财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2019年第三季度净亏损为1,605,871美元，较2018年同期的1,991,804美元减少19.4%[154][157] - 截至2019年9月30日，公司累计赤字为62,188,351美元，尚未产生收入，持续经营能力存在重大疑问[170] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2019年第三季度研发费用为721,475美元，较2018年同期的1,019,120美元下降29.2%[154][157] - 2019年第三季度管理费用为913,628美元，较2018年同期的986,470美元下降7.4%[154][157] 财务数据关键指标变化：现金流与融资 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为8,060,039美元，较2019年6月30日的3,718,758美元增长116.7%[153] - 2019年第三季度经营活动现金流为净流出2,266,146美元，较2018年同期的净流出2,084,923美元增加8.7%[165] - 2019年第三季度融资活动现金流为净流入6,607,427美元，主要来自公开发行普通股、预融资权证和普通股购买权证的净收益6,582,966美元[165][167] - 公司于2019年8月16日完成融资，获得约660万美元的净收益[89] 财务数据关键指标变化：资产与资本结构 - 截至2019年9月30日，公司营运资本为7,015,653美元，总资产为8,363,757美元，股东权益为7,024,914美元[153] - 截至2019年11月12日，公司已发行普通股11,399,700股，流通认股权证可购买9,683,596股普通股，流通B系列优先股648,613股可转换为162,177股普通股，流通股票期权可购买1,577,949股普通股[148] - 2019年6月26日，公司修订章程，将授权普通股数量从7,000,000股增加至95,000,000股[150] 业务线表现：复发GBM II期研究（MDACC） - 截至2019年7月24日，在MDACC进行的复发GBM II期研究中已入组56名患者，计划最多入组83名[90] - 在MDACC的复发GBM研究中，历史对照组（洛莫司汀）的中位总生存期为7.2个月[99] - 截至2019年5月5日，MDACC复发研究已入组51名患者，其中35名起始剂量为40 mg/m²，16名为30 mg/m²[105] - 在可评估的47名患者中，起始剂量40 mg/m²组有9/35（25.7%）在第二周期末达到疾病稳定[105] - 在可评估的47名患者中，起始剂量30 mg/m²组有4/12（33.3%）在第二周期末达到疾病稳定[105] 业务线表现：新诊断GBM II期研究（SYSUCC） - 截至2019年8月1日，在SYSUCC进行的新诊断GBM II期研究中已入组前20名患者，计划最多入组30名[90] - 截至2019年8月1日，在首批入组的20名患者中，17名（85%）已接受首次评估，其中9名达到完全缓解（CR）（9/17，53%），7名疾病稳定（SD）（7/17，41%），1名疾病进展（PD）（1/17，6%）[111][113] - 在20名入组患者中，17名（85%）已完成两个月（第三周期后）MRI和评估，13名（65%）完成五个月评估，7名（35%）完成八个月评估；截至数据截止日，16名患者（80%）仍然存活[111] 业务线表现：辅助治疗GBM研究 - 在MDACC进行的II期研究中，辅助治疗组计划增加最多24名患者[90][97] - 在MDACC的辅助治疗GBM研究中，历史对照组（Tanguturi等）的中位总生存期为6.9个月[104] 药物特性与数据 - 新初步数据显示，给药后两小时，VAL-083在脑脊液（CSF）中的浓度通常高于血浆，CSF/血浆浓度比在1.13至1.41之间[112][115] - 作为对比，替莫唑胺（temozolomide）在脑脊液中的浓度通常比血浆低80%[115] 市场与疾病流行病学：胶质母细胞瘤（GBM） - 在美国，GBM年发病率约为每10万人年3.20例，2017年新诊断病例约13,000例[93] - 胶质母细胞瘤（GBM）在美国的发病率约为每10万人年3.20例，2017年美国新诊断病例约13,000例，欧洲约16,000例[120] - 新诊断GBM患者接受最佳可用治疗后的中位总生存期小于15个月，两年和五年生存率分别约为30%和10%；新诊断、未甲基化MGMT的GBM患者中位总生存期为12.2个月[121] - 根据已发表文献，肿瘤在阿瓦斯汀（Avastin）治疗后进展的GBM患者中位生存期小于五个月[128] 市场与疾病流行病学：其他癌症 - 2016年美国约有22,300名女性被诊断出卵巢癌，14,300人死于该疾病[136] - 美国肺癌发病率约为每10万人47例，其中85%为非小细胞肺癌（NSCLC）；据Evaluate Pharma报告，到2033年全球肺癌治疗市场可能超过240亿美元[141] - 脑部和脊柱肿瘤约占所有儿童癌症的20%，是仅次于白血病的第二常见儿童癌症[145] 管理层讨论和指引：未来现金需求与融资 - 公司未来现金需求预计主要通过公开或私募股权发行或战略合作融资，否则可能需延迟、缩减或终止临床试验或研发项目[172] - 公司于2018年9月聘请Oppenheimer & Co. Inc.作为战略顾问，该协议已于2019年10月19日终止，未产生或支付终止费用[172] 其他重要内容：关键会计政策与估计 - 财务报表编制需依据重大会计政策并作出估计，实际结果可能与这些估计存在差异[173] - 所有重大会计政策及由此产生的估计的详细列报包含在截至2019年6月30日财年的合并财务报表附注2中[174] - 公司关键会计政策包括：服务发行的认股权证和股票、股票期权、业绩股票单位、衍生负债和临床试验应计费用[177] - 股票期权奖励的授予日公允价值使用Black-Scholes模型估算，涉及股价预期波动率、授予对象预期行权行为、利率和股息收益率等变量[176] - 业绩股票单位（PSU）的授予日公允价值使用蒙特卡洛模拟方法估算，涉及股价预期波动率和利率等变量[178] - 某些认股权证被归类为衍生负债，在每个报告期按公允价值计量，使用二项式模型或Black-Scholes期权定价模型进行估值[179] - 临床试验应计费用基于患者入组、提供服务、交付货物、合同条款及类似合同经验进行估算，与实际费用的差异在已知期间进行调整[180] - 公司无任何表外安排[181]