财务表现 - WAKIX第三季度净收入为1.86亿美元，累计净收入超过20亿美元[1][2] - 公司预计2024年全年净产品收入为7亿至7.2亿美元[15] - 公司现金及投资总额为5.047亿美元，较2023年底增加[14] - 2024年第三季度净产品收入为1.86亿美元，同比增长16.1%[42] - 2024年第三季度毛利润为1.43亿美元，同比增长11.9%[42] - 2024年第三季度非GAAP调整后净收入为5959.6万美元，同比增长1.4%[44] - 2024年第三季度非GAAP调整后每股收益为1.03美元，同比增长6.2%[44] - 2024年9月30日现金及现金等价物为3.87亿美元，同比增长24.3%[43] - 2024年9月30日总资产为9.28亿美元，同比增长14.4%[43] - 2024年第三季度库存净值为691.5万美元，同比增长28.9%[43] - 2024年第三季度长期债务净值为1.68亿美元，同比下降6.0%[43] - 2024年第三季度股票补偿费用为1144.8万美元，同比增长43.9%[44] 研发进展 - 研究开发费用同比增长45%，达到2540万美元[13] - Pitolisant在特发性嗜睡症中的长期扩展研究显示持续疗效，计划在2024年第四季度提交补充新药申请[4] - Pitolisant-HD计划在2028年获得PDUFA批准，目标将Pitolisant特许经营权延长至2040年代中期[5] - EPX-100在Dravet综合征的3期注册试验正在进行，预计2026年公布顶线数据[8] - ZYN-002在Fragile X综合征的3期RECONNECT试验顶线数据预计2025年中期公布[9] - EPX-100 正在开发用于治疗 Dravet 综合征和 Lennox-Gastaut 综合征，通过调节血清素信号发挥作用[35] 产品信息 - WAKIX 是一种弱诱导剂，可能降低敏感 CYP3A4 底物的有效性，包括激素避孕药[28] - WAKIX 在严重肝功能不全患者中禁用，中度肝功能不全患者需要调整剂量[28] - WAKIX 不推荐用于终末期肾病患者，eGFR <60 mL/minute/1.73 m² 的患者需要调整剂量[28] - ZYN-002 是一种不含 THC 的合成大麻二酚，已获得 FDA 和 EMA 的孤儿药认定，用于治疗 FXS 和 22q[31] 市场与患者数据 - WAKIX平均患者数量环比增加约250人，达到6800人[4][10] - 美国约有 170,000 名发作性睡病患者，主要症状为白天过度嗜睡和猝倒[29] - 特发性嗜睡症（IH）是一种罕见的慢性神经系统疾病，表现为白天过度嗜睡，无法通过小睡或延长睡眠时间缓解[30] - 美国约有 80,000 名 FXS 患者，欧盟和英国约有 121,000 名患者[32] - 22q11.2 缺失综合征在美国约有 80,000 名患者，欧盟和英国约有 129,000 名患者[34] - Lennox-Gastaut 综合征在美国影响约 48,000 名患者[38]