财务数据关键指标变化 - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额达16亿美元，此次公开发行募资3.451亿美元[6] - 2024年第三季度合作收入为230万美元，前九个月为790万美元；2023年第三季度为280万美元，前九个月为740万美元[7] - 2024年第三季度研发费用为7720万美元，高于2023年同期的4770万美元；前九个月为2.08亿美元，高于2023年同期的1.382亿美元[8] - 2024年第三季度一般及行政费用为2330万美元，高于2023年同期的1370万美元；前九个月为5790万美元，高于2023年同期的3810万美元[9] - 2024年第三季度运营亏损为9813.4万美元，2023年同期为5862.5万美元；前九个月为2.57946亿美元，2023年同期为1.68855亿美元[13] - 2024年第三季度净亏损为8039.8万美元，2023年同期为5235.8万美元；前九个月为2.20045亿美元，2023年同期为1.51777亿美元[13] 各条业务线数据关键指标变化 - 2024年第三季度del - zota在DMD44的1/2期EXPLORE44试验5mg/kg队列中，近全长肌营养不良蛋白产量未经调整增加25%，肌酸激酶水平大幅降低至接近正常[2] - 2024年6月，del - brax在FSHD的1/2期FORTITUDE试验中，2mg/kg剂量四个月时，DUX4调控基因降低超50%，新型循环生物标志物和肌酸激酶平均降低25%或更多[3] - del - desiran用于DM1的全球3期HARBOR试验正在按计划进行招募，2024年10月美国FDA解除了对del - desiran的部分临床搁置[4] 公司业务计划 - 公司计划在2024年11月展示精准心脏病学候选药物，并分享下一代技术创新[5]