业务研发进展 - 公司于2020年4月停止利沃来肽（livoletide）治疗普拉德 - 威利综合征（PWS）的开发[80] - 公司于2020年6月停止对奈瓦尼米贝（nevanimibe）治疗经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的开发投资，10名受试者中1名（10%）达到主要终点[82] - 公司预计2020年第三季度启动MLE - 301治疗VMS的一期临床试验[79] - 公司预计利沃来肽和奈瓦尼米贝的研发成本将大幅下降，MLE - 301的研发成本将增加，人员费用将减少[94] 财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年截至6月30日的三个月净亏损分别为1070万美元和990万美元，六个月净亏损分别为2270万美元和2020万美元，截至2020年6月30日累计亏损2.313亿美元[85] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月研发总费用分别为646.6万美元和598.1万美元，六个月分别为1400.6万美元和1218.5万美元[94] - 2020年第二季度研发费用从598.1万美元增至646.6万美元，增幅8.1%；上半年从1218.5万美元增至1400.6万美元，增幅14.9%[99][100][106][107] - 2020年第二季度管理费用从417.9万美元降至413.8万美元，降幅1.0%；上半年从863.2万美元增至873.3万美元，增幅1.2%[99][103][106][108] - 2020年第二季度运营亏损从1016万美元增至1060.4万美元，增幅4.4%；上半年从2081.7万美元增至2273.9万美元，增幅9.2%[99][106] - 2020年第二季度净利息收入从31.3万美元降至0.5万美元，降幅98.4%；上半年从62.8万美元降至16.7万美元，降幅73.4%[99][104][106][109] - 2020年第二季度其他亏损从2.4万美元增至7.3万美元，增幅204.2%；上半年从4.8万美元增至9.8万美元，增幅104.2%[99][105][106][110] - 2020年第二季度净亏损从987.1万美元增至1067.2万美元，增幅8.1%；上半年从2023.7万美元增至2267万美元，增幅12.0%[99][106] - 2020年上半年经营活动使用现金1803万美元，投资活动使用现金2.6万美元，融资活动提供现金551.3万美元，现金及等价物净减少1249.5万美元[111][112][114][115] - 2019年上半年经营活动使用现金2117.4万美元，投资活动提供现金410.8万美元，融资活动使用现金3.8万美元，现金及等价物净减少1713.9万美元[111][113][114][115] 公司运营与成本控制 - 2020年第二季度公司裁员约30%以精简成本[81] - 2020年1月公司终止法国里昂的办公室租赁协议，6月行使提前终止马萨诸塞州列克星敦租赁的权利，该租赁将于8月终止[123] 资金状况与融资需求 - 公司预计截至2020年6月30日的现金、现金等价物和受限现金可支持运营至2022年[90] - 2020年3月公司通过ATM股权分销协议出售71.94万股普通股，净收益约570万美元[118] - 截至2020年6月30日，公司有现金、现金等价物和受限现金5100万美元，预计可支持到2022年的运营[119] - 公司未来需继续依靠额外融资实现业务目标，但充足的额外融资可能无法以可接受的条款获得[120] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式满足现金需求，股权或可转换债务证券融资会稀释股东权益，债务融资可能有限制性条款[121] - 若通过与第三方合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流等有价值的权利，若无法及时筹集资金，可能需调整产品开发或商业化工作[122] - 公司未来资本需求受临床前研究和临床试验等多因素影响[122] 其他财务相关信息 - 截至2020年6月30日的三个月和六个月内，公司合同义务和承诺无其他重大变化[124] - 截至2020年6月30日，公司无表外安排[125] - 除未审计中期合并财务报表附注2所述内容外，公司2019年12月31日年度报告中的关键会计政策无重大变化[126] - 小型报告公司无需进行市场风险的定量和定性披露[127] 新冠疫情影响 - 公司虽目前未受新冠疫情对财务报告内部控制的重大影响，但远程办公可能增加网络攻击风险，目前未出现相关事件增加情况[92] 市场需求情况 - 约70%的女性在更年期会经历血管舒缩症状（VMS），美国约2000万女性随时可能受其影响[79]