普通股与股东权益相关数据 - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，已发行和流通的普通股分别为48,738,874股和47,833,830股[9] - 截至2024年9月30日，公司普通股数量为48,738,874股，股东权益总额为55,821美元；2023年同期普通股数量为47,810,291股，股东权益总额为268,784美元[18] - 截至2024年9月30日和2023年9月30日，股东权益总额分别为55,821和207,670[11] - 2024年6月年度股东大会批准2014计划下可发行普通股数量从14,351,471增加至15,851,471[80] 资产相关数据 - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，其他投资分别为28,260和2,179[10] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，无形资产净值分别为76,609和60,481，其中在研研发资产分别为5980万美元和5910万美元[10] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，总资产分别为645,806和831,689[10] - 公司将2023年12月31日比较合并资产负债表中220万美元从其他非流动资产重新分类至其他投资[25] - 截至2024年9月30日，公司对CSL Behring的应收账款为500万美元，投资政府债务证券摊余成本1.83615亿美元，公允价值1.83865亿美元[51][52] - 2024年9月30日现金及现金等价物为2.51626亿美元，2023年12月31日为2.4136亿美元；受限现金2024年9月30日为145.3万美元，2023年12月31日为318.4万美元[64] - 或有对价公允价值2024年9月30日为4140万美元，2023年12月31日为4300万美元，使用折现率约为14.4% - 15.4%（2023年12月31日为15.3% - 15.6%）[66] - 若假设AMT - 260进入III期临床研究可能性为100%，2024年9月30日或有对价公允价值将增至6850万美元；若停止AMT - 260项目开发，或有对价将计入收入[67] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司现金及现金等价物和投资证券分别为4.352亿美元和6.179亿美元[135] 营收相关数据 - 2024年和2023年第三季度，许可收入分别为2,111和497[14] - 2024年和2023年前三季度，合同制造收入分别为6,114和6,596[14] - 2024年和2023年前三季度，总营收分别为21,898和9,154[14] - 2024年第三季度总营收为2287000美元，2023年同期为1407000美元，同比增加880000美元[150] - 2024年第三季度许可收入为210万美元，2023年同期为50万美元；合同制造收入为0，2023年同期为30万美元；合作收入为20万美元，2023年同期为60万美元[151] - 2024年前九个月总收入为2.1898亿美元，2023年同期为9154万美元，增加1.2744亿美元[177] - 2024年前九个月许可收入为520万美元，2023年同期为130万美元，增加390万美元[178] - 2024年前九个月合同制造收入为610万美元，2023年同期为660万美元，减少50万美元[178] - 2024年前九个月合作收入为1060万美元，2023年同期为130万美元，增加930万美元[183] 亏损相关数据 - 2024年和2023年前三季度，净亏损分别为166,295和235,272[14] - 2024年和2023年第三季度，基本和摊薄后每股净亏损分别为(0.91)和(1.88)[14] - 2024年前九个月净亏损166,295美元，2023年同期为235,272美元[20] - 2024年第三季度和前九个月公司净亏损分别为4440万美元和1.663亿美元，2023年同期分别为8960万美元和2.353亿美元[135] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司累计亏损分别为10.567亿美元和8.904亿美元[135] 现金流相关数据 - 2024年前九个月经营活动净现金使用量为129,884美元，2023年同期为96,388美元[20] - 2024年前九个月投资活动净现金产生量为189,592美元，2023年同期为净现金使用量265,248美元[20] - 2024年前九个月融资活动净现金使用量为52,969美元，2023年同期为净现金产生量362,675美元[20] - 2024年前九个月现金、现金等价物和受限现金净增加8,535美元，期末余额为253,079美元；2023年同期净增加1,463美元，期末余额为232,636美元[20] - 2024年前九个月现金支付利息为16,892美元，2023年同期为12,996美元[20] 业务交易相关数据 - 2024年6月29日，公司附属公司同意向Genezen出售位于马萨诸塞州列克星敦的商业制造业务，交易于7月22日完成[30] - 2024年6月29日公司子公司与Genezen达成资产购买协议，Genezen收购账面价值570万美元的制造设备、880万美元的库存和1230万美元的其他资产[32] - 公司收到可转换为普通股且年累积股息8.0%的C系列优先股、名义金额1250万美元且年利率8.0%的可转换本票及以优惠条款购买HEMGENIX®的权利作为对价[33] - 截至2024年9月30日，C系列优先股价值1250万美元，可转换本票余额1340万美元，2024年前三季度分别确认利息收入10万美元[34][35] - 公司转让租赁协议，注销账面价值1180万美元的使用权资产和1790万美元的租赁负债，释放170万美元押金[36] - 公司与Genezen签订商业供应协议，最低期限三年，前三年最低采购承诺4330万美元，记录1670万美元无形资产，2024年前三季度摊销费用120万美元[37] - 公司预计转售HEMGENIX®给CSL Behring会亏损，确认880万美元负债，截至2024年9月30日，240万美元列为应计费用，550万美元列为其他非流动负债[38] - 列克星敦交易净对价2540万美元，减去成本330万美元后，超过净资产公允价值2090万美元120万美元，确认为净收益[39] - 2024年前三季度，公司因列克星敦交易产生140万美元员工遣散费，8月1日组织重组产生410万美元费用[42][43] - 公司出售制造业务获得价值1250万美元的优先股、1250万美元的可转换本票及购买HEMGENIX®的权利，记录了120万美元的剥离收益，支付了830万美元的相关费用[118][122] - 公司与Genezen的商业供应协议要求前三年最低购买HEMGENIX®商业供应4330万美元，开发和制造服务协议要求最低购买服务1400万美元[121][123] - 2024年7月22日完成Lexington交易，获得的部分对价是一项购买HEMGENIX®的权利，估计公允价值为1670万美元[138] - 若估值中使用的估计商业供应价格每药品批次增加5%，无形资产公允价值等将增加300万美元；若降低5%，将减少290万美元，且剥离将产生170万美元损失而非120万美元收益[139] - 2024年7月出售位于马萨诸塞州列克星敦的商业制造业务获得120万美元净收益[200] 债务相关数据 - 2024年7月19日公司提前偿还2023年修订信贷安排下1亿美元本金中的5000万美元及310万美元期末费用，2024年9月30日未偿还本金总额为5000万美元[73] - 2024年9月30日债务摊余成本为5170万美元，2023年12月31日为1.029亿美元；2024年第三季度外币收益为260万美元，前九个月外币损失为40万美元，2023年同期分别为损失300万美元和140万美元[74] - 2024年前三季度利息费用分别为370万美元和1110万美元，2023年同期分别为370万美元和1090万美元[74] - 2023年5月公司与HemB SPV, L.P.签订特许权使用费融资协议，获得3.75亿美元预付款，扣除490万美元交易费用后净收益为3.701亿美元[77] - 公司预计向购买方支付总额6.938亿美元与净收益3.701亿美元的差额3.237亿美元将作为利息费用，预计有效利率在12.0% - 13.5%之间[77] - 2024年前三季度特许权使用费融资协议相关利息费用分别为1280万美元和3770万美元，2023年同期分别为1180万美元和1490万美元[77] - 公司于2024年7月19日提前偿还Hercules贷款5000万美元，剩余5000万美元本金需在2027年1月5日偿还[124] 基于股份的薪酬相关数据 - 2024年第三季度和前九个月基于股份的薪酬费用分别为343.8万美元和1750.9万美元，2023年同期分别为1109.7万美元和2805.2万美元[82] - 截至2024年9月30日，未确认的基于股份的薪酬费用为2821.6万美元，加权平均剩余确认期限为1.92年[84] - 预计2024年8月重组导致的员工奖励没收将使未确认的基于股份的薪酬费用减少约320万美元[86] - 2024年前九个月，2014计划下期权授予109.308万股，行使3900股，截至9月30日，流通在外期权为542.5575万股[88] - 预计2024年11月至2025年6月将有67,755份期权被没收[89] - 2024年前九个月，RSU授予131.136万股，归属89.0994万股，截至9月30日，未归属RSU为198.1529万股[91] - 预计2024年11月至2025年6月将有229,113份RSU被没收[92] - 2024年前九个月，PSU没收52,270股，截至9月30日，未归属PSU为170,280股[93] - 2024年前九个月，ESPP发行10,150股普通股，截至9月30日，ESPP下仍有86,712股普通股可供发行[96] 产品研发相关数据 - 公司AMT - 130高剂量组患者24个月时cUHDRS平均变化为 - 0.2，外部对照组为 - 1.0，疾病进展减缓80%（p = 0.007）；低剂量组平均变化为 - 0.7，外部对照组为 - 1.0，疾病进展减缓30%（p = 0.21）[111][112] - 公司AMT - 130治疗患者24个月时脑脊液NfL平均降低11%（p = 0.02），而独立自然史研究显示早期患者24个月时脑脊液NfL增加26%（n = 19）[113][114] - 公司AMT - 191于2024年9月获FDA孤儿药认定，10月获快速通道认定；AMT - 162已获FDA孤儿药和快速通道认定[132][133] 成本与费用相关数据 - 2024年第三季度合同制造成本为80万美元，2023年同期为100万美元[155] - 2024年第三季度研发费用为3060万美元，2023年同期为6540万美元，同比减少3480.5万美元[156] - 2024年第三季度AMT - 130研发成本为450万美元，2023年同期为310万美元[157] - 2024年第三季度AMT - 260研发成本为160万美元，2023年同期为470万美元[158] - 2024年第三季度AMT - 162研发成本为90万美元，2023年同期为240万美元[162] - 2024年第三季度AMT - 191研发成本为80万美元，2023年同期为40万美元[163] - 2024年第三季度研发人员及承包商相关费用为1000万美元，2023年同期为1940万美元，主要因剥离商业制造业务及重组费用减少[164] - 2024年第三季度销售、一般和行政费用为1160万美元，2023年同期为1810万美元[164] - 2024年第三季度利息收入为490万美元，2023年同期为750万美元，减少260万美元[171] - 2024年第三季度利息支出为1660万美元，2023年同期为1540万美元，增加100万美元[172] - 2024年第三季度净外汇收益为760万美元，2023年同期为20万美元[174] - 2024年前九个月研发费用为1.04942亿美元，2023年同期为1.72245亿美元，减少6730.3万美元[177] - 2024年前9个月研发总费用为1.04942亿美元，2023年同期为1.72245亿美元，减少6730.3