PGN - EDO51研究数据 - PGN - EDO51在CONNECT1研究中，5mg/kg起始剂量组（n = 3）在第13周时二头肌组织平均外显子跳跃为2.15%[62] - PGN - EDO51在CONNECT1研究中，5mg/kg起始剂量组（n = 3）在第13周时平均肌肉调整后的肌营养不良蛋白水平为正常水平的1.49%（较基线增加0.70%）[62] - PGN - EDO51在CONNECT1研究中，5mg/kg起始剂量组（n = 3）在第13周时平均绝对肌营养不良蛋白水平（通过蛋白质印迹分析）为正常水平的0.61%（较基线增加0.26%）[62] 公司融资情况 - 2022年5月公司首次公开募股（IPO），以每股12.00美元的公开发行价出售900万股普通股，总收益为1.08亿美元[64] - 2024年2月5日，公司通过ATM计划以每股10.00美元的价格发行和出售100万股普通股，净收益为990万美元[64] - 2024年2月9日，公司在后续发行中以每股10.635美元的价格发行和出售753万股普通股，净收益为7640万美元[64] - 2024年6月28日向美国证券交易委员会提交二次货架注册声明涵盖发行出售至多2.5亿美元普通股优先股等2024年7月8日生效[89] - 公司自成立以来主要通过出售普通股和可转换优先股来筹集运营资金[85] - 2024年2月5日公司按每股10美元的价格发行并出售100万股普通股通过ATM计划获得990万美元净收益[87] - 2024年2月9日以每股10.635美元发行出售753万股普通股净收益7640万美元承销费和发行成本370万美元[88] 公司财务状况（截至2024年9月30日） - 截至2024年9月30日，公司净亏损为6770万美元[64] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券1.389亿美元[64] - 截至2024年9月30日，公司累计赤字为2.492亿美元[64] - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券足以资助运营至2026年[65] 公司费用情况（2024年与2023年对比） - 2024年前三季度研发费用为5751.7万美元2023年同期为5182.6万美元[80] - 2024年三季度研发费用为1772.2万美元较2023年同期的2054万美元减少281.8万美元[75] - 2024年三季度管理费用为544.9万美元较2023年同期的424万美元增加120.9万美元[76] - 2024年前三季度管理费用为1587.7万美元2023年同期为1212.9万美元[80] - 2024年公司预计研发费用将增加[69] - 2024年公司预计管理费用将增加[73] 公司现金流量情况（2024年前9个月与2023年前9个月对比） - 2024年前9个月经营活动净现金流出6289.7万美元投资活动净现金流出6416.9万美元融资活动净现金流入8862.1万美元[94] - 2024年前9个月经营活动净现金流出源于净亏损6770万美元运营资产和负债变化430万美元非现金调整920万美元部分抵消[95] - 2024年前9个月投资活动净现金流出源于1.239亿美元购买有价证券6000万美元到期和出售有价证券部分抵消[97] - 2024年前9个月融资活动净现金流入源于后续发行收益7690万美元销售协议下销售收益990万美元员工股权计划下购买股份收益240万美元部分抵消[99] - 2023年前9个月经营活动净现金流出4957.3万美元源于净亏损5910万美元非现金调整和运营资产负债变化部分抵消[96] - 2023年前9个月投资活动净现金流出241.5万美元与购买房产设备有关[98] - 2023年前9个月融资活动净现金流入0.2万美元与员工股权计划下购买股份收益和递延发行成本支付有关[100]