财务数据关键指标变化 - 2024年美国Abecma销售额为2.42亿美元，处于此前发布的2.4 - 2.5亿美元指引范围内[1][2] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券约为1.84亿美元[1] - 2024年第四季度净现金消耗为900万美元，预计到2025年底实现季度盈亏平衡[1] 临床试验死亡率数据 - 在KarMMa - 3试验中，ABECMA组随机化后9个月内死亡率为18%（45/254），标准治疗组为11%（15/132）[7] 临床试验不良反应发生率数据 - 在KarMMa和KarMMa - 3研究中，接受ABECMA治疗的患者CRS发生率为89%（310/349），其中≥3级CRS为7%（23/349），5级CRS为0.9%（3/349）[8] - 在KarMMa和KarMMa - 3研究中，接受ABECMA治疗的患者神经毒性发生率为40%（139/349），其中3级为4%（14/349），4级为0.6%（2/349）[13] - 在KarMMa和KarMMa - 3研究中，接受ABECMA治疗的患者HLH/MAS发生率为2.9%（10/349）[16] - 在KarMMa和KarMMa - 3研究中，接受ABECMA治疗的患者感染发生率为61%，3或4级感染发生率为21%，5级感染发生率为4.3%（15例）[22] - 在KarMMa和KarMMa - 3研究中，接受ABECMA治疗的患者发热性中性粒细胞减少症发生率为38%（133/349）[23] - 在KarMMa和KarMMa - 3研究中，接受ABECMA治疗的患者发生3或4级长期中性粒细胞减少症的比例为40%（139/349），长期血小板减少症比例为42%（145/349）[25] - 接受ABECMA治疗的患者中，13%（46/349）报告低丙种球蛋白血症为不良事件，37%（130/349）的患者输注后实验室IgG水平低于500 mg/dL[27] - 接受ABECMA治疗的患者中，45%（158/349）出现低丙种球蛋白血症（作为不良反应或输注后实验室IgG水平低于500 mg/dL），41%的患者因血清IgG <400 mg/dL在ABECMA治疗后接受静脉注射免疫球蛋白（IVIG）[28] - KarMMa - 3研究中，2.2%（5/222）接受ABECMA治疗的患者发生髓系肿瘤（4例骨髓增生异常综合征和1例急性髓系白血病），标准治疗组无病例发生，髓系肿瘤发病中位时间为338天（范围：277至794天）[30] 临床试验不良反应恢复情况数据 - 89%（123/139）的患者在ABECMA输注1个月后从3级或4级中性粒细胞减少症中恢复，中位恢复时间为1.9个月[26] - 76%（110/145）的患者从3级或4级血小板减少症中恢复，中位恢复时间为1.9个月[26] 不同剂量范围不良反应发生率数据 - 剂量范围在460至510 x 10⁶ CAR阳性T细胞和300至460 x 10⁶ CAR阳性T细胞的患者，3级或4级血小板减少症的发生率分别为62%（44/71）和56%（135/241）[26] 治疗风险建议 - 接受ABECMA治疗的患者在输注后8周内有神经事件风险，建议在此期间避免驾驶和从事危险职业或活动[33] 常见非实验室不良反应 - 最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）包括发热、CRS、低丙种球蛋白血症等[34][35] 药物开发与商业化责任 - Abecma由百时美施贵宝和2seventy bio在美国联合开发和商业化，百时美施贵宝承担美国以外的药物生产和商业化责任[36] 前瞻性陈述风险提示 - 本新闻稿包含前瞻性陈述，存在多种风险可能导致实际结果与陈述不符[39]