在研产品认定情况 - 公司三款在研AOC产品del - desiran、del - brax和del - zota均获FDA和EMA孤儿药认定及FDA快速通道认定，del - desiran获FDA突破性疗法认定，del - zota获FDA罕见儿科疾病认定[60] 在研产品试验数据 - 2024年8月EXPLORE44试验5mg/kg队列数据显示，del - zota使骨骼肌中PMO持续递送，平均肌营养不良蛋白产量达正常水平的25%，外显子44跳跃率平均增加37%，肌酸激酶较基线降低超80%[64] - 2024年6月FORTITUDE试验2mg/kg队列初始数据显示，del - brax使双同源盒4（DUX4）调控基因持续降低超50%，有功能改善趋势，安全性和耐受性良好[66] 公司净亏损情况 - 2023年和2022年公司净亏损分别为2.122亿美元和1.74亿美元，2024年前九个月净亏损2.2亿美元，截至2024年9月30日累计亏损7.908亿美元[68] 公司资金状况 - 截至2024年9月30日，公司现有现金、现金等价物和有价证券约16亿美元，预计可满足至少12个月运营资金需求[68] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券16亿美元，现有资金预计至少可支持12个月运营[86] 公司合作协议收益 - 2023年11月公司与百时美施贵宝达成协议，获约1亿美元预付款，有资格获最高约13.5亿美元研发里程碑付款、最高约8.25亿美元商业里程碑付款及净销售额高个位数至低两位数的分级特许权使用费[69] - 2019年4月公司与礼来达成协议，获2000万美元前期许可费，每个靶点有资格获最高6000万美元开发里程碑付款、最高1.4亿美元监管里程碑付款和最高2.05亿美元商业化里程碑付款，及全球年度净销售额中个位数至低两位数的分级特许权使用费[71] 在研产品试验进展 - 2024年6月公司启动全球3期HARBOR试验并开始给1型强直性肌营养不良患者使用del - desiran，招募按计划进行[63] - 2024年10月FDA解除2022年9月对del - desiran实施的部分临床搁置[63] - 2024年10月公司宣布启动del - brax的1/2期FORTITUDE试验生物标志物队列研究，预计2025年上半年完成招募[66] 营收变化情况 - 2024年和2023年第三季度营收减少0.5百万美元，九个月营收增加0.6百万美元[78][79] 研发费用变化情况 - 2024年和2023年第三季度研发费用增加29.5百万美元，九个月增加69.8百万美元[78][80][81] 行政费用变化情况 - 2024年和2023年第三季度行政费用增加9.5百万美元，九个月增加19.8百万美元[78][82] 其他收入变化情况 - 2024年和2023年第三和九个月其他收入分别增加11.5百万美元和20.8百万美元[78][83] 普通股销售情况 - 2024年和2023年九个月，公司通过2022销售协议分别出售418,408和4,107,810股普通股，净收益为5.6百万和60.5百万美元[84] - 2024年3月4日，公司完成私募，净收益379.8百万美元[84] - 2024年6月17日，公司完成公开发行，净收益约432.8百万美元[84] - 2024年8月9日，公司与TD证券签订2024销售协议，可出售总价达400.0百万美元的普通股[84] - 2024年8月16日，公司完成公开发行，净收益约323.7百万美元[84] 公司资金筹集情况 - 自成立至2024年9月30日，公司通过IPO、后续公开发行等方式筹集资金[85] 经营活动净现金使用量变化 - 2024年和2023年前九个月，经营活动净现金使用量分别为2.01亿美元和1.356亿美元，增加6543.4万美元[89][90] 投资活动净现金使用量变化 - 2024年和2023年前九个月，投资活动净现金使用量分别为7.9亿美元和1.811亿美元，增加6.08919亿美元[89][91] 投资活动具体情况 - 2024年前九个月，投资活动中购买有价证券和再投资11亿美元，购买物业和设备320万美元，有价证券到期收益3.497亿美元[91] - 2023年前九个月，投资活动中购买有价证券4.072亿美元，购买物业和设备340万美元，有价证券到期收益2.295亿美元[91] 融资活动净现金流入变化 - 2024年和2023年前九个月，融资活动净现金流入分别为12亿美元和6200万美元，增加11.1666亿美元[89][92] 融资活动具体情况 - 2024年前九个月，融资活动中普通股销售净收益10亿美元，私募预融资认股权证净收益1.414亿美元，员工激励股权计划发行普通股收益3620万美元[92] - 2023年前九个月，融资活动净现金主要来自2022年销售协议下的普通股销售净收益[92] 公司租赁承诺 - 2024年4月，公司签订转租协议，未来租赁承诺总额约7260万美元[95] 关键会计估计与市场风险情况 - 截至2024年9月30日，公司关键会计估计、市场风险较2023年年报无重大变化[94][97]