30日利率变动10%，对现金等价物公允价值无重大影响[153] - LIBOR计划于2021年逐步淘汰，公司可能需重新协商定期贷款以更换新标准[154] - 若2020年9月30日利率变动10%，对公司利息费用无重大影响[155]