财务数据关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为497.3万美元，较2019年6月30日的371.9万美元增长33.8%[156] - 截至2020年3月31日，公司总资产为510.2万美元，股东权益为372.0万美元，分别较2019年6月30日增长26.4%和89.1%[156] - 2020年第一季度净亏损为195.7万美元，较2019年同期的166.4万美元增加17.6%[159][165] - 2020年前九个月净亏损为530.3万美元，较2019年同期的546.5万美元减少3.0%[161][171] - 截至2020年3月31日的九个月，公司经营活动产生的现金流量净流出为534.86万美元，较上年同期的451.47万美元增长18%[179] - 截至2020年3月31日的九个月，公司融资活动产生的现金流量净流入为660.32万美元，较上年同期的69.49万美元大幅增长850%[179] - 公司报告期内净亏损为530.29万美元，现金及现金等价物余额为497.34万美元，累计赤字达6589.36万美元[183] 成本和费用 - 2020年第一季度研发费用为89.9万美元，较2019年同期的73.6万美元增长22.1%[159][165] - 2020年第一季度行政费用为107.8万美元，较2019年同期的93.6万美元增长15.2%[159][165] - 2020年前九个月研发费用为233.2万美元，较2019年同期的270.2万美元下降13.7%[161][171] - 2020年前九个月行政费用为304.5万美元，较2019年同期的279.7万美元增长8.9%[161][171] 核心产品VAL-083临床研究进展 - 截至2020年5月5日，VAL-083辅助治疗组2期临床研究已入组22名患者，完成度超90%[92] - 截至2020年5月5日，VAL-083复发组2期临床研究已入组72名患者，计划入组83名[92] - 截至2020年5月5日，MDACC的II期研究辅助治疗组已入组22名患者（计划为24名），所有患者均存活并继续接受治疗[112] - 在SYSUCC进行的VAL-083一线治疗研究中，截至2019年11月2日数据，22名完成至少一个治疗周期患者的无进展生存期中位数为9.9个月[101] - 在SYSUCC研究中，18名接受30 mg/m²/天目标剂量患者的无进展生存期中位数为10.4个月[101] - 在MDACC进行的VAL-083复发组研究中，截至2019年11月15日数据，60名完成至少一个治疗周期患者的总生存期中位数为7.5个月[107] - 在MDACC研究中，25名接受30 mg/m²/天目标剂量患者的总生存期中位数为10.6个月[107] 核心产品VAL-083的药理与安全性数据 - VAL-083在脑脊液中的浓度与血浆中相近，给药2小时后脑脊液/血浆浓度比在1.13至1.41之间[104] - 替莫唑胺在脑脊液中的浓度通常比血浆低80%[104] - 截至2019年11月2日，新诊断组中有4名受试者出现可能与VAL-083相关的严重不良事件；截至2019年11月15日，复发组有11名，辅助组为0名[114] 目标疾病市场与未满足需求 - 胶质母细胞瘤在美国的发病率为每10万人年3.20例，2017年美国新诊断约13,000例，欧洲约16,000例[117][122] - 约三分之二的胶质母细胞瘤患者为MGMT未甲基化状态[117][118] - 在MGMT未甲基化的胶质母细胞瘤患者中，当前标准治疗的中位无进展生存期为6.9个月[112] - 新诊断胶质母细胞瘤患者接受最佳可用治疗后的中位总生存期小于15个月，两年和五年生存率分别约为30%和10%[123] - 新诊断的MGMT未甲基化胶质母细胞瘤患者中位总生存期为12.2个月[123] - 接受阿伐珠单抗治疗后肿瘤进展的复发胶质母细胞瘤患者中位生存期小于5个月[130] - 2016年美国约有22,300名女性被诊断出卵巢癌，其中14,300人死于该疾病[138] - 美国肺癌发病率约为每10万人47例，其中85%为非小细胞肺癌；到2033年，全球肺癌治疗市场可能超过240亿美元[143] 公司融资、资本结构与合规状态 - 公司现金可支持运营至2020年第四季度[91] - 公司获得纳斯达克上市规则豁免，合规期延长至2020年12月7日[92][93] - 截至2020年5月12日，公司已发行普通股11,429,228股，流通认股权证可购买10,209,456股普通股，流通B系列优先股648,613股（可转换为162,177股普通股），流通股票期权可购买1,577,949股普通股[150] - 公司于2019年6月26日修订公司章程，将授权普通股数量从700万股增加至9500万股[153] - 公司通过承销公开发行普通股、预融资权证和普通股购买权证，获得净收益658.30万美元[181] - 公司向Valent支付的A系列优先股股息为6267美元，同时发行11100股普通股作为B系列优先股股息，确认增加累计赤字6071美元[178] - 与股份支付相关的非现金费用总额为46.10万美元，主要包括无形资产摊销、服务发行的权证和股票以及股票期权费用[180] 公司运营资金状况与持续经营能力 - 公司现有现金预计可维持运营至2020年第四季度，但存在持续经营能力的重大疑虑，正在寻求新的股权融资或战略合作[179][183] - 公司处于研发阶段，尚未产生任何收入，未来需要通过股权融资或合作来满足临床试验、研发及日常运营的资金需求[183][186] - 营运资本变动中，应付账款和应计负债减少导致现金使用65.89万美元，预付费用减少带来现金来源16.54万美元[180] 公司会计政策 - 公司关键会计政策涉及服务发行的权证和股票、股票期权以及研发费用和临床试验的应计项目[191]