Paxalisib临床试验数据 - Paxalisib在GBM AGILE研究中显示，新诊断未甲基化GBM患者的中位总生存期为14.77个月，而标准治疗组为13.84个月[64] - Paxalisib在GBM AGILE研究的预设二次分析中，新诊断未甲基化GBM患者的中位总生存期为15.54个月，而标准治疗组为11.89个月[64] - Paxalisib在GBM AGILE研究的敏感性分析中，新诊断未甲基化GBM患者的中位总生存期为15.54个月，而标准治疗组为11.70个月[64] - Paxalisib在复发性疾病患者中的中位总生存期为8.05个月，而标准治疗组为9.69个月[64] - Paxalisib在St Jude儿童医院的I期研究中，确定了儿科使用的最大耐受剂量为27 mg/m2[69] - Paxalisib在St Jude儿童医院的I期研究中，27名患者中有24名接受了至少一剂Paxalisib[69] - Paxalisib在LUMOS2 II期研究中，计划招募76名具有PI3K通路突变的患者[65] - Paxalisib在Dana Farber癌症研究所的II期研究中，计划招募约25名原发性中枢神经系统淋巴瘤患者[67] - Paxalisib在Weill Cornell Medicine的II期研究中，预计将在2025年提供更新[66] - Paxalisib在GBM AGILE研究中，313名新诊断未甲基化GBM患者被随机分配到Paxalisib治疗组或标准治疗组[64] - 公司在2020年12月与太平洋儿科神经肿瘤联盟（PNOC）签署意向书，启动了一项针对DIPG和其他DMG患者的II期适应性平台研究，初步结果显示68名患者的诊断后中位生存期为16.5个月[70] - 2023年3月，公司与澳大利亚和新西兰儿童血液学/肿瘤学组合作，启动了名为OPTIMISE的II期临床研究，旨在评估paxalisib在儿童晚期实体瘤中的疗效[71] - 2023年7月，paxalisib获得FDA快速通道资格，用于治疗携带PI3K通路突变的实体瘤脑转移患者[75] - 公司预计在2025财年公布paxalisib在胶质母细胞瘤中的II/III期GBM AGILE临床研究的最终数据[80] - PAXALISIB正在进行多项II/III期临床试验，涉及胶质母细胞瘤、脑转移、乳腺癌脑转移、原发性中枢神经系统淋巴瘤等多种适应症[82] 脑转移瘤研究 - 脑转移瘤占所有癌症的67%至89%，常见于乳腺癌、肺癌和黑色素瘤，且通常对治疗高度耐药[72] - 2022年8月，MSKCC的I期临床研究显示，9名可评估患者中100%达到完全或部分缓解，乳腺癌患者占三分之一[73] EVT801研究 - 公司于2021年4月从Evotec SE获得EVT801的全球独家许可，该药物是一种选择性VEGFR3抑制剂，具有抗淋巴管生成和调节肿瘤免疫微环境的潜力[76][77] - 2024年5月，EVT801的I期研究第一阶段完成，32名患者中26名接受了治疗，推荐II期剂量为400mg BID，46%的高级别浆液性卵巢癌患者病情稳定[79] - EVT801的I期临床试验正在进行中，预计将在2023年第四季度获得初步数据[100] 公司财务状况 - 公司在2024财年通过ATM设施出售了价值1,656,016美元的ADS，较2023年的4,203,221美元有所减少[101] - 公司与Alumni Capital签订了购买协议，可在协议期限内出售最多15,000,000美元的ADS，2024财年已出售517,302美元的ADS[103] - 公司计划将ADS与普通股的比例从1:10调整为1:100，相当于进行1:10的反向ADS拆分[104] - 公司在2024财年实现了2,308,000澳元的收入，较2023年的0澳元有显著增长[108] - 公司在2024财年获得了173,000澳元的研究与开发退税[108] - 公司在2024财年通过ATM设施和购买协议共筹集了2,173,318美元的资金[101][103] - 公司在2024财年的总收入、财务收入和其他收入合计为2,493,000澳元，较2023年的23,000澳元大幅增加[108] - 公司在2024财年从客户合同中获得的收入为230万澳元，主要来自paxalisib的许可协议[109] - 2024财年研发费用从2023财年的1560万澳元增加到1740万澳元，增幅为12%，主要由于交易费用增加[110] - 2024财年公司税后亏损为2680万澳元，较2023财年的2050万澳元有所增加，主要由于研发支出和NASDAQ、法律及审计费用增加[111] - 截至2024年6月30日，公司累计亏损为1.151亿澳元，预计未来几年将继续亏损[112] - 2024财年公司现金及现金等价物为170万澳元，其中83.7%以美元持有[112] - 2024财年公司通过发行普通股和认股权证筹集资金，共发行1.048亿股普通股[117] - 2024财年公司净现金用于经营活动为958.1万澳元，主要用于研发项目和一般行政费用[114] - 2024财年公司净现金来自融资活动为598.5万澳元，主要来自认股权证和普通股的发行[114] - 公司预计未来将继续依赖投资者融资、许可和合作活动以及政府拨款来维持运营[114] - 公司无法保证能够筹集足够的资金完成计划的临床试验或找到合适的合作或许可机会[114] - 公司在2024财年、2023财年和2022财年分别投入了1740万澳元、1560万澳元和2020万澳元用于公司赞助的研发活动[122] - 公司在2023财年和2022财年未从许可交易中产生收入，未来可能也不会产生收入[124] - 公司预计未来研发支出可能会有所变化，具体取决于药物候选项目的数量和阶段[124] 公司治理与薪酬 - 公司非执行董事的总薪酬在2022年11月的年度股东大会上确定为56万澳元[130] - 公司在2024财年通过员工股票期权计划（ESOP）发行了285万份ADS期权，其中150万份授予了关键管理人员[134] - 公司董事会和薪酬与提名委员会在2024年批准了固定薪酬的增加[132] - 公司未在2024财年聘请薪酬顾问协助确定薪酬水平[135] - 公司董事会和薪酬与提名委员会可能会根据特殊情况授予高管额外奖金[132] - 公司高管薪酬结构包括固定薪酬、短期绩效激励和股票期权[131] - 公司非执行董事的薪酬结构为固定费用模式，包括澳大利亚董事的养老金[130] - 公司CEO John Friend的2024年基本年薪为550,000美元，并享有最高可达基本工资60%的奖金，具体取决于关键目标的达成情况[137] - 公司于2024年4月22日向John Friend发行了1,500,000份ADS期权，行权价格为发行前5个交易日的ADS成交量加权平均价，价值为645,000澳元[138] - 2024财年公司为关键管理人员支付了72,784澳元的养老金和退休金福利[139] - 公司董事会由5名董事组成，其中4名为非执行董事，符合NASDAQ关于董事会多样性的要求[146] - 截至2024年10月26日，公司董事会成员中女性1名，男性4名，其中1名董事为多种族或多种族背景[147] - 公司设立了审计、风险与治理委员会，由独立董事Steven Coffey和Bryce Carmine组成[149] - 公司设立了薪酬与提名委员会，负责制定和更新董事及关键管理人员的薪酬政策，由独立董事Bryce Carmine和Steven Coffey组成[150][151] - 公司董事会和关键高管的绩效定期通过可量化和定性指标进行评估，至少每半年进行一次书面反馈[152] - 公司董事会的薪酬政策旨在通过公平和适当的薪酬保留高质量的董事会和高管团队，薪酬与公司财务和运营绩效挂钩[153] 员工与股东情况 - 公司2024年研发人员数量为5.0人，较2023年的6.8人减少26.5%[156] - 公司2024年总员工数量为6.8人，较2023年的8.8人减少22.7%[156] - 公司2024年在美国的员工数量为3.8人，较2023年的4.0人减少5%[156] - 公司2024年在澳大利亚的员工数量为3.0人，较2023年的5.0人减少40%[156] - 公司2024年普通股股东总数为2,193人，持有435,496,534股完全支付的普通股[161] - 公司2024年ADS与普通股的比例从1:10调整为1:100，相当于进行了一次1:10的反向ADS拆分[164] - 公司2024年未支付任何股息，且2023年和2022年也未支付股息[163] - 公司2024年未与任何关联方进行交易或贷款[162] - 公司2024年未向董事或关键管理人员发行任何股票作为薪酬[159] - 公司2024年主要股东中没有任何人持有5%或以上的投票权股份[160] 合作与许可协议 - 公司与Genentech签订了全球许可协议，支付了500万美元的前期费用，用于开发和商业化GDC-0084[188] - 公司收购了Glioblast Pty Ltd 100%的股份，支付了210万澳元的前期费用，包括60万澳元现金和150万澳元的普通股[189] - 公司与Triaxial签署了可转换票据契约，触发了部分票据的转换，转换为2000万股普通股[190] - 公司与全球适应性研究联盟（GCAR）签订了临床试验合作和供应协议，支付了500万美元的前期费用[191] - 公司与Vivesto AB签订了全球独家许可协议，Vivesto支付了400万美元的前期费用，并可能支付高达4200万美元的里程碑付款[193] - 公司与Simcere Pharmaceutical Group Ltd达成许可协议，获得1100万美元预付款，包括700万美元现金和400万美元股权投资，股权溢价20%[194] - 公司可能获得高达2.81亿美元的里程碑付款，用于胶质母细胞瘤治疗，并在其他适应症中进一步获得里程碑付款[194] - Simcere将支付中双位数百分比的销售分成[194] - 公司与Evotec SE达成全球独家许可协议，支付100万欧元（约160万澳元）预付款，并可能获得高达3.08亿欧元（约4.8亿澳元）的绩效相关付款[195] - 公司与Sovargen Co. Ltd达成独家许可协议，获得150万美元预付款，并可能获得高达1900万美元的里程碑付款[196] - Sovargen将支付分许可收入和净销售额的分成[196] 税务与财务报告 - 公司2023年税务年度可能被视为被动外国投资公司（PFIC），但2024年税务年度可能不再被视为PFIC[205] - 如果公司被视为PFIC，美国股东可能面临超额分配和资本利得的特殊税收制度[205] - 美国股东可以通过“合格选举基金”（QEF）或“市值计价”选举来减轻PFIC规则的不利影响[205] - 公司计划提供必要的信息声明，以便美国股东进行QEF选举[205] - 如果美国股东未在持有普通股的第一年进行QEF选举，可能会面临不利的税收制度[205] - 美国股东在出售普通股或收到分配时，通常需要提交IRS Form 8621[206] - 股息支付和普通股出售收益可能受到美国信息报告和备用预扣税的影响[207] - 备用预扣税不是额外税收，预扣金额可以抵免美国股东的联邦所得税[208] - 拥有超过5万美元的“特定外国金融资产”的美国股东通常需要提交IRS Form 8938[209] - 澳大利亚税务居民持有的ADSs将被视为“裸信托”持有，股息将视为支付给ADS持有人[212] - 澳大利亚对非澳大利亚股东的股息预扣税率为30%，但根据澳大利亚与美国之间的双重征税协定，美国居民的税率可能降至15%，若持有公司10%或以上投票权的公司股东，税率可能进一步降至5%[213] - 非澳大利亚股东在出售或处置普通股时，若持有公司10%或以上股份，可能需缴纳澳大利亚资本利得税，税率为个人30%，公司25%-30%[213] - 澳大利亚资本利得税适用于外国股东的净资本收益，税率为非澳大利亚居民的边际税率，2025年6月30日结束的年度，个人税率为30%，公司税率为30%，小型企业可能降至25%[213] - 澳大利亚政府提议从2025年1月1日起，将资本利得税的预扣税率从12.5%提高至15%，并取消75万澳元的门槛[214] - 非澳大利亚股东若以收入账户持有普通股，出售或处置普通股的收益可能需缴纳澳大利亚所得税，税率为个人30%，公司30%，小型企业可能降至25%[215] - 澳大利亚与美国之间的双重征税协定可能限制澳大利亚对双重居民的征税[216] - 澳大利亚不征收遗产税或死亡税，但继承股份的受益人出售股份时可能产生资本利得税[218] - 公司主要持有澳元和美元的现金储备，存款期限通常不超过三个月，以管理利率风险[221] - 公司通过自然对冲减少外汇风险，使用美元现金处理美元支付，澳大利亚子公司有澳元和其他交易货币的敞口[222] - 公司完成了对2023年发现的新重大交易初始会计控制中的重大缺陷的修复，截至2024年6月30日，该缺陷已被修复[228] - 公司2024财年审计费用为A$418,039，较2023财年的A$292,772有所增加[234] - 公司2024财年其他服务费用为A$104,687，主要用于F-1表格的同意书[234] - 公司2024财年总审计和相关服务费用为A$562,699，较2023财年的A$310,772显著增加[234] - 公司董事会确定Steven Coffey为审计委员会财务专家，符合纳斯达克资本市场的独立性要求[231] - 公司采用了《道德与商业行为准则》，适用于所有员工，包括管理层和董事[232] - 公司作为外国私人发行人，豁免于美国证券交易法中的某些披露义务和程序要求[238] - 公司豁免于纳斯达克关于股东批准某些收购或资产交易的要求，符合澳大利亚公司法[239] - 公司董事会由独立董事组成，符合澳大利亚公司法的一般商业惯例[240] - 公司采用了《证券交易政策》，旨在促进遵守适用的内幕交易法律和法规[242] - 公司已实施多项网络安全措施，包括多因素认证和事件响应计划，以保护系统免受网络威胁[243] - 公司聘请第三方服务提供商评估和识别信息系统中的网络安全风险，并将根据评估结果调整网络风险策略[243] - 公司首席执行官和财务副总裁负责监督网络安全风险管理计划的日常管理，财务副总裁拥有约20年的风险管理经验[244] - 公司审计委员会与管理层共同监督风险管理计划，包括网络安全风险的预防和缓解[244] - 公司截至2024年6月30日的或有对价负债为700万澳元，涉及对第三方支付的额外金额的估计[255] - 公司截至2024年6月30日的预融资和普通认股权证的金融负债为650万澳元，涉及对资本筹集、行权日期和股价的估计[256] - 公司2022年合并财务报表已重新编制，以纠正错误和重新分类[252] - 公司持续经营能力存在重大疑虑，因持续亏损和负现金流[251] - 公司网络安全风险管理计划符合行业标准，并定期更新以应对新威胁[243] - 公司审计委员会定期从首席执行官处接收有关风险管理的更新，包括网络安全威胁的管理[244] - 公司2022年财务报表已按照持续经营假设编制，但存在持续经营能力的重大不确定性[260] - 公司2022年财务报表在重述前符合国际财务报告准则[259] - 公司2022年财务报表存在因错误更正和重分类导致的重述[259] - 公司2022年财务报表未包含因持续经营不确定性可能导致的任何调整[260] - 公司2022年财务报表在重述前的2022年合并财务报表未在报告中呈现[259]