公司资产与业务规划 - 公司有三个处于后期临床试验的潜在重磅资产，预计2025年有四项关键数据读出，到2028年有四个商业资产[1] - 2024年底现金和投资约4.7亿美元，可支撑业务至2028年[1] - 公司计划2025年为每个早期反义寡核苷酸（ASO）治疗项目提名一个开发候选药物[11] 项目进展与数据读出 - 美国特发性震颤患者约700万，Essential3项目的1期研究预计2025年第一季度进行中期分析，公司预计2025年提交ulixacaltamide的新药申请（NDA）[4] - 美国常见癫痫患者约350万，vormatrigine的RADIANT 2期研究预计2025年上半年公布topline结果，POWER1 2/3期注册研究预计2025年下半年公布topline结果[5][7] - 美国发育性和癫痫性脑病（DEEs）患者约20万，relutrigine在EMBOLD研究队列1中，16周内每月运动性癫痫发作较基线安慰剂调整后减少46%，持续接受治疗9个月的患者运动性癫痫发作减少77%，超30%患者实现无癫痫发作状态[6][7] - elsunersen在EMBRAVE研究的第一部分分析中，四名患者四个月内癫痫负担较基线减少43%[8] - EMBOLD研究注册队列2预计2026年上半年公布topline结果，随后在2026年晚些时候提交NDA [11] - 公司预计2025年上半年启动elsunersen的关键试验[3] 合作与收益 - 2024年12月，UCB行使选择权，获得KCNT1小分子开发候选药物的全球开发和商业化权利，公司有望获得总计约1亿美元的里程碑付款及分层特许权使用费[11] 前瞻性陈述说明 - 公司提醒不要依赖前瞻性陈述，因其仅基于当前已知信息和因素[18] - 前瞻性陈述仅代表发布当日观点，公司无义务公开更新或修订[18] 风险描述 - 公司2023年12月31日结束年度的10 - K表年报及其他向证券交易委员会提交的文件中描述了项目和运营相关风险[18]