Attruby（acoramidis）的临床效益与市场表现 - Attruby（acoramidis）已获得FDA批准，用于治疗成人ATTR-CM患者，减少心血管死亡和心血管相关住院[7][8] - Attruby在3个月内显示出显著的临床效益，心血管相关住院事件减少42%，全因死亡和复发性心血管住院事件减少50%[21] - Attruby的处方量已达到430份，77%的Medicare患者已纳入处方范围[28] - ATTR市场预计将达到150亿至200亿美元，2024年销售额预计为64亿美元，同比增长57%[17][18] - Attruby在血清TTR水平稳定方面显示出优于tafamidis的效果，AG10（acoramidis）的效力是tafamidis的4倍[22][23] Attruby的患者支持与分发策略 - 公司提供28天免费试用和患者援助计划，确保新诊断或从其他疗法转换的患者能够轻松获得Attruby[26] - 参与Attruby临床试验的美国患者可以在医学指示期间免费获得药物[27] - 公司通过独立和罕见病专科药房网络提供Attruby，确保患者能够快速获得药物[26] 临床试验进展与药物认定 - 公司已完成3项III期临床试验，分别针对Limb-Girdle Muscular Dystrophy 21/R9、Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1和Achondroplasia，共招募296名患者[5] - Infigratinib获得突破性疗法认定（BTD）用于Achondroplasia，BBP-418获得罕见儿科疾病认定（RPDD）用于Limb-Girdle Muscular Dystrophy 21/R9，BBP-812获得再生医学先进疗法认定（RMAT）用于Canavan Disease[6] - Infigratinib的Phase 3研究（PROPEL 3）已完全入组，预计2025年下半年完成主要终点分析[43] - BBP-418的Phase 3研究（FORTIFY）已完全入组，预计2025年下半年公布中期分析数据[49] - Encaleret的Phase 3研究（CALIBRATE）已完全入组，预计2025年下半年公布主要结果[55] - BBP-812在Canavan病患者的初步数据中显示出显著的临床改善，包括运动技能和发育进展[60] 公司未来里程碑与战略规划 - 公司预计在2025年上半年和下半年达成多个里程碑，包括Acoramidis的欧盟和日本批准，以及Encaleret和BBP-418的最终分析数据[68] - BridgeBio Oncology Therapeutics（BBOT）已推进两个潜在的首创新药进入临床阶段，第三个预计在2025年上半年进入临床[65] ATTR-CM患者的生存与风险分析 - V122I ATTRv-CM患者的中位生存期为40个月，显著低于ATTRwt-CM患者的60个月[34] - ATTRibute-CM试验中，ATTRv-CM患者的复合心血管事件风险显著降低，风险比为0.41（95% CI: 0.21-0.81）[35] 公司团队与历史成就 - Attruby团队成功领导了多个重磅药物的上市，包括IMBRUVICA（50亿美元+的销售额）和EPKINLY（3L+ DLBCL）[31]