财务数据关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司总资产为199,935,000美元，较2019年12月31日的228,750,000美元下降12.6%[14] - 2020年前三季度，公司净亏损37,682,000美元，较2019年同期的22,165,000美元增加69.9%[17] - 2020年前三季度，研发费用为23,293,000美元，较2019年同期的16,675,000美元增长39.7%[17] - 2020年前三季度，一般及行政费用为15,165,000美元，较2019年同期的7,935,000美元增长91.1%[17] - 2020年前三季度，经营活动净现金使用量为31,290,000美元，较2019年同期的20,854,000美元增加49.9%[23] - 2020年前三季度，投资活动净现金使用量为960,000美元，较2019年同期的1,065,000美元下降10.0%[23] - 2020年前三季度，融资活动净现金流入为1,240,000美元，较2019年同期的149,570,000美元大幅减少[23] - 截至2020年9月30日，公司普通股发行和流通股数为33,361,188股，较2019年12月31日的32,861,842股有所增加[14] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损95,717,000美元，较2019年12月31日的58,035,000美元进一步扩大[14] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为19146.1万美元，受限现金为20.5万美元，总计19166.6万美元；2019年对应数据分别为23304.9万美元、20.5万美元和23325.4万美元[37] - 2020年9月30日和2019年12月31日，公司一级公允价值层次的货币市场基金公允价值分别为19.1461万美元和22.2471万美元[52] - 2020年9月30日和2019年12月31日，应计和其他流动负债分别为564万美元和335万美元，其中应计员工薪酬成本分别为240.9万美元和205.3万美元[54] - 2020年9月30日不可撤销租赁未来最低租赁付款总额为147.3万美元，租赁负债现值为141.5万美元；2019年12月31日分别为233.2万美元和未提及[61][62] - 2020年9月30日经营租赁使用权资产为138.1万美元，经营租赁负债为141.5万美元[63] - 截至2020年9月30日，经营租赁加权平均剩余租赁期限为1.3年，加权平均折现率为7.02%[64] - 2020年截至9月30日的三个月和九个月，经营租赁租金费用分别约为30万美元和90万美元[65] - 2020年截至9月30日的三个月和九个月，科学咨询委员会协议费用分别为1万美元和4万美元[68] - 截至2020年9月30日，2019年股权奖励计划有235.8296万股可供未来发行，2020年前九个月授予购买113.8657万股的期权[75] - 截至2020年9月30日，与未归属股份支付安排相关的未确认薪酬成本为1880万美元，预计在3.01年内确认[76] - 2019年6月公司采用2019年员工股票购买计划，初始预留315,000股普通股，2020年9月30日有297,609股可发行，2020年每股平均授予日公允价值为26.54美元，2020年前九个月基于股票的薪酬费用为0.2百万美元，计划期限内发行股份总数不超3,150,000股[78] - 2020年和2019年第三季度归属普通股股东的净亏损分别为13,684,000美元和8,604,000美元，前九个月分别为37,682,000美元和22,165,000美元；2020年和2019年第三季度基本和摊薄每股净亏损分别为0.41美元和0.26美元，前九个月分别为1.14美元和1.71美元[79] - 2020年和2019年9月30日，因具有反摊薄效应，计算摊薄每股净亏损时排除了4,894,249股和4,218,937股潜在普通股[80] - 2019年12月31日公司净递延所得税资产和负债为1790万美元，2020年9月30日和2019年12月31日已对其全额计提估值准备[81] - 2020年1月1日起，公司开始为参与401(k)计划的员工提供最高达年薪4%的匹配供款，2020年前三季度和前九个月匹配供款分别为0.08百万美元和0.24百万美元，2019年未进行供款[84] - 2020年9月30日和2019年12月31日，公司现金、现金等价物和受限现金分别为1.917亿美元和2.227亿美元[91] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司累计亏损分别为9570万美元和5800万美元[92] - 2020年前九个月经营活动使用现金31290000美元，主要因净亏损37700000美元，部分被非现金费用5600000美元及净经营资产和负债净变动800000美元抵消；2019年同期使用现金20854000美元，主要因净亏损22200000美元，被非现金费用1500000美元及净经营资产和负债净变动200000美元抵消[147][148][149] - 2020年前九个月投资活动使用现金960000美元，2019年同期为1065000美元，主要为购置物业和设备[147][150] - 2020年前九个月融资活动所得现金1240000美元，来自行使股票期权发行普通股所得1200000美元及员工股票购买计划所得400000美元，减去递延融资成本400000美元；2019年同期为149570000美元，主要来自2019年6月首次公开募股所得净收益149400000美元[147][151] - 截至2020年9月30日，公司合同义务总计1473000美元，其中不到1年需支付290000美元，1 - 3年需支付1183000美元[152] - 截至2020年9月30日，公司持有现金、现金等价物和受限现金1.917亿美元，截至2019年12月31日为2.227亿美元；假设利率变动100个基点，将影响现金等价物的公允价值约190万美元[165] 公司股权与融资相关事件 - 2019年6月21日，公司完成首次公开募股，发行9,074,776股普通股，每股发行价18美元，扣除相关费用后净收益约1.494亿美元[27] - 2019年6月6日，公司进行1比9.95的反向股票分割，调整已发行和流通的普通股及可转换优先股[28] - 2019年6月21日，公司授权发行最多3亿股普通股和1000万股未指定优先股，面值均为每股0.0001美元[29] - 2020年7月，公司提交通用暂搁注册声明，可发售最高总发行价4亿美元的证券，其中包括最高1.5亿美元的普通股[30] - 2019年6月21日公司完成首次公开募股，发行9,074,776股普通股，发行价18美元/股，扣除承销折扣和佣金后净收益1.519亿美元[90] - 2020年7月公司向美国证券交易委员会提交通用暂搁注册声明，涵盖最高4亿美元的多种证券和最高1.5亿美元的普通股，截至2020年9月30日未发行相关证券[95] 公司身份与会计准则相关 - 公司作为新兴成长公司，可延迟采用新的或修订的会计准则，直至不再符合新兴成长公司条件或主动放弃该过渡期[44][45] - 公司将在满足特定条件前保持新兴成长公司身份，如年度总收入至少达10.7亿美元、非关联方持有的普通股市值超过7亿美元或发行超过10亿美元的非可转换债务证券等[46] - 公司为较小报告公司，可选择仅在年报中呈现最近两个财年的经审计财务报表，并减少高管薪酬披露义务[47] - 2020年1月1日，公司采用多项新会计准则，包括租赁准则、特定金融工具会计处理准则和公允价值计量披露准则，且对合并财务报表无重大影响[48][49][50] - 公司选择使用JOBS法案规定的延长过渡期来遵守对上市公司和私营公司生效日期不同的新会计准则，直至不再是新兴成长型公司或明确不可撤销地选择退出该过渡期[160] - 公司将保持新兴成长型公司身份直至最早满足以下条件之一：首个财年总年营收至少达10.7亿美元；被视为大型加速申报公司（即截至上一年6月30日非关联方持有的普通股市值超7亿美元）；过去三年发行超10亿美元非可转换债务证券；2024年12月31日[162] - 公司为较小规模报告公司，IPO时非关联方持有的股票市值低于7亿美元，且最近一个完整财年的年收入低于1亿美元；只要非关联方持有的股票市值低于2.5亿美元，或最近一个完整财年的年收入低于1亿美元且非关联方持有的股票市值低于7亿美元，公司可能继续保持该身份[163] 公司业务风险与不确定性 - 公司面临生物技术行业早期公司常见风险和不确定性，产品开发需大量资金、人员和基础设施，并需监管批准[31] - 公司预计运营亏损和负现金流在可预见未来将持续，现有现金及现金等价物至少可满足未来12个月运营费用和资本支出需求[32] - 公司预计COVID - 19疫情可能直接或间接影响STK - 001治疗Dravet综合征的临床项目时间表[102] - 公司预计研发费用在可预见的未来将大幅增加[125] - 公司预计未来几年一般及行政费用将增加，以支持研发、制造、上市运营及产品商业化[129] - 基于当前运营计划，公司现有现金、现金等价物及受限现金预计可支持运营费用和资本支出至2023年，但未来可能需额外融资[145] - 公司目前未参与管理层认为会对业务产生重大不利影响的法律诉讼，但诉讼无论结果如何都可能产生不利影响[169] - 公司预计全球COVID - 19大流行或直接或间接影响临床试验的患者招募、给药和监管批准时间线[176,177,181,185,190] - 公司产品候选药物在临床前研究或早期临床试验的成功，不代表后期研究和试验也能取得相同结果[176] - 生物技术行业许多公司在早期开发取得积极成果后，后期临床试验遭遇重大挫折，产品候选药物临床试验失败率高[177] - 公司未获得STK - 001、治疗ADOA的候选产品或其他未来候选产品在任何司法管辖区的营销批准[178] - 获得营销批准需向监管机构提交大量临床前和临床数据及支持信息，且监管机构审批有很大自由裁量权[178] - 公司产品候选药物获批可能因多种原因被延迟或拒绝，如监管机构不同意临床试验设计等[179] - 若无法为临床试验招募足够患者，会导致显著延迟，增加开发成本，降低公司价值并限制融资能力[188] - 公司产品候选药物若获批，因潜在患者数量有限，需制定高价以收回成本并实现盈利，但可能难以维持足够的销售规模[190] - 公司产品候选药物获批后需遵守广泛的上市后监管要求，FDA可能要求进行昂贵的上市后研究或临床试验及监测[196][198] - 公司若未能在国际司法管辖区获得监管批准，将无法在美境外销售产品候选药物，英国脱欧可能影响产品候选药物在英或欧盟的审批[200] - 公司产品候选药物STK - 001等可能产生不良和不可预见的副作用，鞘内给药过程或相关程序也可能导致不良副作用[202][203] - 若产品候选药物获得营销批准，FDA可能要求公司采用风险评估和缓解策略[204] - FDA授予的快速通道指定不一定能加快产品候选药物的开发、监管审查或批准进程，也不增加获得营销批准的可能性[206] - 公司可能为获得快速通道指定的产品候选药物寻求加速批准，获批后需进行上市后验证性试验，FDA可能撤回批准[208] - FDA授予的突破性疗法指定不一定能加快产品候选药物的开发、监管审查或批准进程，也不增加获得营销批准的可能性[209][210] - 已颁布和未来的立法可能增加公司获得产品候选药物营销批准和商业化的难度与成本，并影响产品定价[211] 公司产品研发与临床进展 - 公司于2019年末向FDA提交STK - 001的新药研究申请，2020年第一季度获确认可开展MONARCH研究前2组的临床给药[103] - 2020年3月，FDA对MONARCH研究中STK - 001高于20mg的剂量实施部分临床搁置[104] - 2020年10月7日，公司宣布按MONARCH研究计划对儿童和青少年进行STK - 001给药，FDA同意在单次递增剂量部分增加30mg剂量，高于30mg的剂量仍处于部分临床搁置[106] - 常染色体显性视神经萎缩（ADOA）影响全球约1/30000的人，在丹麦发病率约为1/10000，65% - 90%的ADOA由OPA1基因单等位基因功能丧失突变导致[109] - 在OPA1单倍体不足的人类细胞中，观察到ATP水平有20%的赤字，用ASO - 14治疗后ATP水平恢复到对照细胞的约90%[113] - 截至目前公司没有获批销售的产品，自成立以来未产生任何收入[121] - 2020年第三季度，STK - 001研发费用为282.7万美元，非特定项目和未分配研发费用为528.2万美元，总研发费用为810.9万美元；2019年同期分别为322.8万美元、329万美元和651.8万美元[124] - 2020年前九个月，STK - 001研发费用为842.3万美元，非特定项目和未分配研发费用为1487万美元，总研发费用为2329.3万美元；2019年同期分别为756.5万美元、911万美元和1667.