财务数据（营收、费用、亏损等） - 截至2024年9月30日的三季度研发费用为1490万美元相比2023年同期增加310万美元[6] - 截至2024年9月30日的三季度管理费用为790万美元相比2023年同期减少70万美元[7] - 截至2024年9月30日的三季度净亏损为2550万美元每股0.1美元相比2023年同期减少[8] - 2024年前三季度营收分别为1788千美元、4746千美元、6311千美元，2023年同期为4746千美元、11847千美元[15] - 2024年前三季度研发费用分别为14946千美元、11791千美元、50676千美元，2023年同期为11791千美元、44096千美元[15] - 2024年前三季度管理费用分别为7902千美元、8589千美元、22324千美元，2023年同期为8589千美元、23328千美元[15] - 2024年前三季度净亏损分别为25524千美元、117087千美元、70513千美元，2023年同期为117087千美元、159307千美元[15] 现金及资产负债情况 - 截至2024年9月30日公司有1.577亿美元现金和现金等价物预计可支持运营和资本需求至2026年四季度[9] - 2024年9月30日现金及现金等价物为157688千美元，2023年12月31日为143940千美元[16] - 2024年9月30日总资产为180217千美元，2023年12月31日为172731千美元[16] - 2024年9月30日总负债为91420千美元，2023年12月31日为97794千美元[16] - 2024年9月30日股东权益为88797千美元，2023年12月31日为74937千美元[16] - 2024年9月30日应付账款为4932千美元，2023年12月31日为6366千美元[16] - 2024年9月30日递延收入为11795千美元，2023年12月31日为18106千美元[16] 药品临床相关 - 低剂量TSHA - 102治疗的成人患者临床数据显示治疗后四周内多领域有早期临床改善和功能提升[2] - 高剂量TSHA - 102在三名患者中耐受性良好无严重不良事件或剂量限制毒性[3] - 公司与FDA就REVEAL试验B部分的试验设计终点和自然病史数据集使用进行深入讨论[3] - FDA批准在REVEAL试验中使用关键产品基于分析可比性的成功证明[3] - 预计2025年上半年将获得REVEAL试验两个队列的安全性和有效性数据[6] - 公司将继续通过RMAT机制与FDA密切合作以确定TSHA - 102的监管途径[2]