公司基本情况 - 公司是临床阶段的生物技术公司，专注于新型基因药物研发总部位于加州海沃德[83] 产品BB - 301相关 - 正在开发基于沉默和替换的治疗药物BB - 301用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）[83] - BB - 301已获美国和欧盟孤儿药资格认定[84] - 正在开发用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）的BB - 301[97] - 2023年11月BB - 301进入1b/2a期临床试验并安全治疗了第一名研究对象，2024年2月第二名，10月第三名[97] - BB - 301由修饰的AAV9衣壳组成，旨在纠正OPMD的遗传缺陷[101] - BB - 301已获得美国和欧盟的孤儿药资格认定[101] - 在A17转基因小鼠模型中，中间剂量的BB - 301可使PABPN1沉默75%，野生型PABPN1活性替代26%，使肌肉力量完全恢复[104] - 在A17小鼠模型中，BB - 301多剂量组（4x108 vg/肌肉 - 7.5x1011 vg/肌肉）接受单剂量给药并观察14周[104] - BB - 301试点给药研究评估了两种浓度（1.0+E13 vg/mL和3.0+E13 vg/mL）在三个不同剂量下的安全性和生物活性[108] - 在比格犬咽肌组织中，BB - 301的3.00 x 1013 vg/ml剂量下，不同肌肉中siRNA13和siRNA17表达量不同[110] - BB - 301在动物非临床研究中，PABPN1沉默水平达到31%及以上可解决疾病症状[111] - 与之前的BB - 301被许可方相比，Benitec在HP肌肉的BB - 301转导提高了248倍（+24650%），在TP肌肉提高了111倍（+11027%）[112] - 2023年6月美国FDA批准BB - 301的IND申请[113] - 截至2024年1月，美国有23名受试者参加NH研究[114] - 2023年11月公司宣布完成对第一位研究对象的BB - 301给药，2024年2月治疗第二位，2024年10月治疗第三位[114] - 两名接受最低剂量基因治疗BB - 301（1.2e13 vg/受试者）的受试者无重大不良事件[115] - 受试者1的SSQ总分降低35%，子分数降低42%（液体）、16%（固体食物）和22%（浓稠液体），VFSS TPR降低33%（液体）、18%（固体食物）和30%（浓稠液体）[118] - 受试者2的SSQ总分降低89%，重复吞咽需求的子分数降低84%，低容量连续吞咽频率降低92%[120] 疾病相关（OPMD） - OPMD是一种罕见病在至少33个国家有患者确诊[92] - 至少33个国家有OPMD患者，公司认为安全有效的OPMD治疗药物商业机会在产品商业生命周期内超10亿美元[101] 公司技术优势 - RNAi可能适用于20000多个人类基因和大量致病微生物特异性基因[87] - 公司的沉默和替换技术可克服基于siRNA的疾病管理方法的诸多局限[89] - 公司专有AAV载体技术可提高病毒的内体逃逸能力[94] - 公司拥有不断增长的专利组合保护相关技术和产品候选物至少到2036年[94] 公司资金使用与财务状况 - 公司将现金及现金等价物用于推进BB - 301治疗OPMD吞咽困难相关研究等[92] - 2021年4月30日资本募集，公司获得毛收入约1430万美元，净收入约1270万美元[130] - 2022年9月15日资本募集，公司获得毛收入约1790万美元，净收入约1600万美元[131] - 2023年8月11日资本募集，净收入2790万美元[132] - 2024年4月22日资本募集，毛收入4000万美元，净收入约3710万美元[134] - 截至2024年9月30日，公司累计亏损1.95亿美元[148] - 截至2024年9月30日，公司有现金及现金等价物约6780万美元[150] - 2024年9月30日止三个月运营活动净现金使用460万美元，2023年同期为460万美元[152] - 2024年9月30日止三个月融资活动提供净现金2170万美元，2023年同期为2790万美元[153] - 公司目前无借款也无信贷安排[149] - 公司未产生产品销售收入[136] - 若无制药公司的许可项目、战略联盟、合作安排或产品销售带来的可观收入，公司预计在可预见的未来将持续亏损且亏损会增加[156] - 公司基于可能被证明是错误的假设来预测运营资本需求，无法准确估计运营资本需求[157] 公司运营相关 - 公司目前没有与任何第三方制造商签订长期协议，计划建立合作关系[121] - 公司产品处于临床前或临床开发阶段，尚未建立销售、营销或产品分销业务[123] - 2016年10月1日公司签订办公场地的经营租赁，已延长至2025年6月[158] - 公司与第三方签订的合同多为可取消合同，不被视为合同义务和承诺[159] 会计相关 - 研究与开发费用主要涉及临床和临床前试验成本，公司按估计服务量记录相关成本[163] - 公司根据Black - Scholes期权定价模型确定员工和非员工的股份支付补偿[165] - 2023年7月1日采用ASU 2016 - 13对合并财务报表影响不大[166] - 正在评估ASU 2023 - 09对所得税披露的影响[167] - 正在评估ASU 2023 - 07对报告分部披露的影响[169] - 截至2024年9月30日公司披露控制和程序无效，计划聘请会计专家补救[171]