PYRUKYND产品收入情况 - 2024年Q4 PYRUKYND净收入为1070万美元，较Q3增长20%，全年收入3650万美元，较2023年的2680万美元有所增长[1][3][5] - 2024年产品净收入为36,498美元，2023年为26,823美元，2022年为11,740美元[17] 成本与费用情况 - 2024年Q4销售成本为130万美元，全年为420万美元[5] - 2024年Q4研发费用为8280万美元，较2023年Q4的7750万美元有所增长，全年为3.013亿美元，较2023年的2.955亿美元有所增长[6] - 2024年Q4销售、一般和行政费用为5170万美元，较2023年Q4的3530万美元有所增长，全年为1.568亿美元，较2023年的1.199亿美元有所增长[7] - 2024年总运营费用为462,235美元，2023年为418,310美元，2022年为403,287美元[17] 盈利情况 - 2024年Q4净亏损为9650万美元，较2023年Q4的9590万美元略有增加，全年净收入为6.737亿美元，而2023年全年净亏损为3.521亿美元[8] - 2024年运营亏损为425,737美元，2023年为391,487美元，2022年为389,047美元[17] - 2024年出售或有付款收益为889,136美元，2023年为0，2022年为127,853美元[17] - 2024年肿瘤业务出售里程碑付款为200,000美元，2023年和2022年为0[17] - 2024年税前净收入为717,969美元，2023年亏损352,088美元，2022年亏损231,801美元[17] - 2024年所得税费用为44,244美元，2023年和2022年为0[17] - 2024年基本每股净收入为11.86美元，2023年亏损6.33美元，2022年亏损4.23美元[17] - 2024年摊薄每股净收入为11.64美元，2023年亏损6.33美元，2022年亏损4.23美元[17] 资金储备情况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为15亿美元，较2023年12月31日的8.064亿美元有所增加[1][9] PYRUKYND患者情况 - 2024年共有223名独特患者完成处方登记表格，较Q3增长6%，共有130名患者接受PYRUKYND治疗[3] 产品监管与研究进展 - 公司已在美国、欧盟、沙特阿拉伯和阿联酋提交mitapivat用于治疗成人非输血依赖性和输血依赖性α - 或β - 地中海贫血的监管批准申请，PDUFA目标日期为2025年9月7日[1][3][4] - 治疗镰状细胞病的mitapivat 3期RISE UP研究已完成入组，预计2025年末公布顶线结果，有望2026年在美国商业推出[1][4] 2025年公司目标 - 2025年公司有多项目标，如收到FDA对PYRUKYND治疗地中海贫血的监管决定、公布镰状细胞病3期研究顶线结果等[4] 每股净收入计算相关 - 2024年计算基本每股净收入所用普通股加权平均数为56,807,415股，2023年为55,651,487股，2022年为54,789,435股[17]