收入和利润 - 运营亏损同比增长41%至2159.2万美元[91] - 净亏损同比增长29%至2165.9万美元[91] - 净亏损扩大至5685万美元，同比增长35%[99] - 其他收入同比下降94%至6.3万美元[91] 成本和费用 - 研发费用同比增长30%至1392.3万美元[91][92] - 一般行政费用同比增长67%至766.9万美元[91] - 总运营费用同比增长41%至2159.2万美元[91] - 研发费用增加620万美元至3660万美元，同比增长20%[99][100] - 研发费用内部成本增加500万美元，主要由人员成本增长和非现金股权激励费用驱动[101] - 研发费用外部成本增加120万美元，主要用于药物生产和临床试验[101] - 行政费用增加945万美元至2095万美元，同比增长82%[99][103] - 行政费用中咨询和专业服务增加410万美元，涵盖法律、监管和合规服务[104] 现金和流动性 - 公司2020年第三季度现金及有价证券余额为2.768亿美元[81] - 累计赤字从7300万美元增至1.299亿美元[107] - 运营活动现金流出4730万美元，投资活动现金流出1.961亿美元[109] - 公司通过公开发行普通股募得净收益2.695亿美元[108][114] - 现金及等价物期末余额为8539万美元，期初为3.282亿美元[109] - 公司现金及现金等价物和可售证券截至2020年9月30日为2.768亿美元，较2019年12月31日的3.277亿美元下降15.5%[129] - 公司投资组合主要配置美国国债、回购协议和高流动性公司债等优质短期证券[129] - 投资活动主要目标是保持流动性和资本保全[129] 投资和融资活动 - 与Jazz制药达成协议获得3500万美元首付款[72] - 潜在里程碑付款最高可达3.75亿美元[72] - 股权投资损失从250.1万美元改善至13万美元[91] - 非关联方持有普通股市场价值截至2020年6月30日超过7亿美元[127] 监管和合规事项 - 公司将于2020年12月31日成为大型加速申报公司并失去新兴成长公司资格[127] - 公司利用JOBS法案豁免了内部控制审计和审计师讨论分析等要求[126] - 作为新兴成长公司延迟采用部分新会计准则直至私营公司适用标准[125] 风险和市场因素 - 利率立即上升1个百分点不会对现金等价物公允价值产生重大影响[129] - 公司未偿还债务且历史利率波动影响不显著[129] - CARES法案目前预计不会对财务业绩或流动性产生重大影响[128]