财务数据关键指标变化 - 2019年和2018年公司净亏损分别为3190万美元和2950万美元[281] - 截至2019年和2018年12月31日，公司累计亏损分别为2.486亿美元和2.168亿美元[281] - 2020年第一季度公司通过私募普通股获得750万美元融资[287] - 截至2019年12月31日，公司有联邦净运营亏损约2.292亿美元，可能受所有权变更限制[291] - 公司自成立以来持续净亏损，预计未来仍会亏损且可能增加[281][282] - 公司目前无产品销售收入，实现盈利取决于多项因素且不确定[283] - 公司需额外资金维持运营，但融资不一定能以可接受条件获得[286] - 截至2019年12月31日，公司高管、董事及其关联方实益持有约62.6%的流通普通股，董事长阿尔伯特·D·弗里德伯格实益持有51.6%，FCMI Parent实益持有44.5%[390] - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物为280万美元，主要市场风险是利息收入敏感性，受美国利率总体水平变化影响，但由于投资组合工具的短期性质，市场利率突然变化预计不会对合并财务报表产生重大影响[466] 税收政策影响 - 2017年《减税与就业法案》限制2017年后产生的亏损抵税比例为未来年度应纳税所得额的80%[291] - 《平价医疗法案》部分条款被废除，2019年1月1日起，医保D部分覆盖缺口制造商折扣提高至70%[341] - 政府项目自动削减，到2029财年，医保向供应商付款平均每年削减2%[342] 产品研发风险 - 公司依赖主要产品候选药物pepinemab的成功，若停止开发将产生不利影响[295] - 临床测试延迟会导致产品获批延迟、成本增加和业务受损[297] - 公司临床研究面临多种延误或失败风险，如获机构审查委员会或伦理委员会批准、与合同研究组织和试验点达成协议等方面的延误[300] - 公司可能无法成功识别、开发或商业化新产品候选药物或现有产品候选药物的新应用，研究可能因多种原因无法产生用于临床开发的产品候选药物[301][305] - 产品候选药物可能产生不良副作用，导致临床试验延迟或停止、监管批准受限或被拒绝，影响公司业务和前景[303] - 若产品候选药物获批后出现不良副作用，可能导致产品暂停销售、召回、监管部门采取限制措施等负面后果[306] - 临床研究若未按监管要求进行、结果不佳或设计不当，公司可能需暂停、重复或终止临床试验[307] - 公司设计和实施临床试验经验有限，设计不当可能影响试验开展、患者招募、监管批准及成本[308] - 公司面临多种制造风险，可能增加成本并限制产品候选药物供应，如生产过程中的产品损失、设施受影响等[309][311] - 产品候选药物可能因多种原因无法获得FDA或外国监管机构批准，如临床试验设计、安全性和有效性证明等问题[312][315] - 即使产品候选药物获得监管批准，仍可能面临未来开发和监管困难，需持续遵守多项监管要求[313] - 公司主要候选产品pepinemab用于治疗亨廷顿病，该疾病尚无获批的疾病修饰疗法，开发途径不确定[321] - 基于临床前研究，pepinemab与免疫疗法联合使用可能有益，但不确定在临床试验中能否产生相同效果，若结果不佳可能影响获批[329] - 由于发展战略等原因，公司可能需要开发第二种抗体来继续开发SEMA4D抗体平台，但开发可能耗时且成本高[331] 产品商业化风险 - 公司产品候选物即使获得监管批准，也可能无法在医学界获得足够的市场认可，商业成功还取决于第三方支付方的覆盖、报销和定价[324] - 生物技术行业竞争激烈，公司竞争对手可能开发出更优产品，更快获得监管批准或拥有知识产权，从而影响公司产品的商业成功[325][326] - 公司商业化获批产品候选物可能需要开发或获取额外能力，与第三方合作，过程中可能遇到成本和困难[332] - 若公司生产过程未及时获批，可能延迟产品销售和收入产生[333] - 公司产品商业化后可能受不利定价法规、第三方覆盖或报销政策及医疗改革举措影响，且无法确定报销水平[334] - 公司若成功商业化产品，需参与多个药品定价和回扣计划，这些计划可能减少未来产品收入[335][336][338] - 医疗改革措施或致医保等资金减少、覆盖标准更严格、支付方式改变，影响公司未来收入[343] - 若参与政府定价项目，不遵守报告和付款义务，可能面临额外报销要求、处罚和罚款[345] - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额负债，限制产品商业化[346] 监管合规风险 - 公司产品广告和推广受监管审查，违规可能面临执法行动、诉讼和制裁，影响公司业务和财务状况[318][319] - 公司若未能在国际司法管辖区获得监管批准，将无法在这些地区销售产品候选物，且获批过程可能会有显著延迟、困难和成本[323] - 公司与客户和第三方付款人的关系受医疗保健法律法规约束，违规可能面临多种处罚[348] 运营管理风险 - 公司内部或合作方计算机系统可能出现故障或安全漏洞，影响业务[351] - 员工不当行为可能违反监管标准，对公司业务产生重大不利影响[352] - 公司依赖关键人员，失去他们可能阻碍业务发展[353] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行职责，可能影响产品获批和商业化[356] - 公司依赖第三方CRO进行临床前研究和临床试验，更换或新增CRO会增加成本、耗费管理时间，且可能导致开发项目延迟[357] - 公司依靠第三方制造商生产临床试验用药物和管理供应链，若出现问题可能影响产品候选的制造和运营结果[358] - 公司与Catalent签订协议生产pepinemab，未与替代供应商签约，若遇问题可能导致产品候选开发延迟[359] - 公司难以成功建立和维持额外的合作关系，若失败可能导致产品候选开发终止或延迟、现金支出增加等风险[362][364] 知识产权风险 - 公司的成功很大程度取决于知识产权的获取、维护和保护，专利申请过程昂贵且耗时，结果不确定[365][366] - 生物技术和制药公司的专利地位高度不确定，公司的专利申请可能无法获得有效保护，且专利范围可能被缩小[367] - 部分国家不提供某些方法的专利保护，可能对公司业务和财务状况产生重大不利影响[368] - 新产品候选的专利可能在获批和商业化前后到期，公司期望申请专利期限延长，但可能被拒绝或获得更有限的延长[369] - 公司难以在全球范围内保护知识产权，外国法律保护程度可能较低，执法困难且成本高[372][373] - 专利法律和法律先例的变化可能削弱专利价值，影响公司保护产品候选的能力[376] - 2011年《莱希 - 史密斯美国发明法案》签署成法，2013年实施条例生效，该法案改变美国专利法，可能增加公司专利申请和专利执行或辩护的不确定性与成本[377] - 公司可能卷入知识产权相关诉讼，诉讼费用高昂、耗时且结果不可预测，可能对公司业务和财务状况产生重大不利影响[379] - 第三方可能发起法律程序指控公司侵犯其知识产权，不利结果可能使公司停止使用相关技术或尝试从胜诉方获得许可[383][384] - 公司员工可能被指控挪用第三方知识产权，诉讼可能代价高昂并损害公司业务和财务状况[386] - 公司依赖商业秘密维持竞争地位，但协议方可能违约披露信息，且执行索赔困难、昂贵且结果不可预测[389] - 《莱希 - 史密斯法案》为挑战者提供多种途径挑战和使美国已颁发的专利无效，新提案增加美国专利价值和强度的不稳定性[378] 公司章程相关 - 公司修订并重述的公司章程规定，除非书面同意其他论坛，特拉华州衡平法院是某些衍生诉讼等的唯一专属论坛，美国联邦法院是《1933年证券法》相关索赔的唯一专属论坛，但公司暂不执行后者规定[392][393] - 公司修订并重述的公司章程中的专属论坛条款可能限制股东选择有利司法论坛的能力，可能增加诉讼成本[396] - 公司章程文件和特拉华州法律的一些条款具有反收购效果，可能阻碍第三方收购公司或更换管理层[397] - 公司受特拉华州普通公司法第203条约束，一般情况下，公司不得与持有其15%或以上资本股票的持有人进行业务合并，除非持有人持有股票达三年或董事会批准交易，但与FCMI Parent相关的基金在公司首次公开募股前收购股份，第203条目前不适用于与其或其关联方的业务合并或交易[399] 股票相关风险 - 公司普通股交易价格可能波动，受多种因素影响，包括市场和行业因素、竞争产品或技术的成功等[401][402] - 公司可能出售额外的股权或债务证券或进行其他安排来为运营提供资金，这可能导致股东股权稀释，并对业务施加限制[403][404] 新兴成长型公司相关 - 公司作为《JOBS法案》定义的“新兴成长型公司”，可享受某些披露要求豁免，豁免期限至最早满足以下条件之一为止：2023年12月31日；首个财年年度总收入达到10.7亿美元或以上；在过去三年期间发行超过10亿美元的不可转换债务证券；任一财年末非关联方持有的普通股市值在该财年第二季度末超过7亿美元[405][406] - 公司目前打算利用“新兴成长型公司”可享受的一些减少的监管和报告要求，如选择使用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则，这可能使公司财务报表与遵守上市公司生效日期的公司不可比[407] - 公司独立注册公共会计师事务所只要公司符合“新兴成长型公司”条件，就无需提供关于财务报告内部控制有效性的鉴证报告，这可能增加财务报告内部控制重大缺陷或重大不足未被发现的风险[408][409] 内部控制风险 - 公司披露控制和程序可能无法防止或检测所有错误或欺诈行为，因为控制系统存在固有限制[410][411] 市场风险 - 公司在日常业务中面临市场风险，主要是利率波动导致的风险，公司不持有或发行用于交易目的的金融工具[465] - 公司大部分采购合同以美元计价，但会用外币向某些供应商和第三方研发服务提供商付款，目前此类交易产生的损益不显著，且公司目前未进行任何套期保值交易[467]