股本与股权相关 - 2024年9月30日和2023年12月31日已发行和流通股分别为3,000,788股和856,182股[12] - 2024年1月25日与TOI签订许可协议收到1600万美元预付款[110] - 2024年1月公司与Théa Open Innovation签订战略开发和商业化协议获得1600万美元的前期不可退还付款并于第一季度确认收入[41][44] - 2024年1月公司与Théa Open Innovation达成战略开发和商业化协议获1600万美元预付款及高达2.85亿美元的里程碑付款等[134] - 2024年10月投资者放弃1206份2021年8月发行原2027年2月到期的认股权证[125] - 2024年5月1日股东会议批准多项提案[79] - 2024年计划下可发行普通股最大数量为733100股其中450815股可用于奖励[97] - 截至2024年9月30日未行使认股权证相关数据[91] - 截至2024和2023年9月30日潜在稀释性证券汇总[94] - 2024年9月30日员工股票购买计划剩余预留股份为23股[105] - 2024年9月30日股票期权无总内在价值[102] - 2024年9月30日未摊销补偿费用相关期权达70万美元预计在约2.09年加权平均期内确认[100] - 2024年9月30日未摊销补偿费用相关限制性股票奖励达30万美元预计在约2.41年加权平均期内确认[103] 财务数据（营收、利润、费用等） - 2024年前三季度总营收为16,020,000美元[14] - 2024年前三季度运营费用为8,945,030美元[14] - 2024年前三季度运营收入为7,074,970美元[14] - 2024年前三季度净收入为7,818,235美元[14] - 2024年前三季度基本每股净收入为2.08美元[14] - 2024年前三季度稀释后每股净收入为1.91美元[14] - 2024年前三季度综合收入为7,925,830美元[14] - 2024年前三季度净利润为7818235美元2023年同期为净亏损10245290美元[20] - 2024年前三季度无形资产折旧和摊销为13293美元2023年同期为43863美元[20] - 2024年前三季度股票薪酬为496413美元2023年同期为572600美元[20] - 2024年前三季度经营活动提供的现金净额为10811473美元2023年同期为使用6975610美元[20] - 2024年前三季度投资活动使用的现金净额为23145294美元[20] - 2024年前三季度融资活动提供的现金净额为15498155美元[20] - 2024年前三季度现金及现金等价物和受限现金净增加3182588美元[20] - 2024年末现金及现金等价物和受限现金为5641539美元2023年末为5404529美元[20] - 2024年前三季度在研项目减值为2008000美元较2023年增加103686美元[147] - 2024年前三季度或有对价公允价值变动为 -995951美元较2023年减少2861896美元[147] - 2024年前三季度其他净收入为743265美元较2023年增加520308美元[147] - 2024年前三季度净收入为7818235美元较2023年增加18063525美元[147] - 2024年前三季度一般及行政费用为4215411美元较2023年增加432815美元[147] - 2024年前三季度研发费用为3717570美元较2023年增加802178美元[147] - 2024年第三季度研发股票薪酬支出为98292美元2023年同期为118439美元九个月截至2024年为286955美元2023年为249352美元[98] - 2024年九个月截至风险利率为4.44%2023年同期为4.54%[100] - 2024年九个月截至授予期权加权平均授予日公允价值为4.02美元[100] 现金与资产相关 - 截至2024年9月30日公司拥有不受限制的现金及现金等价物560万美元短期投资2340万美元累计赤字1.392亿美元[27] - 2024年9月30日现金及现金等价物为5637019美元2023年12月31日为2454684美元[55] - 2024年9月30日非流动受限现金为4520美元2023年12月31日为4267美元[55] - 2024年9月30日短期投资总额为23398016美元[57] - 2024年9月30日预付研发费用为294642美元2023年12月31日为23066美元[61] - 2024年9月30日研究税收抵免为223063美元2023年12月31日为1899880美元[62] - 2024年9月30日应付工资和福利为1030630美元2023年12月31日为875254美元[63] - 2024年9月30日非流动或有对价为4133008美元2023年12月31日为5128959美元[69] - 2024年9月30日用于估计或有对价公允价值的支付贴现率为14.4%[71] - 2024年9月30日Bayon付款成功概率为48% - 77%[71] - 2024年9月30日Panoptes付款成功概率为30% - 33%[71] - 截至2024年9月30日Bayon最大协议义务为713.5万美元当前公允价值估计为217.7467万美元Panoptes最大协议义务为950万美元当前公允价值估计为195.5541万美元[121] - 截至2024年9月30日公司拥有无限制现金和现金等价物共560万美元[155] - 2024年前三季度经营活动提供的净现金增加1780万美元[155] - 2024年前三季度投资活动使用的净现金增加2310万美元[156] - 基于2024年9月30日的现金和短期投资公司认为有足够现金支撑计划到2027年的运营[161] 公司运营与发展 - 公司正在评估采用ASU 2023 - 07对合并财务报表的影响[25] - 公司正在评估采用ASU 2024 - 03对合并财务报表披露的影响[26] - 自成立以来公司每年出现亏损和负现金流预计未来仍会亏损[27] - 管理层认为截至2024年9月30日的资本资源至少能为公司计划运营提供12个月的资金[27] - 公司未将开发或监管里程碑纳入交易价格因药品开发过程存在固有风险和不确定性[43] - 公司将在奥地利和澳大利亚的可退还税收优惠记录为应收税款并减少研发费用[47] - 截至2024年8月31日公司确认KIO - 201资产减值损失200万美元[48] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日无形资产和正在进行的研发净额中的在研研发分别为670万美元和870万美元[48][50] - 2024年9月30日不可撤销经营租赁未来年度最低租赁付款总计81955美元[108] - 2024年三个和九个月截至与可报销KIO - 301费用相关的抵消费用信贷分别为90万美元和220万美元[110] - 2024年4月公司从脉络膜视网膜病变研究基金会获得2万美元资助[119] - 截至2024年9月30日公司评估定性因素后认为资产未减值[77] - 公司基于ABACUS - 1结果有机会扩大KIO - 301开发用于治疗脉络膜视网膜病变和斯塔加特病晚期患者[135] - 公司计划开发KIO - 104用于治疗视网膜炎症疾病预计2025年初启动2期临床试验[136] - 公司正在寻求KIO - 101的合作伙伴[137] - 公司自成立至2024年9月30日运营亏损累计1.392亿美元[138] - 2024年10月公司获监管批准启动KIO - 301用于视网膜色素变性患者视力恢复的2期临床试验预计2025年上半年开始给首位患者用药[126] - KIO - 104下一开发阶段成功概率为17% - 36% 折扣率43%[77] - KIO - 301下一开发阶段成功概率为23% - 43% 折扣率43%[77] - KIO - 301于2022年3月17日获美国FDA孤儿药资格认定2024年7月获欧洲药品管理局孤儿药产品资格认定2024年9月欧洲药品管理局扩大其孤儿药产品资格认定范围[132] 公司治理与合规 - 截至2024年9月30日公司管理层评估披露控制和程序有效[170] - 2024年第三季度公司财务报告内部控制无变化[171] - 截至2024年9月30日公司未涉及法律诉讼但业务中可能会产生[173] 特殊事项 - 2024年6月11日公司进行了1比9的反向股票分割[51] - 反向股票分割后2024年6月11日公司的流通股数量从2673.5116万股（分割前）减少到297.0545万股（分割后）[53] - 2023年6月6日公开发行净收益约560万美元[85] - 2023年2月3日私人配售净收益约10万美元[87] - 2024年1月31日私人配售净收益约1380万美元[80]