融资情况 - 自成立以来已通过多种方式融资，截至2024年9月30日，从普通股、A类普通股和可转换优先股C股销售中获得约6.181亿美元总收益[173] - 截至2024年9月30日，公司有现金、现金等价物和受限现金1.25亿美元[174] - 公司预计现有资金可支撑运营费用和资本支出至2026年第二季度[179] - 基于当前资金预计能支撑运营费用和资本支出至2026年第二季度[237] - 截至2024年9月30日公司拥有1.25亿美元现金等价物及受限现金[238] - 2024年前九个月融资活动提供现金5030万美元[243] - 2023年前九个月融资活动提供现金5630万美元[245] 财务盈亏 - 2024年9月30日和2023年9月30日止的三个月期间净亏损分别为3930万美元和4430万美元，九个月期间净亏损分别为1.084亿美元和1.042亿美元[176] - 2024年前九个月经营活动使用现金8120万美元净亏损1.084亿美元[239] - 2023年前九个月经营活动使用现金9080万美元净亏损1.042亿美元[240] 特定项目成果 - AAV - GAD治疗帕金森病的26周数据显示高剂量组UPDRS Part 3“off”药物评分较基线平均改善18点[186] - AAV - GAD治疗帕金森病的26周数据显示高剂量组PDQ - 39评分较基线提高8点[186] - 公司打算在英国为AAV - AIPL1提交营销授权申请[187] - 公司正在与美国食品药品监督管理局（FDA）商讨AAV - AIPL1在美国的监管批准途径[187] - 公司的三个遗传性视网膜疾病项目获得FDA的罕见儿科疾病优先审查凭证（RPDD）[188] - 公司预计在2025年开展riboswitch平台用于未披露代谢疾病适应症的首次人体研究[191] 合作相关 - 公司有资格在botaretigene sparoparvovec在美国和欧盟首次商业销售及制造技术转让时获得高达2.85亿美元[190] - 公司与强生创新医药签订botaretigene sparoparvovec商业供应协议预计产品推出时产生额外收入[190] 收入情况 - 2024年9月30日止三个月服务收入为1090万美元源于资产购买协议下PPQ服务进展[207] - 2024年9月30日止三个月许可收入为0较2023年同期510万美元减少源于合作协议终止[208] - 2024年9月30日止九个月服务相关方收入1188.9万美元2023年同期无[220] 成本与费用 - 2024年9月30日止三个月服务成本为1200万美元源于资产购买协议下PPQ服务进展[208] - 2024年9月30日止三个月一般及行政费用为1270万美元较2023年同期增加270万美元[209] - 2024年9月30日止三个月研发费用为2624.3万美元较2023年同期减少161.3万美元[212] - 与强生创新医药合作的botaretigene sparoparvovec项目2024年9月30日止三个月费用为461.4万美元较2023年同期减少440.4万美元[212] - AAV - hAQP1项目2024年9月30日止三个月费用为785.2万美元较2023年同期增加432.5万美元[212] - 2024年9月30日止三个月研发费用2620万美元2023年同期为2790万美元[215] - 2024年9月30日止九个月研发费用9549.9万美元2023年同期为7011.5万美元[225] - 2024年9月30日止九个月利息费用990万美元2023年同期为980万美元[233] 外汇与利息 - 2024年9月30日止三个月外汇收益350万美元2023年同期亏损870万美元[216] - 2024年9月30日止三个月利息收入120万美元2023年同期为50万美元[217] - 2024年9月30日止九个月外汇收益260万美元2023年同期亏损290万美元[231] - 2024年9月30日止九个月利息收入310万美元2023年同期为170万美元[232] - 若外币汇率10%不利变动2024年前九个月将产生约750万美元额外外币损失[248] 资产出售与贷款 - 2024年9月30日止九个月非金融资产出售收益2840万美元2023年同期无[233] - 2024年9月30日年利率为15.35%定期贷款未偿还余额7500万美元[249] - 假设借款不变2024年9月30日SOFR增加1%将使年利息费用增加约80万美元[249]