财务数据关键指标变化：收入与利润 - 2023财年第三季度（截至2023年3月31日），公司净亏损为326.4万美元，基本及摊薄后每股亏损为1.94美元[114] - 2023财年前九个月（截至2023年3月31日），公司净亏损为1131.4万美元，基本及摊薄后每股亏损为7.32美元[115] - 截至2023年3月31日的九个月，公司净亏损为1131.4万美元，较去年同期的1721.5万美元亏损收窄590.1万美元[127] 财务数据关键指标变化：成本与费用 - 2023财年第三季度研发费用为200.5万美元，前九个月研发费用为723.5万美元[114][115] - 2023财年第三季度一般及行政费用为129.7万美元，前九个月一般及行政费用为421.2万美元[114][115] - 截至2023年3月31日的三个月，公司研发费用（GAAP）为200.5万美元，较去年同期的347.4万美元下降42%[119] - 同期，公司一般及行政费用（GAAP）为129.7万美元，较去年同期的188.4万美元下降31%[119] - 截至2023年3月31日的九个月，公司研发费用（GAAP）为723.5万美元，较去年同期的1116.9万美元下降35%[127] - 同期，公司一般及行政费用（GAAP）为421.2万美元，较去年同期的605.5万美元下降30%[127] 财务数据关键指标变化：现金流与资产 - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为304.5万美元，较2022年6月30日的1178万美元大幅下降[112] - 截至2023年3月31日，公司总资产为674万美元，总股东权益为378.6万美元[112] - 同期，公司经营活动所用现金净额为1035.7万美元，较去年同期的1540.0万美元减少504.3万美元（降幅33%）[129] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为304.5万美元，累计赤字为1.48038亿美元[133] VAL-083项目进展与数据 - VAL-083在GBM AGILE国际注册性2/3期临床研究中，预计在2023年第四季度末左右获得顶线结果[81] - GBM AGILE研究已筛选超过1300名患者，入组率是传统GBM研究的3至4倍，每个活跃中心平均每月入组0.75至1名患者[90] - 在已完成的研究中，VAL-083在30 mg/m²/天起始剂量组（GBM AGILE研究剂量）的复发性患者组中，有5名受试者出现可能与VAL-083相关的严重不良事件[93] - 公司拥有一个包含约1200名患者的安全性数据库，该数据源自美国国家癌症研究所超过40项1期和2期临床研究[82] - GBM AGILE研究正在美国39个临床中心、加拿大4个和欧洲2个中心进行[90] 胶质母细胞瘤（GBM）疾病背景与未满足需求 - 超过60%的胶质母细胞瘤患者具有MGMT未甲基化肿瘤，这与替莫唑胺耐药和治疗失败相关[84] - 新诊断胶质母细胞瘤患者的最佳可用治疗方案中位总生存期少于15个月，两年和五年生存率分别约为30%和10%[95] - 新诊断的MGMT未甲基化胶质母细胞瘤患者中位总生存期为12.2个月[95] - 胶质母细胞瘤患者肿瘤大多在初始治疗后6-12个月内复发[96] - 根据已发表文献，肿瘤在阿瓦斯汀治疗后进展的胶质母细胞瘤患者中位生存期少于5个月[97] REM-001项目状态与数据 - 暂停REM-001项目预计将在2023日历年内节省约300万美元[105] - 在针对CMBC患者的临床研究中，约80%的可评估肿瘤病灶对REM-001疗法达到完全缓解[101] - 公司已暂停REM-001项目以节省现金，专注于VAL-083的临床开发[121][124] 公司融资与持续经营能力 - 公司通过2022年8月2日与Lincoln Park Capital的股票购买协议，截至2023年3月31日获得净收益186.0万美元[131][133] - 公司表示存在持续经营能力的重大疑虑，需要寻求额外融资以维持运营[133] - 公司预计未来现金需求主要通过公开或私募股权、债务发行和/或战略合作融资，可能稀释股东权益[136] - 公司若无法获得额外融资，可能需延迟、缩减或取消临床试验或研发项目，或寻求早期合作伙伴[136] 公司股权与证券信息 - 截至2023年5月10日，公司已发行普通股1692股，并持有可转换为普通股的多种证券[110] 监管资格与项目状态 - 公司VAL-083和REM-001疗法均已获得FDA的快速通道资格[106] 会计政策与估计 - 公司采用Black-Scholes期权定价模型估算股票期权和权证授予日公允价值，变量包括股价预期波动率、预期行权行为、利率和股息收益率[140][141] - 截至2023年3月31日和2022年3月31日的九个月中，公司使用普通方法确定股票期权的预期期限[140] - 公司向非雇员发行服务权证，其公允价值使用Black-Scholes模型估算，变量包括股价波动率、利率、股息收益率和权证期限[141] - 公司向非雇员发行股票以换取服务，其价值按普通股股价计量[141] - 截至2023年3月31日和2022年3月31日的九个月中，公司对临床试验应计费用的前期估计未发生重大调整[141] - 公司采用加速归属法确认基于股份的支付费用，并在发生时确认没收[140] - 公司财务报表编制依赖于关键会计估计，涉及金融工具公允价值和研发及临床试验应计费用[137][138] 其他重要事项 - 公司没有表外安排[142]