财务与资金状况 - 公司预计截至2024年12月31日的现金、现金等价物及有价证券约为6.42亿美元[5] DYNE-101的临床效果 - DYNE-101在6.8 mg/kg Q8W剂量下显示出显著的剪接校正，并在3个月和6个月时改善了多个功能终点[15] - DYNE-101在6.8 mg/kg Q8W剂量下对DMPK RNA水平有显著抑制[18] - DYNE-101在6.8 mg/kg Q8W剂量下显示出早期和持续的肌强直改善[18] - DYNE-101在6.8 mg/kg Q8W剂量下显示出肌肉力量和动态平衡的早期和持续临床益处[18] DYNE-101的研发计划 - 公司计划在2025年中期完成注册扩展队列的入组，并在2026年上半年提交美国加速批准申请[19] DYNE-251的临床效果 - DYNE-251在DELIVER试验中显示出前所未有的抗肌萎缩蛋白表达和功能改善[23] - DYNE-251在DELIVER试验中显示出良好的安全性，大多数治疗相关不良事件为轻度或中度[23] DYNE-251的研发计划 - 公司计划在2025年第一季度完成20 mg/kg Q4W注册扩展队列的入组，并在2025年底获得数据以支持2026年初的加速批准申请[23]