财务表现 - 公司2024年第三季度运营亏损为290万美元，同比增长17%，2024年前九个月运营亏损为1640万美元，同比增长40%[176] - 公司2024年第三季度净亏损为290万美元，与2023年同期持平，九个月累计净亏损为1600万美元，较2023年同期的590万美元大幅增加[200] - 截至2024年9月30日，公司现金余额为220万美元，累计亏损为2.435亿美元[202] - 2024年前九个月，公司经营活动净现金流出为1042.8万美元，较2023年同期的1202.3万美元有所减少[219] - 2024年前九个月，公司融资活动净现金流入为883.4万美元，主要来自债务和股权融资[221] - 2024年前九个月，公司现金净减少159.9万美元，较2023年同期的851.9万美元有所改善[219] 研发与临床开发 - 公司2024年第三季度研发费用为14.3万美元，同比增长146%，2024年前九个月研发费用为573.6万美元，同比增长95%[178] - 公司2024年第三季度HSCT-TMA临床开发费用为47.7万美元，同比增长31%，2024年前九个月费用为156万美元，同比增长43%[180] - 公司正在开发PAS-nomacopan，一种长效C5和LTB4双特异性抑制剂，用于治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地理萎缩（GA）[168] - 公司预计2025年向FDA提交PAS-nomacopan的IND申请[168] - 公司计划通过外部合作和许可机会推进nomacopan作为儿科HSCT-TMA的潜在治疗方案[171] 成本控制与裁员 - 公司2024年5月宣布裁员67%，以削减HSCT-TMA相关运营成本[172] - 公司2024年第三季度人事成本减少50万美元，同比下降60%，主要由于2024年5月宣布的裁员计划[184] - 2024年第三季度一般及行政费用减少110万美元，同比下降39%，主要由于裁员和减少咨询费用[187] 并购与重组 - 公司2024年11月完成与Peak Bio的合并，扩展了抗体药物偶联物（ADC）平台技术和PAS-nomacopan GA项目[171][173] - 2024年第三季度与并购相关的费用为100万美元，九个月累计为230万美元[188] - 2024年第三季度重组及其他成本为10万美元，九个月累计为170万美元，其中包括30万美元的非现金股权激励费用[190] - 公司成功整合Peak Bio的运营，并预计实现合并的预期效益[216] 融资与资金状况 - 公司预计现有现金及2024年11月私募融资的320万美元将支持运营至2025年第一季度[211] - 2024年11月私募融资中，公司以每股1.70美元的价格出售了1,713,402股ADS及相应认股权证，总融资额为320万美元[207] - 2024年5月私募融资中，公司以每股1.885美元的价格出售了4,029,754股ADS及相应认股权证，总融资额为760万美元[208] - 2024年5月公司发行了100万美元的可转换票据，由现有投资者和董事认购[209] - 公司预计未来需要筹集额外资金以支持运营，并可能采取成本削减措施[216] - 公司预计未来将继续产生运营亏损和负现金流，存在持续经营能力的重大疑虑[217] 竞争与市场挑战 - 公司面临竞争产品和技术的挑战，投资者对其候选药物和技术的接受度将影响资金获取[216] - 公司临床开发活动的结果将影响其资金获取能力[216] 化学、制造与控制费用 - 公司2024年第三季度化学、制造和控制费用为45.9万美元，同比下降42%，2024年前九个月费用为340.1万美元，同比增长108%[182] 其他外部开发费用 - 公司2024年第三季度其他外部开发费用为15.9万美元，同比下降43%，2024年前九个月费用为75.4万美元，同比下降44%[183]