财务状况 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券为1.389亿美元预计可支持运营至2026年[8] - 2024年9月30日流通股约3260万股[8] - 2024年第三季度净亏损2140万美元每股基本和稀释净亏损0.66美元2023年同期净亏损2330万美元每股基本和稀释净亏损0.98美元[8] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用1770万美元2023年同期为2050万美元[8] - 2024年第三季度一般和管理费用540万美元2023年同期为420万美元[8] 研发项目进展 - FREEDOM - DM1研究10mg/kg组已全部入组预计2025年第一季度末报告5mg/kg和10mg/kg组数据2025年下半年报告15mg/kg组数据[3] - FREEDOM2 - DM1预计2024年底开始给药[4] - CONNECT1 - EDO51研究调整后预计2025年底报告10mg/kg组数据[5] - CONNECT2 - EDO51研究公司继续与欧盟监管机构合作预计2024年底在美国开放临床试验[6] 人事任命 - 2024年8月任命Paul Streck为研发部门负责人[7]