LYMPHIR的临床试验数据 - LYMPHIR的中位无进展生存期（PFS）为57周，范围为30至96周[146] - LYMPHIR的总体反应率（ORR）为27%，临床受益率为33%[173] - LYMPHIR的剂量限制性毒性（DLTs）为1例（12 mcg/kg剂量下的毛细血管渗漏综合征）[148] - LYMPHIR的免疫相关不良事件（irAEs）未记录到≥3级的情况[148] - LYMPHIR的3级及以上不良事件主要与患者的基础疾病相关[148] - LYMPHIR的临床试验分为两部分，第一部分为剂量递增研究，预计招募18-30名患者，第二部分为剂量扩展研究，预计招募约40名患者[171] LYMPHIR的市场与竞争 - LYMPHIR在美国的CTCL患者估计为30,000至40,000人[188] - LYMPHIR的竞争产品包括Mogamulizumab（Poteligeo）和Romidepsin（Istodax）[190][191] - 公司估计LYMPHIR在美国的可寻址市场超过4亿美元，并可能随着新疗法的引入进一步扩大[216] LYMPHIR的FDA批准与商业化 - LYMPHIR在2024年8月获得FDA批准[186] - 公司计划通过与第三方商业销售和营销组织合作，推出LYMPHIR并扩大市场份额，专注于血液学家、肿瘤学家和皮肤肿瘤学家等关键意见领袖[192] - 公司已与第三方cGMP设施达成供应协议，确保所有药物物质和产品材料符合FDA规格[193] - 公司于2024年3月宣布FDA接受了LYMPHIR的生物制品许可申请（BLA），并设定了2024年8月13日的PDUFA目标日期[213] - 公司于2023年9月宣布FDA同意解决CRL中提出的要求，为重新提交LYMPHIR的BLA提供了路径[212] - 公司于2022年12月宣布FDA接受了LYMPHIR的BLA，并设定了2023年7月28日的PDUFA目标日期[211] - LYMPHIR被纳入国家综合癌症网络（NCCN）指南，基于NCCN 2A类推荐，表明LYMPHIR作为CTCL患者的治疗选择是合适的[245] - 公司需在获得监管批准后六个月内，在相关司法管辖区商业推出LYMPHIR产品[252] - LYMPHIR的商业化努力涉及销售、营销和分销能力的建立或外包成本[279] 公司的财务状况与里程碑付款 - 公司根据资产购买协议，需支付高达4000万美元的CTCL批准里程碑，高达7000万美元的额外适应症开发里程碑，以及高达3亿美元的商业销售里程碑[226] - 公司需支付Dr. Reddy's低两位数百分比的净销售额特许权使用费，范围在10%至15%之间，并在15年或生物类似产品导致销售额减少50%时终止[226] - 公司已计提590万美元的开发里程碑付款，用于LYMPHIR的CTCL适应症FDA初步批准[249] - LYMPHIR的FDA批准后，公司需支付2750万美元的里程碑付款，截至2024年9月30日，仍有2250万美元未支付[253] - 公司历史上一直处于净亏损状态，预计未来将继续亏损，可能无法实现盈利[280] - LYMPHIR及未来候选产品的成功制造和测试是公司实现盈利的关键因素[281] 公司的合作协议与资产购买 - 公司于2021年9月从Dr. Reddy's获得了E7777的独家许可，并在2022年4月将该许可协议转让给SpinCo[223] - 公司与Dr. Reddy's达成资产购买协议，获得LYMPHIR相关专利、技术、监管文件等资产，并承担相关负债[251] 公司的临床试验与研发 - 公司正在进行两项Phase 1试验，分别于2021年6月和2022年9月启动，评估denileukin diftitox与CAR-T疗法和pembrolizumab联合使用的安全性和有效性[199] - 公司需在四年内完成两项免疫肿瘤学研究者发起的试验，并实现各项批准里程碑[252] 公司的制造与供应链 - 公司合同制造商具备足够产能，支持LYMPHIR及未来临床阶段和获批产品的需求[246] 公司的战略与风险 - 公司正在探索替代战略路径，但未能保证成功完成交易，可能导致公司解散和资产清算[283] - 美国联邦《医师支付阳光法案》要求制药和生物制造商跟踪并公开报告向医生和教学医院的支付数据[284] - 美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）有权修订报销率并实施覆盖限制，可能影响公司产品的使用和报销[287] - 公司依赖超过30名专业人员的咨询和合作安排，涵盖业务发展、法律、会计、监管事务等领域[291] 公司的内部控制与财务报告 - 截至2024年9月30日，公司的披露控制和程序被评估为有效，确保财务信息及时准确报告[504] - 公司管理层认为截至2024年9月30日，内部财务报告控制有效[505] - 2024财年第四季度，公司内部财务报告控制未发生重大变化[506]