早产相关数据 - 2023年美国早产发生率为10.4%，34.2%的新生儿死亡归因于早产[10] - 2016年美国平均每个早产婴儿并发症管理成本为64,815美元，早产一生的成本估计是足月出生的10倍，早产占住院分娩新生儿费用的61%[16] PreTRM测试相关信息 - PreTRM®测试在妊娠18 - 20周进行单次抽血，对自发性早产具有高预测性，相关研究涉及5501名患者、11个中心[22] - PreTRM测试血样采集在18 - 20 6/7周，结果平均5天从CLIA认证、CAP认可的实验室发出[24] - 蛋白质组学发现的生物标志物风险预测因子PreTRM®可在18 - 20周通过精确质谱测量血液蛋白质，算法生成早产概率分数[20] - 符合PreTRM测试标准为单胎、无早产史、宫颈长度未知或正常、胎膜完整、无早产迹象，高风险患者开始每日200mg阴道孕酮和81mg阿司匹林补充[30] PreTRM相关研究情况 - 验证PreTRM价值的研究包括AVERT PRETERM TRIAL（5018名患者、19个站点）、PRIME TRIAL（2025年）、PAPR Study（2016年，5501名患者、11个站点）、2024年研究（1460名患者筛查、单站点，与10000名历史对照比较）[33] - AVERT PRETERM试验中黑人女性占研究参与者的26.5%[36] - PRIME试验ITT人群共5018人，其中对照组2492人，筛查组2526人[52] - PRIME试验ITT人群中，母亲平均年龄为30岁（标准差6.0），白人占比64.6%（3240人），西班牙裔/拉丁裔占比17.7%（890人）[54] - PRIME试验ITT人群中，使用医疗补助保险的占25.5%（1282人），商业保险占72.1%（3616人）[54] - PRIME试验ITT人群中，初产妇占48.6%（2439人），经产妇占51.4%（2579人）[54] - PRIME试验ITT人群中，孕前糖尿病（II型）占3.4%（173人），慢性高血压占6.6%（330人）[54] - PRIME试验ITT人群中，27.6%（1386人）在入组前使用低剂量阿司匹林[54] - 2024年公司完成PRIME多中心全国试验，该试验评估PreTRM检测和预防干预降低不良妊娠结局发生率的有效性[49] PreTRM研究效果数据 - AVERT研究中PreTRM使婴儿平均住院时间减少一周，最长住院时间的婴儿历史组为35.30天，前瞻性组为27.83天，Cox PH P = 0.01[37][38] - AVERT研究中前瞻性组与历史组相比，严重发病率和死亡率显著降低，NMI分数显著降低（OR 0.81；95% CI 0.67 - 0.98；P = 0.03），严重新生儿发病率和死亡率降低18%[41] - AVERT研究在mITT和ITT人群中，新生儿住院时长（NNLOS）和新生儿发病率/死亡率（NMI）两项共同主要结局有统计学意义的降低[46] - 不同孕周下，NMI、PTB、SPTB在历史和前瞻性数据中的例数及百分比不同，如NMI在mlTT人群孕周<37时，历史数据为710例（7.1%），前瞻性数据为100例（8.2%）[45] - 假想案例中，有PreTRM检测的母亲所生孩子平均孕周增加2.48周，严重新生儿发病率和死亡率降低18%，新生儿住院时长平均减少28天[48] - 干预组新生儿发病率指数（NMI）不良结局几率比对照组低25%，比值比为0.75 [61] - 聚焦最长住院时长10%的婴儿，干预组延长住院风险比对照组低18%，风险比为0.82 [66] - 全分析集和意向治疗人群中，NMI几率降低20%，NICU入院几率降低22% [69] - 最早约10%的出生分析显示，孕期延长，延长孕期可能性增加78%，风险比为1.78 [73] - 随着出生时胎龄降低，早产几率呈下降趋势 [73] - PRIME和AVERT研究汇总效应显示，新生儿住院时长延长情况减少22%，风险比为0.78 [77] - PRIME和AVERT研究汇总效应显示，新生儿发病率和死亡率几率降低22%，比值比为0.78 [82] 干预措施相关 - 三项干预措施为每日阴道用孕酮、每日小剂量阿司匹林、每周电话护士评估 [78] - 分析在修正意向治疗人群中测试每个试验的共同主要结局 [77] PreTRM商业化相关指标 - 预防NICU入院和NICU天数的需筛查患者数是PreTRM®测试商业化的关键指标 [84] PreTRM商业化成本效益数据 - 覆盖人群为500万，符合PreTRM检测条件并接受检测的孕妇有39773人，检测成本为2979万美元[88] - 被判定为“高风险”的孕妇有13920人，其中7656人接受干预，干预成本为919万美元[88] - 每年减少10750个新生儿重症监护室（NICU）住院天数，需筛查人数（NNS）为3.7[88] - 每年成本节约为148亿美元，成本抵消为5375万美元[88] 公司财务状况 - 公司现金状况良好，可维持到2027年，支持实现重大收入拐点，年度运营支出低于3000万美元[101] - 2024年12月31日资产负债表上的现金、现金等价物和有价证券（未经审计）可支持公司全力推进商业化[101] PreTRM商业化计划 - 公司计划通过提高医生和广泛支付方的认知度、建立需求、争取支付方覆盖和报销等方式推动PreTRM商业化[97] - ACOG对推荐新型诊断方法较为保守，纳入指南的时间会影响商业化拐点，可通过持续提高医生认知度来支持[100] 公司团队与目标 - 公司领导团队包括总裁兼首席执行官Zhenya Lindgardt、首席财务官Austin Aerts等专业人士[102] - 公司的目标包括教育医疗服务提供者、赋能母亲、帮助婴儿、推动科学进步、提升护理水平等[105]